Lectina de unión a manosa humana recombinante (MBL) en el tratamiento de pacientes jóvenes con deficiencia de MBL y fiebre y neutropenia

CARACTERÍSTICAS DE LA ENFERMEDAD:

• Sometidos a quimioterapia citológica por enfermedad hematológica/oncológica

• Debe cumplir con todos los siguientes criterios:

  • Niveles documentados de lectina fijadora de manosa (MBL) < 300 ng/mm³ en la última semana
  • Fiebre (temperatura oral > 100.4° F)
  • Neutropenia, definida como un recuento absoluto de neutrófilos ≤ 1000/mm³ con la anticipación de que los recuentos caerán por debajo de 500/mm^3
  • Recibir tratamiento antibiótico de amplio espectro para la fiebre y la neutropenia

CARACTERÍSTICAS DEL PACIENTE:

• Ninguna enfermedad grave, en opinión del investigador principal, que impida el cumplimiento del estudio.
• No se conocen reacciones alérgicas a la lectina que se une a manosa u otros productos de plasma humano.
• No embarazada ni amamantando
• prueba de embarazo negativa
• Los pacientes fértiles deben utilizar un método anticonceptivo de barrera eficaz durante y durante ≥ 30 días después de la finalización del tratamiento del estudio.
• AST y ALT ≤ 5 veces el límite superior de lo normal (LSN)
• Bilirrubina ≤ 2,5 veces ULN

• Depuración de creatinina > 60 ml/min O creatinina según la edad de la siguiente manera:

  • No más de 0.8 mg/dL (para pacientes de 5 años de edad y menores)
  • No más de 1,0 mg/dL (para pacientes de 6 a 9 años de edad)
  • No más de 1,2 mg/dl (para pacientes de 10 a 12 años)
  • No más de 1,4 mg/dl (para pacientes mayores de 13 años [mujeres])
  • No más de 1,5 mg/dl (para pacientes de 13 a 15 años [hombres])
  • No más de 1,7 mg/dL (para pacientes de 16 años [hombres])
• Sin acceso venoso deficiente que impida la administración de fármacos por vía intravenosa o múltiples extracciones de sangre
• Los pacientes en hemodiálisis deben poder tolerar líquidos intravenosos en días sin diálisis.

TERAPIA PREVIA CONCURRENTE:

• Ver Características de la enfermedad

• Más de 30 días desde agentes de investigación anteriores

  • Se permite el uso en investigación de un medicamento aprobado por la FDA
• Sin régimen preparatorio concurrente para un trasplante de médula ósea o de células madre hematopoyéticas
• Sin participación simultánea en otro ensayo clínico con un agente en investigación