Snížená toxicita Fludarabin (Chřipka) + Cyklofosfamid (CPM) + Králičí antithymocytární globulin (rATG) Kondicionační režim pro nepříbuznou transplantaci dárce u těžké aplastické anémie (SAA)
23. března 2012 aktualizováno: The Korean Society of Pediatric Hematology Oncology
Snížená toxicita Fludarabin, Cyklofosfamid plus Thymoglobulinový kondicionační režim pro nepříbuznou transplantaci dárce u těžké aplastické anémie
Antithymocytární globulin (ATG) se používá u těžké aplastické anémie jako součást kondicionačního režimu.
Mezi mnoha druhy přípravků ATG bylo zjištěno, že thymoglobulin je účinnější v prevenci reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) a odmítnutí transplantovaných orgánů.
Vzhledem k tomu, že kondicionační režimy založené na fludarabinu bez ozáření celého těla byly hlášeny jako slibné pro transplantaci od alternativních dárců v SAA, byl thymoglobulin přidán ke kondicionování fludarabinem a cyklofosfamidem, aby se snížila GVHD a umožnilo se dobré přihojení štěpu u nepříbuzné transplantace dárce.
Naše předchozí studie fáze II s přípravkem fludarabin, cyklofosfamid a thymoglobulin vedla k dobrému přihojení (100 %) a míře přežití (74 %).
Ale toxicita stupně III/IV se vyskytla u 25 % pacientů a všechny příhody byly úmrtnosti související s léčbou.
Protože cyklofosfamid je toxičtější látka než fludarabin, plánujeme novou studii fáze II. „snížená toxicita fludarabin, cyklofosfamid plus thymoglobulinový kondicionační režim u nepříbuzné transplantace dárce u těžké aplastické anémie“ snížením dávky cyklofosfamidu a zvýšením dávky fludarabinu.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
33
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Seoul, Korejská republika, 110-744
- Nábor
- Seoul National University Hospital
-
Kontakt:
- Hyo Seop Ahn, M.D, Ph.D
- Telefonní číslo: 82 2 2072 3625
- E-mail: hsahn@snu.ac.kr
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 21 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
Diagnóza těžké aplastické anémie definovaná dvěma nebo třemi kritérii periferní krve a jedním kritériem kostní dřeně.
Periferní krev
- Neutrofily < 0,5 x 109/l
- Trombocyty < 20 x 109/l
- Korigované retikulocyty < 1 %
Kostní dřeň
- Těžká hypocelularita (< 25 %)
- Střední hypocelularita (25–30 %) s hematopoetickými buňkami představujícími < 30 % zbytkových buněk
- Žádná předchozí transplantace hematopoetických kmenových buněk.
- Věk: bez omezení.
- Stav výkonu: ECOG 0-2.
Pacienti musí být bez významných funkčních deficitů v hlavních orgánech, ale následující kritéria způsobilosti mohou být v jednotlivých případech upravena:
- Srdce: zkracovací frakce > 30 % a ejekční frakce > 45 %.
- Játra: celkový bilirubin < 2 × horní hranice normy; ALT < 3 × horní
- Ledviny: kreatinin <2 × normální nebo clearance kreatininu (GFR) > 60 ml/min/1,73 m2.
- Pacienti musí postrádat aktivní virové infekce nebo aktivní plísňové infekce.
- Vhodný dárce je k dispozici: Shoda v 6/6 lokusů A, B, DR.
- Pacienti (nebo jeden z rodičů, pokud jsou pacienti mladší 19 let) by měli podepsat informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Těhotné nebo kojící ženy.
- Maligní nebo nemaligní onemocnění, které je nekontrolované nebo jehož kontrola může být ohrožena komplikacemi studijní terapie.
- Psychiatrická porucha, která by vylučovala compliance.
- Vrozená aplastická anémie včetně Fanconiho anémie.
- Manipulovaná kostní dřeň.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Fludarabin
|
cyklofosfamid (60 mg/kg jednou denně i.v. ve dnech -8, -7) fludarabin (40 mg/m2 jednou denně i.v. ve dnech -6, -5, -4, -3, -2) thymoglobulin (2,5 mg/kg jednou denně i.v. ve dnech -4, -3, -2) |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Zhodnotit potenciál přihojení snížené toxicity režim přípravy fludarabinu, cyklofosfamidu a thymoglobulinu pro nepříbuznou transplantaci kostní dřeně u těžké aplastické anémie.
Časové okno: Od listopadu 2008 do října 2012
|
Od listopadu 2008 do října 2012
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Vyhodnotit toxicitu redukované toxicity fludarabin, cyklofosfamid plus thymoglobulinový kondicionační režim pro UBMT/PBSCT v SAA.
Časové okno: Od listopadu 2008 do října 2012
|
Od listopadu 2008 do října 2012
|
|
Vyhodnotit celkovou míru a rychlost EFS po UBMT/PBSCT.
Časové okno: Od listopadu 2008 do října 2012
|
Od listopadu 2008 do října 2012
|
|
Vyhodnotit GVHD a imunologické zotavení po UBMT/PBSCT.
Časové okno: Od listopadu 2008 do října 2012
|
Od listopadu 2008 do října 2012
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2008
Primární dokončení (Očekávaný)
1. října 2012
Dokončení studie (Očekávaný)
1. října 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. dubna 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. dubna 2009
První zveřejněno (Odhad)
16. dubna 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
26. března 2012
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. března 2012
Naposledy ověřeno
1. března 2012
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Poruchy selhání kostní dřeně
- Anémie
- Anémie, Aplastic
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antirevmatika
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antineoplastická činidla, Alkylační
- Alkylační činidla
- Myeloablativní agonisté
- Cyklofosfamid
- Fludarabin
- Thymoglobulin
Další identifikační čísla studie
- KSPHO-SCT 0802
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .