Eficacia y seguridad de la monoterapia con lenalidomida en sujetos dependientes de transfusiones de glóbulos rojos con síndrome mielodisplásico (SMD) asociado con anomalía del (5q)

Criterios de inclusión:

1. Comprender y firmar voluntariamente un formulario de consentimiento informado.
2. Edad mayor o igual a 18 años al momento de firmar el consentimiento informado.
3. Capaz de cumplir con el programa de visitas del estudio y otros requisitos del protocolo.
4. Diagnóstico de SMD de riesgo bajo o intermedio 1 (IPSS) asociado con una anomalía citogenética del(5q). La anomalía citogenética del cromosoma 5 debe implicar una deleción entre las bandas q31 y q33. La anomalía citogenética del(5q) puede ser un hallazgo aislado o puede estar asociada con otras anomalías citogenéticas.
5. Anemia dependiente de transfusiones de glóbulos rojos definida como ausencia de un intervalo libre de transfusiones de < 56 días consecutivos en los últimos 112 días.
6. Puntuación del estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 o 2.
7. Las mujeres en edad fértil (WCBP, por sus siglas en inglés)† deben tener una prueba de embarazo en suero u orina negativa con una sensibilidad de al menos 50 mIU/mL 10 - 14 días antes de la terapia y repetirse dentro de las 24 horas posteriores al inicio del fármaco del estudio y deben comprometerse a continuar la abstinencia de relaciones heterosexuales o comenzar DOS métodos aceptables de control de la natalidad, un método altamente efectivo y un método efectivo adicional AL MISMO TIEMPO, al menos 4 semanas antes de que comience a tomar lenalidomida. Las mujeres también deben estar de acuerdo con las pruebas de embarazo en curso. Los hombres deben aceptar no engendrar un hijo y aceptar usar un condón si su pareja está en edad fértil.

8. Resultados de pruebas de laboratorio dentro de estos rangos:

   • Recuento absoluto de neutrófilos superior o igual a 0,5 x 109/L
   • Recuento de plaquetas mayor o igual a 25 x 109/L
   • Creatinina sérica inferior o igual a 2,0 mg/dl
   • Bilirrubina total menor o igual a 1,5 mg/dl
   • AST (SGOT) y ALT (SGPT) menores o iguales a 3 x ULN.
9. Enfermedad libre de neoplasias malignas previas por más o igual a 5 años, con excepción del carcinoma de células basales, de células escamosas de la piel o carcinoma "in situ" de cuello uterino o mama actualmente tratado.

Criterio de exclusión:

1. Cualquier condición médica grave, anormalidad de laboratorio o enfermedad psiquiátrica que impida que el sujeto firme el formulario de consentimiento informado.
2. Hembras gestantes o lactantes.
3. Reacción alérgica previa a la talidomida de > grado 3 (National Cancer Institute [NCI] Common Toxicity Criteria [CTC]).
4. Sarpullido previo > grado 3 (NCI CTC) o cualquier descamación (ampollas) mientras tomaba talidomida.
5. Anemia clínicamente significativa debida a factores como deficiencias de hierro, B12 o folato, hemólisis autoinmune o hereditaria o sangrado gastrointestinal (si un aspirado de médula no es evaluable para el almacenamiento de hierro, la saturación de transferrina debe ser > 20 % y la ferritina sérica no debe ser inferior a 50 ng/ mililitros).
6. Uso de factores de crecimiento hematopoyéticos dentro de los 7 días posteriores al primer día de tratamiento con el fármaco del estudio. Se permite el uso de G-CSF.
7. Uso concurrente de eritropoyetina
8. Uso crónico (>2 semanas) de dosis superiores a las fisiológicas de un agente corticosteroide (dosis equivalente a >10 mg/día de prednisolona) dentro de los 28 días del primer día de tratamiento con lenalidomida del estudio.
9. Uso de medicamentos experimentales o estándar (es decir, agentes quimioterapéuticos, inmunosupresores y citoprotectores) para el tratamiento de MDS dentro de los 28 días del primer día de tratamiento con lenalidomida del estudio.
10. Historia previa de malignidad distinta de SMD (excepto carcinoma de células basales o de células escamosas o carcinoma in situ de cuello uterino o mama) a menos que el sujeto haya estado libre de enfermedad durante más de 3 años.
11. Cualquier uso previo de lenalidomida.
12. Uso concurrente de otros agentes o tratamientos anticancerígenos. Los pacientes no deben haber recibido ningún tipo de quimioterapia durante al menos 4 semanas antes del ingreso al estudio y deben haberse recuperado por completo de la toxicidad hematológica asociada con esta terapia.
13. Conocido positivo para VIH o hepatitis infecciosa, tipo A, B o C.