L'efficacia e la sicurezza della monoterapia con lenalidomide nei soggetti dipendenti da trasfusione di globuli rossi con sindrome mielodisplastica (MDS) associata ad anomalia del (5q)

Criterio di inclusione:

1. Comprendere e firmare volontariamente un modulo di consenso informato.
2. Età maggiore o uguale a 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
3. In grado di aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo.
4. Diagnosi di MDS a rischio basso o intermedio 1 (IPSS) associata a un'anomalia citogenetica del(5q). L'anomalia citogenetica del cromosoma 5 deve comportare una delezione tra le bande q31 e q33. L'anomalia citogenetica del(5q) può essere un reperto isolato o può essere associata ad altre anomalie citogenetiche.
5. Anemia dipendente dalle trasfusioni di globuli rossi definita come assenza di intervallo libero da trasfusioni di <56 giorni consecutivi negli ultimi 112 giorni.
6. Punteggio del performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari a 0, 1 o 2.
7. Le donne in età fertile (WCBP)† devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo con una sensibilità di almeno 50 mIU/mL 10 - 14 giorni prima della terapia e ripetuto entro 24 ore dall'inizio del farmaco in studio e devono impegnarsi a continuare l'astinenza da rapporti eterosessuali o iniziare DUE metodi accettabili di controllo delle nascite, un metodo altamente efficace e un metodo aggiuntivo efficace ALLO STESSO TEMPO, almeno 4 settimane prima di iniziare a prendere lenalidomide. Le donne devono anche accettare il test di gravidanza in corso. Gli uomini devono accettare di non generare un figlio e accettare di usare il preservativo se il suo partner è in età fertile.

8. Risultati dei test di laboratorio entro questi intervalli:

   • Conta assoluta dei neutrofili superiore o uguale a 0,5 x 109/L
   • Conta piastrinica superiore o uguale a 25 x 109/L
   • Creatinina sierica inferiore o uguale a 2,0 mg/dl
   • Bilirubina totale inferiore o uguale a 1,5 mg/dl
   • AST (SGOT) e ALT (SGPT) inferiori o uguali a 3 x ULN.
9. Malattia esente da precedenti tumori maligni da più o meno di 5 anni ad eccezione del carcinoma a cellule basali, a cellule squamose della pelle attualmente trattato o del carcinoma "in-situ" della cervice o della mammella.

Criteri di esclusione:

1. Qualsiasi grave condizione medica, anomalia di laboratorio o malattia psichiatrica che impedirebbe al soggetto di firmare il modulo di consenso informato.
2. Donne in gravidanza o in allattamento.
3. Precedente reazione allergica alla talidomide di grado > 3 (National Cancer Institute [NCI] Common Toxicity Criteria [CTC]).
4. Precedenti eruzioni cutanee di grado > 3 (NCI CTC) o qualsiasi desquamazione (vesciche) durante l'assunzione di talidomide.
5. Anemia clinicamente significativa dovuta a fattori quali carenza di ferro, vitamina B12 o folati, emolisi autoimmune o ereditaria o sanguinamento gastrointestinale (se un aspirato midollare non è valutabile per il deposito di ferro, la saturazione della transferrina deve essere > 20 % e la ferritina sierica non inferiore a 50 ng/ ml).
6. Uso di fattori di crescita emopoietici entro 7 giorni dal primo giorno di trattamento con il farmaco oggetto dello studio. L'uso di G-CSF è consentito.
7. Uso concomitante di eritropoietina
8. Uso cronico (>2 settimane) di dosi superiori a quelle fisiologiche di un agente corticosteroide (dose equivalente a>10 mg/giorno di prednisolone) entro 28 giorni dal primo giorno del trattamento in studio con lenalidomide.
9. Uso di droghe sperimentali o standard (es. agenti chemioterapici, immunosoppressori e citoprotettivi) per il trattamento delle MDS entro 28 giorni dal primo giorno del trattamento con lenalidomide in studio.
10. - Storia precedente di tumore maligno diverso da MDS (eccetto carcinoma a cellule basali o squamose o carcinoma in situ della cervice o della mammella) a meno che il soggetto non sia stato libero da malattia per> 3 anni.
11. Qualsiasi uso precedente di lenalidomide.
12. Uso concomitante di altri agenti o trattamenti antitumorali. I pazienti non devono aver ricevuto alcuna forma di chemioterapia per almeno 4 settimane prima dell'ingresso nello studio e devono essersi completamente ripresi dalla tossicità ematologica associata a questa terapia.
13. Noto positivo per HIV o epatite infettiva, tipo A, B o C.