Effekten og sikkerheden af ​​lenalidomid monoterapi hos transfusionsafhængige personer med røde blodlegemer med myelodysplastisk syndrom (MDS) forbundet med Del (5q) abnormitet

Inklusionskriterier:

1. Forstå og underskriv frivilligt en informeret samtykkeformular.
2. Alder over eller lig med 18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeerklæring.
3. I stand til at overholde studiebesøgsplanen og andre protokolkrav.
4. Diagnose af lav- eller mellem-1-risiko (IPSS) MDS forbundet med en del(5q) cytogenetisk abnormitet. Den cytogenetiske abnormitet af kromosom 5 skal involvere en deletion mellem bånd q31 og q33. Den cytogenetiske del(5q) abnormitet kan være et isoleret fund eller kan være forbundet med andre cytogenetiske abnormiteter.
5. RBC-transfusionsafhængig anæmi defineret som uden transfusionsfrit interval på < 56 på hinanden følgende dage inden for de seneste 112 dage.
6. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatusscore på 0, 1 eller 2.
7. Kvinder i den fødedygtige alder (WCBP)† skal have en negativ serum- eller uringraviditetstest med en følsomhed på mindst 50 mIU/ml 10 - 14 dage før behandling og gentaget inden for 24 timer efter påbegyndelse af undersøgelseslægemidlet og skal enten forpligte sig til fortsat afholdenhed fra heteroseksuelt samleje eller påbegynd TO acceptable præventionsmetoder, én yderst effektiv metode og én yderligere effektiv metode SAMTIDIG, mindst 4 uger før hun begynder at tage lenalidomid. Kvinder skal også acceptere en løbende graviditetstest. Mænd skal acceptere ikke at blive far til et barn og acceptere at bruge kondom, hvis hans partner er i den fødedygtige alder.

8. Laboratorietestresultater inden for disse intervaller:

   • Absolut neutrofiltal over eller lig med 0,5 x 109/L
   • Blodpladeantal over eller lig med 25 x 109/L
   • Serumkreatinin under eller lig med 2,0 mg/dl
   • Total bilirubin under eller lig med 1,5 mg/dl
   • AST (SGOT) og ALT (SGPT) under eller lig med 3 x ULN.
9. Sygdom fri for tidligere maligniteter i mere end eller lig med 5 år med undtagelse af aktuelt behandlet basalcelle, pladecellecarcinom i huden eller carcinom "in-situ" i livmoderhalsen eller brystet.

Ekskluderingskriterier:

1. Enhver alvorlig medicinsk tilstand, laboratorieabnormitet eller psykiatrisk sygdom, der ville forhindre forsøgspersonen i at underskrive den informerede samtykkeformular.
2. Drægtige eller ammende hunner.
3. Prior > grad 3 (National Cancer Institute [NCI] Common Toxicity Criteria [CTC]) allergisk reaktion på thalidomid.
4. Tidligere > grad 3 (NCI CTC) udslæt eller enhver afskalning (blærer), mens du tager thalidomid.
5. Klinisk signifikant anæmi på grund af faktorer som jern-, B12- eller folatmangel, autoimmun eller arvelig hæmolyse eller gastrointestinal blødning (hvis et marvaspirat ikke kan vurderes for opbevaringsjern, skal transferrinmætning være > 20 % og serumferritin ikke mindre end 50 ng/ ml).
6. Brug af hæmatopoietiske vækstfaktorer inden for 7 dage efter den første dag af studiets lægemiddelbehandling. Brug af G-CSF er tilladt.
7. Samtidig brug af erythropoietin
8. Kronisk brug (>2 uger) af større end fysiologiske doser af et kortikosteroidmiddel (dosis svarende til >10 mg/dag af prednisolon) inden for 28 dage efter den første dag af undersøgelsens lenalidomidbehandling.
9. Brug af eksperimentelle eller standardlægemidler (dvs. kemoterapeutiske, immunsuppressive og cytobeskyttende midler) til behandling af MDS inden for 28 dage efter den første dag af undersøgelsens lenalidomidbehandling.
10. Tidligere malignitet i andre tilfælde end MDS (undtagen basalcelle- eller pladecellecarcinom eller carcinom in situ i livmoderhalsen eller brystet), medmindre forsøgspersonen har været fri for sygdom i >3 år.
11. Enhver tidligere brug af lenalidomid.
12. Samtidig brug af andre anti-kræftmidler eller behandlinger. Patienter må ikke have modtaget nogen form for kemoterapi i mindst 4 uger før studiestart og skal være fuldstændigt restitueret efter hæmatologisk toksicitet forbundet med denne behandling.
13. Kendt positiv for HIV eller infektiøs hepatitis, type A, B eller C.