Rekombinantní lidský lektin vázající manózu (MBL) v léčbě mladých pacientů s nedostatkem MBL a horečkou a neutropenií

CHARAKTERISTIKA ONEMOCNĚNÍ:

• Podstupování cytologické chemoterapie pro hematologické/onkologické onemocnění

• Musí splňovat všechna následující kritéria:

  • Zdokumentované hladiny lektinu vázajícího manózu (MBL) < 300 ng/mm³ za poslední týden
  • Horečka (orální teplota > 100,4° F)
  • Neutropenie, definovaná jako absolutní počet neutrofilů ≤ 1 000/mm³ s očekáváním, že počty klesnou pod 500/mm^3
  • Přijímání širokospektrální antibiotické terapie pro horečku a neutropenii

CHARAKTERISTIKA PACIENTA:

• Podle názoru hlavního zkoušejícího žádné závažné onemocnění, které by bránilo dodržování studie
• Nejsou známy alergické reakce na lektin vázající manózu nebo jiné produkty lidské plazmy
• Ne těhotná nebo kojící
• Negativní těhotenský test
• Fertilní pacientky musí používat účinnou bariérovou metodu antikoncepce během a ≥ 30 dnů po dokončení studijní léčby
• AST a ALT ≤ 5násobek horní hranice normálu (ULN)
• Bilirubin ≤ 2,5krát ULN

• Clearance kreatininu > 60 ml/min NEBO kreatinin na základě věku takto:

  • Ne více než 0,8 mg/dl (pro pacienty ve věku 5 let a mladší)
  • Ne více než 1,0 mg/dl (pro pacienty ve věku 6-9 let)
  • Ne více než 1,2 mg/dl (pro pacienty ve věku 10-12 let)
  • Ne více než 1,4 mg/dl (pro pacienty starší 13 let [ženy])
  • Ne více než 1,5 mg/dl (pro pacienty ve věku 13-15 let [muži])
  • Ne více než 1,7 mg/dl (pro pacienty ve věku 16 let [muž])
• Žádný špatný žilní přístup, který by vylučoval IV podávání léků nebo vícenásobné odběry krve
• Pacienti na hemodialýze musí být schopni tolerovat IV tekutinu ve dnech bez dialýzy

PŘEDCHOZÍ SOUČASNÁ TERAPIE:

• Viz Charakteristika onemocnění

• Více než 30 dní od předchozích výzkumných agentů

  • Povoleno vyšetřovací použití léku schváleného FDA
• Žádný souběžný preparativní režim pro transplantaci kostní dřeně nebo hematopoetických kmenových buněk
• Žádná souběžná účast v jiném klinickém hodnocení s hodnoceným agens