Lenalidomidimonoterapian tehokkuus ja turvallisuus punasolujen siirrosta riippuvaisilla potilailla, joilla on myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), joka liittyy Del (5q) -poikkeavuuteen

Sisällyttämiskriteerit:

1. Ymmärrä ja allekirjoita vapaaehtoisesti tietoinen suostumuslomake.
2. Ikä vähintään 18 vuotta tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä.
3. Pystyy noudattamaan opintovierailuaikataulua ja muita protokollavaatimuksia.
4. Alhaisen tai keskitason 1-riskin (IPSS) MDS:n diagnoosi, joka liittyy sytogeneettiseen del(5q)-poikkeavuuteen. Kromosomin 5 sytogeneettisen poikkeavuuden tulee sisältää deleetio vyöhykkeiden q31 ja q33 välillä. Del(5q) sytogeneettinen poikkeavuus voi olla yksittäinen löydös tai se voi liittyä muihin sytogeneettisiin poikkeavuuksiin.
5. Punasolujen siirrosta riippuvainen anemia, jonka määritelmän mukaan verensiirtovapaa aikajakso on alle 56 peräkkäistä päivää viimeisen 112 päivän aikana.
6. Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskyvyn pistemäärä on 0, 1 tai 2.
7. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (WCBP)† on oltava negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti, jonka herkkyys on vähintään 50 mIU/ml 10 - 14 päivää ennen hoitoa ja toistettava 24 tunnin kuluessa tutkimuslääkkeen aloittamisesta, ja heidän on joko sitouduttava jatkuvaan pidättäytymiseen heteroseksuaalisesta yhdynnästä tai aloittaa KAKSI hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, yksi erittäin tehokas menetelmä ja yksi tehokas lisämenetelmä SAMALLA, vähintään 4 viikkoa ennen lenalidomidin käytön aloittamista. Naisten on myös suostuttava jatkuvaan raskaustestiin. Miesten tulee suostua siihen, että he eivät synnytä lasta ja suostuvat käyttämään kondomia, jos hänen kumppaninsa on hedelmällisessä iässä.

8. Laboratoriotestitulokset näillä alueilla:

   • Absoluuttinen neutrofiilien määrä yli tai yhtä suuri kuin 0,5 x 109/l
   • Verihiutaleiden määrä yli tai yhtä suuri kuin 25 x 109/l
   • Seerumin kreatiniini on alle tai yhtä suuri kuin 2,0 mg/dl
   • Kokonaisbilirubiini alle tai yhtä suuri kuin 1,5 mg/dl
   • AST (SGOT) ja ALT (SGPT) alle tai yhtä suuria kuin 3 x ULN.
9. Sairaus, jossa ei ole aiempia pahanlaatuisia kasvaimia yli 5 vuoden ajan, lukuun ottamatta tällä hetkellä hoidettuja tyvisolukarsinoomaa, ihon okasolusyöpää tai kohdunkaulan tai rinnan "in situ" -syöpää.

Poissulkemiskriteerit:

1. Mikä tahansa vakava sairaus, laboratoriopoikkeavuus tai psykiatrinen sairaus, joka estäisi tutkittavaa allekirjoittamasta tietoon perustuvaa suostumuslomaketta.
2. Raskaana olevat tai imettävät naiset.
3. Aiempi > ​​asteen 3 (National Cancer Institute [NCI] Common Toxicity Criteria [CTC]) allerginen reaktio talidomidille.
4. Aikaisempi > ​​asteen 3 (NCI CTC) ihottuma tai mikä tahansa hilseily (rakkuloiden muodostuminen) talidomidin käytön aikana.
5. Kliinisesti merkittävä anemia, joka johtuu sellaisista tekijöistä kuin raudan, B12:n tai folaatin puutos, autoimmuuni tai perinnöllinen hemolyysi tai maha-suolikanavan verenvuoto (jos luuytimen aspiraattia ei voida arvioida raudan varastoimiseksi, transferriinin saturaatio on oltava > 20 % ja seerumin ferritiini vähintään 50 ng/ ml).
6. Hematopoieettisten kasvutekijöiden käyttö 7 päivän sisällä ensimmäisestä tutkimuslääkehoidon päivästä. G-CSF:n käyttö on sallittua.
7. Erytropoietiinin samanaikainen käyttö
8. Kortikosteroidiaineen fysiologista suurempia annoksia (annos vastaa >10 mg/vrk prednisolonia) krooninen käyttö (> 2 viikkoa) 28 päivän kuluessa ensimmäisestä lenalidomidihoidon päivästä.
9. Kokeellisten tai standardilääkkeiden käyttö (esim. kemoterapeuttiset, immunosuppressiiviset ja sytoprotektiiviset aineet) MDS:n hoitoon 28 päivän kuluessa ensimmäisestä lenalidomidihoidon päivästä.
10. Aiemmin muita pahanlaatuisia kasvaimia kuin MDS (paitsi tyvisolu- tai okasolusyöpä tai kohdunkaulan tai rintasyöpä in situ), ellei potilaalla ole ollut sairautta yli 3 vuoden ajan.
11. Mikä tahansa aikaisempi lenalidomidin käyttö.
12. Muiden syövänvastaisten aineiden tai hoitojen samanaikainen käyttö. Potilaat eivät saa olla saaneet minkäänlaista kemoterapiaa vähintään 4 viikkoon ennen tutkimukseen osallistumista, ja heidän on oltava täysin toipuneet tähän hoitoon liittyvästä hematologisesta toksisuudesta.
13. Tunnettu positiivinen HIV:lle tai tarttuvaan hepatiittiin, tyyppi A, B tai C.