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Terapia con Kuvan en la fenilcetonuria (PKU): el efecto de la concentración de fenilalanina en sangre sobre la respuesta de Kuvan

19 de noviembre de 2019 actualizado por: University of Miami

Los investigadores estudiarán el efecto de la fenilalanina en sangre sobre la capacidad de respuesta de Kuvan en los mismos pacientes con PKU cuando sus concentraciones de fenilalanina en sangre se vean alteradas por la dieta.

La reducción de las concentraciones de fenilalanina en sangre en pacientes con PKU que no responden a Kuvan aumentará la frecuencia de la respuesta a Kuvan.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

21

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Department of Biochemistry & Molecular Biology

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • todos los pacientes con diagnóstico de fenilcetonuria
  • pacientes mayores de 4 años,
  • pacientes con fenilalanina en sangre en ayunas ≥600 µmol/l

Criterio de exclusión:

  • pacientes mujeres que están embarazadas o que intentan quedar embarazadas
  • niños menores de cuatro años
  • Enfermedad concurrente o afección que interferiría con la participación en el estudio o la seguridad, como antecedentes de compromiso neurológico o trastorno médico, psiquiátrico o de aprendizaje importante no relacionado con la PKU
  • Cualquier condición que, a juicio de los Investigadores, coloque al sujeto en alto riesgo de cumplimiento deficiente del tratamiento o de no completar el estudio.
  • Uso de L-Dopa, metotrexato u otros medicamentos que pueden inhibir el metabolismo del folato

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: SECUENCIAL
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Componente agudo de 24 horas
Los participantes recibirán una dosis de Kuvan de 20 mg/kg el día 1 y se evaluará la respuesta aguda de Kuvan de 24 horas.
Droga: Kuván
20 mg/kg por vía oral una vez al día
Otros nombres:
  • dihidrocloruro de sapropterina, tetrahidrobiopterina (BH4)
EXPERIMENTAL: Grupo Fase 1
Después de completar el componente agudo de 24 horas, los participantes pueden inscribirse en la Fase 1 y recibirán 20 mg/kg de Kuvan por vía oral una vez al día durante 28 días consecutivos.
Droga: Kuván
20 mg/kg por vía oral una vez al día
Otros nombres:
  • dihidrocloruro de sapropterina, tetrahidrobiopterina (BH4)
EXPERIMENTAL: Grupo Fase 2
Los participantes en la Fase 1 que no respondieron continuarán con la Fase 2 del estudio. La respuesta positiva se define como una disminución de fenilalanina en sangre del 30 % o más desde el valor inicial tomado del suero sanguíneo matutino. El componente de la Fase 2 del estudio será un período de restricción dietética de 2 semanas.
Otro: Dieta
Dieta restringida en fenilalanina (4-10 mg/kg/día de fenilalanina) utilizando la fórmula médica prescrita sin fenilalanina y alimentos bajos en proteínas probados con los pacientes para determinar el sabor y la aceptación para reducir los niveles de fenilalanina en sangre por debajo de 600 umol/l.
EXPERIMENTAL: Grupo Fase 3
Los participantes en la Fase 2 que logren una fenilalanina en sangre en ayunas de menos de 600 umol/l después de 2 semanas de restricción dietética serán tratados nuevamente con Kuvan 20 mg/kg por vía oral una vez al día durante un período de 28 días consecutivos.
Droga: Kuván
20 mg/kg por vía oral una vez al día
Otros nombres:
  • dihidrocloruro de sapropterina, tetrahidrobiopterina (BH4)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en la fenilalanina en sangre
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 1 de la fase aguda, línea de base hasta el día 28 de la fase 1, línea de base hasta el día 28 de la fase 3
Cambio porcentual en fenilalanina en (uM) en la respuesta de Kuvan evaluada a través del suero sanguíneo matutino en ayunas. Una disminución del 30 % o más indica una respuesta positiva en Kuvan.
Línea de base hasta el día 1 de la fase aguda, línea de base hasta el día 28 de la fase 1, línea de base hasta el día 28 de la fase 3

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Miami

Investigadores

  • Investigador principal: Louis J Elsas, MD, University of Miami

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

1 de diciembre de 2008

Finalización primaria (ACTUAL)

19 de julio de 2011

Finalización del estudio (ACTUAL)

19 de julio de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de febrero de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de febrero de 2009

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

11 de febrero de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

3 de diciembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de noviembre de 2019

Última verificación

1 de noviembre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 20080675

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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