Verminderde toxiciteit Fludarabine (griep) + cyclofosfamide (CPM) + konijnenantithymocytglobuline (rATG) Conditioneringsregime voor niet-gerelateerde donortransplantatie bij ernstige aplastische anemie (SAA)
23 maart 2012 bijgewerkt door: The Korean Society of Pediatric Hematology Oncology
Verminderde toxiciteit Fludarabine, Cyclofosfamide Plus Thymoglobuline Conditioneringsregime voor niet-gerelateerde donortransplantatie bij ernstige aplastische anemie
Anti-thymocytenglobuline (ATG) is gebruikt bij ernstige aplastische anemie als onderdeel van het conditioneringsregime.
Van de vele soorten ATG-preparaten is gevonden dat thymoglobuline effectiever is bij het voorkomen van graft-versus-host-ziekte (GVHD) en afstoting van orgaantransplantaten.
Aangezien is gemeld dat de op fludarabine gebaseerde conditioneringsregimes zonder totale lichaamsbestraling veelbelovend zijn voor transplantatie van alternatieve donoren bij SAA, werd thymoglobuline toegevoegd aan fludarabine en cyclofosfamide-conditionering om GVHD te verminderen en om een goede transplantatie bij niet-gerelateerde donortransplantatie mogelijk te maken.
Onze eerdere fase II-studie van fludarabine, cyclofosfamide plus thymoglobuline-conditionering resulteerde in een goede implantatie (100%) en overlevingspercentage (74%).
Maar graad III/IV-toxiciteiten kwamen voor bij 25% van de patiënten en alle voorvallen waren aan de behandeling gerelateerde sterfgevallen.
Aangezien cyclofosfamide een giftiger middel is dan fludarabine, plannen we een nieuwe fase II-studie over; 'gereduceerde toxiciteit fludarabine, cyclofosfamide plus thymoglobuline conditioneringsregime voor niet-gerelateerde donortransplantatie bij ernstige aplastische anemie' door de dosering van cyclofosfamide te verlagen en de dosering van fludarabine te verhogen.
Studie Overzicht
Toestand
Onbekend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
33
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Ji Won Lee, M.D
- Telefoonnummer: 82 2 2072 0177
- E-mail: agnesjw@hanmil.net
Studie Locaties
-
-
-
Seoul, Korea, republiek van, 110-744
- Werving
- Seoul National University Hospital
-
Contact:
- Hyo Seop Ahn, M.D, Ph.D
- Telefoonnummer: 82 2 2072 3625
- E-mail: hsahn@snu.ac.kr
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Diagnose van ernstige aplastische anemie gedefinieerd door twee of drie perifere bloedcriteria en één van beide mergcriteria.
Perifeer bloed
- Neutrofielen < 0,5 x 109/l
- Bloedplaatjes < 20 x 109/l
- Gecorrigeerde reticulocyten < 1%
Beenmerg
- Ernstige hypocellulariteit (< 25%)
- Matige hypocellulariteit (25-30%) met hematopoietische cellen die <30% van de resterende cellen vertegenwoordigen
- Geen eerdere hematopoietische stamceltransplantatie.
- Leeftijd: geen grenzen.
- Prestatiestatus: ECOG 0-2.
Patiënten moeten vrij zijn van significante functionele tekorten in belangrijke organen, maar de volgende geschiktheidscriteria kunnen in individuele gevallen worden gewijzigd:
- Hart: een verkortingsfractie > 30% en ejectiefractie > 45%.
- Lever: totaal bilirubine < 2 × bovengrens van normaal; ALT < 3 × boven
- Nier: creatinine <2 × normaal of een creatinineklaring (GFR) > 60 ml/min/1,73 m2.
- Patiënten mogen geen actieve virale infecties of actieve schimmelinfecties hebben.
- Geschikte donor is beschikbaar: gematcht in 6/6 van A-, B-, DR-loci.
- Patiënten (of een van de ouders als patiënten < 19 jaar oud zijn) moeten geïnformeerde toestemming ondertekenen.
Uitsluitingscriteria:
- Zwangere of zogende vrouwen.
- Kwaadaardige of niet-kwaadaardige ziekte die niet onder controle is of waarvan de controle in gevaar kan komen door complicaties van studietherapie.
- Psychische stoornis die naleving in de weg zou staan.
- Congenitale aplastische anemie inclusief Fanconi-anemie.
- Gemanipuleerd beenmerg.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Fludarabine
|
cyclofosfamide (60 mg/kg eenmaal daags i.v. op dag -8, -7) fludarabine (40 mg/m2 eenmaal daags i.v. op dag -6, -5, -4, -3, -2) thymoglobuline (2,5 mg/kg eenmaal daags i.v. op dag -4, -3, -2) |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Om het implantatiepotentieel van fludarabine, cyclofosfamide plus thymoglobuline met verminderde toxiciteit te evalueren, is het conditioneringsregime voor niet-gerelateerde beenmergtransplantatie bij ernstige aplastische anemie.
Tijdsspanne: Van november 2008 tot oktober 2012
|
Van november 2008 tot oktober 2012
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Om de toxiciteit van verminderde toxiciteit te evalueren fludarabine, cyclofosfamide plus thymoglobuline conditioneringsregime voor UBMT/PBSCT bij SAA.
Tijdsspanne: Van november 2008 tot oktober 2012
|
Van november 2008 tot oktober 2012
|
|
Om het algehele en EFS-percentage te evalueren na UBMT/PBSCT.
Tijdsspanne: Van november 2008 tot oktober 2012
|
Van november 2008 tot oktober 2012
|
|
Om GVHD en immunologisch herstel na UBMT/PBSCT te evalueren.
Tijdsspanne: Van november 2008 tot oktober 2012
|
Van november 2008 tot oktober 2012
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 november 2008
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 oktober 2012
Studie voltooiing (Verwacht)
1 oktober 2012
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 april 2009
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 april 2009
Eerst geplaatst (Schatting)
16 april 2009
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
26 maart 2012
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 maart 2012
Laatst geverifieerd
1 maart 2012
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Beenmergziekten
- Hematologische ziekten
- Beenmergfalenstoornissen
- Bloedarmoede
- Bloedarmoede, Aplastisch
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Antireumatische middelen
- Antineoplastische middelen
- Immunosuppressieve middelen
- Immunologische factoren
- Antineoplastische middelen, alkylering
- Alkyleringsmiddelen
- Myeloablatieve agonisten
- Cyclofosfamide
- Fludarabine
- Thymoglobuline
Andere studie-ID-nummers
- KSPHO-SCT 0802
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .