Tossicità ridotta Fludarabina (influenza) + ciclofosfamide (CPM) + regime di condizionamento per globuline di antitimociti di coniglio (rATG) per il trapianto da donatore non correlato nell'anemia aplastica grave (SAA)

Criterio di inclusione:

1. Diagnosi di anemia aplastica grave definita da due o tre criteri del sangue periferico e uno dei criteri del midollo.

   • Sangue periferico

     1. Neutrofili < 0,5 x 109/l
     2. Piastrine < 20 x 109/l
     3. Reticolociti corretti < 1%

   • Midollo osseo

     1. Grave ipocellularità (< 25%)
     2. Ipocellularità moderata (25-30%) con cellule emopoietiche che rappresentano < 30% delle cellule residue
2. Nessun precedente trapianto di cellule staminali emopoietiche.
3. Età: nessun limite.
4. Stato prestazionale: ECOG 0-2.

5. I pazienti devono essere privi di deficit funzionali significativi negli organi principali, ma i seguenti criteri di ammissibilità possono essere modificati in singoli casi:

   • Cuore: frazione di accorciamento > 30% e frazione di eiezione > 45%.
   • Fegato: bilirubina totale < 2 × limite superiore della norma; ALT < 3 × superiore
   • Rene: creatinina <2 × normale o clearance della creatinina (GFR) > 60 ml/min/1,73 m2.
6. I pazienti devono essere privi di qualsiasi infezione virale attiva o infezione fungina attiva.
7. È disponibile un donatore appropriato: compatibile in 6/6 dei loci A, B, DR.
8. I pazienti (o uno dei genitori se i pazienti di età < 19 anni) devono firmare il consenso informato.

Criteri di esclusione:

1. Donne incinte o che allattano.
2. Malattia maligna o non maligna che non è controllata o il cui controllo può essere compromesso da complicanze della terapia in studio.
3. Disturbo psichiatrico che precluderebbe la compliance.
4. Anemia aplastica congenita inclusa l'anemia di Fanconi.
5. Midollo osseo manipolato.