Toxicidad reducida fludarabina (gripe) + ciclofosfamida (CPM) + globulina antitimocítica de conejo (rATG) Régimen de acondicionamiento para trasplante de donante no emparentado en anemia aplásica grave (SAA)

Criterios de inclusión:

1. Diagnóstico de anemia aplásica severa definida por cualquiera de los dos o tres criterios de sangre periférica y cualquiera de los criterios de la médula.

   • Sangre periférica

     1. Neutrófilos < 0,5 x 109/l
     2. Plaquetas < 20 x 109/l
     3. Reticulocitos corregidos < 1%

   • Médula ósea

     1. Hipocelularidad severa (< 25%)
     2. Hipocelularidad moderada (25-30 %) con células hematopoyéticas que representan <30 % de las células residuales
2. Sin trasplante previo de células madre hematopoyéticas.
3. Edad: sin límites.
4. Estado funcional: ECOG 0-2.

5. Los pacientes deben estar libres de déficits funcionales significativos en los órganos principales, pero los siguientes criterios de elegibilidad pueden modificarse en casos individuales:

   • Corazón: fracción de acortamiento > 30% y fracción de eyección > 45%.
   • Hígado: bilirrubina total < 2 × límite superior de lo normal; ALT < 3 × superior
   • Riñón: creatinina <2 × normal o aclaramiento de creatinina (TFG) > 60 ml/min/1,73 m2.
6. Los pacientes deben carecer de infecciones virales activas o infecciones fúngicas activas.
7. El donante adecuado está disponible: emparejado en 6/6 de los loci A, B, DR.
8. Los pacientes (o uno de los padres si los pacientes tienen menos de 19 años) deben firmar el consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

1. Mujeres embarazadas o lactantes.
2. Enfermedad maligna o no maligna que no está controlada o cuyo control puede verse comprometido por complicaciones de la terapia del estudio.
3. Trastorno psiquiátrico que impediría el cumplimiento.
4. Anemia aplásica congénita, incluida la anemia de Fanconi.
5. Médula ósea manipulada.