Kuvan-terápia fenilketonuriában (PKU): A vér fenilalanin-koncentrációjának hatása a kuvan-válaszra
2019. november 19. frissítette: University of Miami
A kutatók megvizsgálják a vér fenilalanin hatását a Kuvan-reakcióra ugyanazon PKU-ban szenvedő betegeknél, amikor a vér fenilalanin-koncentrációját az étrend megváltoztatja.
A vér fenilalanin-koncentrációjának csökkentése PKU-ban szenvedő Kuvan nem reagáló betegeknél növeli a Kuvan válaszkészség gyakoriságát.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
21
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- Department of Biochemistry & Molecular Biology
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
4 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- minden fenilketonuriával diagnosztizált beteg
- 4 évesnél idősebb betegek,
- 600 µmol/l éhomi vér fenilalaninnal rendelkező betegeknél
Kizárási kritériumok:
- terhes vagy teherbe esni szándékozó női betegek
- négy év alatti gyermekek
- Egyidejű betegség, amely megzavarná a vizsgálatban való részvételt vagy a biztonságot, például neurológiai kompromittálódás vagy súlyos egészségügyi, pszichiátriai vagy tanulási rendellenesség, amely nem kapcsolódik a PKU-hoz
- Bármilyen állapot, amely a vizsgálók véleménye szerint nagy kockázatot jelent a rossz kezelési megfelelés vagy a vizsgálat elmulasztása miatt.
- L-Dopa, metotrexát vagy más olyan gyógyszerek alkalmazása, amelyek gátolhatják a folsav metabolizmusát
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
- Beavatkozó modell: EGYMÁS UTÁNI
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Akut 24 órás komponens
A résztvevők egy adag Kuvan 20 mg/ttkg-ot kapnak az 1. napon, és értékelik az akut 24 órás Kuvan választ.
|
20 mg/ttkg szájon át naponta egyszer
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: 1. fázis csoport
Az akut 24 órás komponens befejezése után a résztvevők beiratkozhatnak az 1. fázisba, és naponta egyszer 20 mg/kg Kuvant kapnak szájon át 28 egymást követő napon keresztül.
|
20 mg/ttkg szájon át naponta egyszer
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: 2. fázis csoport
Az 1. fázis résztvevői, akik nem reagáltak, folytatják a vizsgálat 2. fázisát.
Pozitív válasz a vér fenilalaninszintjének 30%-os vagy nagyobb csökkenése a reggeli vérszérumból vett kiindulási értékhez képest.
A vizsgálat 2. fázisa egy 2 hetes étrend-korlátozási időszak lesz.
|
Fenilalanin-korlátozott diéta (4-10 mg/ttkg/nap fenilalanin) az előírt fenilalaninmentes gyógyászati formulával, valamint alacsony fehérjetartalmú élelmiszerek, amelyeket a betegekkel íz- és elfogadóképesség-vizsgálattal teszteltek a vér fenilalaninszintjének 600 umol/l alá csökkentése érdekében.
|
|
KÍSÉRLETI: 3. fázis csoport
A 2. fázis azon résztvevőit, akik 600 umol/l-nél kisebb éhgyomri vér fenilalanint érnek el 2 hetes diétás korlátozás után, 28 egymást követő napon át, naponta egyszer 20 mg/ttkg Kuvannal kezelik szájon át.
|
20 mg/ttkg szájon át naponta egyszer
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A vér fenilalanin százalékos változása
Időkeret: Kiindulási állapot az akut fázis 1. napjáig, kiindulási állapot az 1. fázis 28. napjáig, kiindulási állapot a 3. fázis 28. napjáig
|
A fenilalanin százalékos változása (uM-ban) a Kuvan-reakció alapján, éhgyomri reggeli vérszérummal értékelve.
A 30%-os vagy nagyobb csökkenés a Kuvan pozitív reakcióját jelzi.
|
Kiindulási állapot az akut fázis 1. napjáig, kiindulási állapot az 1. fázis 28. napjáig, kiindulási állapot a 3. fázis 28. napjáig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Louis J Elsas, MD, University of Miami
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2008. december 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2011. július 19.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2011. július 19.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2009. február 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2009. február 10.
Első közzététel (BECSLÉS)
2009. február 11.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2019. december 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. november 19.
Utolsó ellenőrzés
2019. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 20080675
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .