Účinnost a bezpečnost monoterapie lenalidomidem u subjektů závislých na transfuzi červených krvinek s myelodysplastickým syndromem (MDS) spojeným s abnormalitou Del (5q)

Kritéria pro zařazení:

1. Pochopte a dobrovolně podepište formulář informovaného souhlasu.
2. Věk vyšší nebo rovný 18 letům v době podpisu formuláře informovaného souhlasu.
3. Schopnost dodržovat plán studijní návštěvy a další požadavky protokolu.
4. Diagnóza MDS s nízkým nebo středním rizikem (IPSS) spojená s cytogenetickou abnormalitou del(5q). Cytogenetická abnormalita chromozomu 5 musí zahrnovat deleci mezi pásy q31 a q33. Cytogenetická abnormalita del(5q) může být izolovaným nálezem nebo může být spojena s jinými cytogenetickými abnormalitami.
5. Anémie závislá na RBC transfuzi definovaná jako bez intervalu bez transfuze < 56 po sobě jdoucích dnů během posledních 112 dnů.
6. Skóre stavu výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 nebo 2.
7. Ženy ve fertilním věku (WCBP)† musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči s citlivostí alespoň 50 mIU/ml 10–14 dní před terapií a opakovat do 24 hodin od zahájení studovaného léku a musí se buď zavázat pokračovat v abstinenci od heterosexuálního styku nebo začít DVĚ přijatelné metody antikoncepce, jednu vysoce účinnou metodu a jednu další účinnou metodu SOUČASNĚ, alespoň 4 týdny předtím, než začne užívat lenalidomid. Ženy musí také souhlasit s průběžnými těhotenskými testy. Muži musí souhlasit s tím, že nezplodí dítě, a souhlasit s používáním kondomu, pokud je jeho partnerka v plodném věku.

8. Výsledky laboratorních testů v těchto rozmezích:

   • Absolutní počet neutrofilů vyšší nebo roven 0,5 x 109/l
   • Počet krevních destiček větší nebo roven 25 x 109/l
   • Sérový kreatinin nižší nebo rovný 2,0 mg/dl
   • Celkový bilirubin nižší nebo rovný 1,5 mg/dl
   • AST (SGOT) a ALT (SGPT) pod nebo rovny 3 x ULN.
9. Onemocnění bez předchozích malignit po dobu 5 let nebo více s výjimkou aktuálně léčeného bazocelulárního karcinomu, spinocelulárního karcinomu kůže nebo karcinomu "in-situ" děložního čípku nebo prsu.

Kritéria vyloučení:

1. Jakýkoli vážný zdravotní stav, laboratorní abnormalita nebo psychiatrické onemocnění, které by subjektu bránilo podepsat formulář informovaného souhlasu.
2. Březí nebo kojící samice.
3. Předchozí > stupeň 3 (National Cancer Institute [NCI] Common Toxicity Criteria [CTC]) alergická reakce na thalidomid.
4. Předchozí vyrážka > 3. stupně (NCI CTC) nebo jakákoli deskvamace (puchýřky) při užívání thalidomidu.
5. Klinicky významná anémie způsobená faktory, jako je nedostatek železa, B12 nebo folátu, autoimunitní nebo dědičná hemolýza nebo gastrointestinální krvácení (pokud nelze aspirát z kostní dřeně hodnotit na zásobní železo, saturace transferinu musí být > 20 % a sérový feritin nejméně 50 ng/ ml).
6. Použití hematopoetických růstových faktorů do 7 dnů od prvního dne léčby studovaným lékem. Použití G-CSF je povoleno.
7. Současné užívání erytropoetinu
8. Chronické užívání (> 2 týdny) vyšších než fyziologických dávek kortikosteroidů (dávka ekvivalentní >10 mg/den prednisolonu) během 28 dnů od prvního dne léčby lenalidomidem ve studii.
9. Použití experimentálních nebo standardních léků (tj. chemoterapeutika, imunosupresiva a cytoprotektivní činidla) pro léčbu MDS do 28 dnů od prvního dne léčby lenalidomidem ve studii.
10. Předchozí malignita jiná než MDS (kromě bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu nebo karcinomu in situ děložního čípku nebo prsu), pokud subjekt nebyl bez onemocnění déle než 3 roky.
11. Jakékoli předchozí použití lenalidomidu.
12. Současné užívání jiných protirakovinných látek nebo léčebných postupů. Pacienti nesměli dostávat žádnou formu chemoterapie po dobu alespoň 4 týdnů před vstupem do studie a musí se plně zotavit z hematologické toxicity spojené s touto terapií.
13. Známý pozitivní na HIV nebo infekční hepatitidu typu A, B nebo C.