Lectina legante il mannosio umano ricombinante (MBL) nel trattamento di giovani pazienti con deficit di MBL e febbre e neutropenia

CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:

• Sottoposto a chemioterapia citologica per malattia ematologica/oncologica

• Deve soddisfare tutti i seguenti criteri:

  • Livelli documentati di lectina legante il mannosio (MBL) < 300 ng/mm³ nell'ultima settimana
  • Febbre (temperatura orale > 100,4° F)
  • Neutropenia, definita come conta assoluta dei neutrofili ≤ 1.000/mm³ con l'anticipazione che la conta scenderà al di sotto di 500/mm^3
  • Ricevere una terapia antibiotica ad ampio spettro per febbre e neutropenia

CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:

• Nessuna malattia grave, a parere del ricercatore principale, che precluderebbe la conformità allo studio
• Non sono note reazioni allergiche alla lectina legante il mannosio o ad altri prodotti derivati ​​dal plasma umano
• Non incinta o allattamento
• Test di gravidanza negativo
• I pazienti fertili devono utilizzare un metodo contraccettivo di barriera efficace durante e per ≥ 30 giorni dopo il completamento del trattamento in studio
• AST e ALT ≤ 5 volte il limite superiore della norma (ULN)
• Bilirubina ≤ 2,5 volte ULN

• Clearance della creatinina > 60 ml/min OPPURE creatinina in base all'età come segue:

  • Non più di 0,8 mg/dL (per pazienti di età pari o inferiore a 5 anni)
  • Non più di 1,0 mg/dL (per pazienti di età compresa tra 6 e 9 anni)
  • Non più di 1,2 mg/dL (per pazienti di età compresa tra 10 e 12 anni)
  • Non più di 1,4 mg/dL (per pazienti di età superiore a 13 anni [donne])
  • Non più di 1,5 mg/dL (per pazienti di età compresa tra 13 e 15 anni [maschi])
  • Non più di 1,7 mg/dL (per pazienti di età pari o superiore a 16 anni [maschi])
• Nessun scarso accesso venoso che precluderebbe la somministrazione di farmaci per via endovenosa o prelievi di sangue multipli
• I pazienti in emodialisi devono essere in grado di tollerare il fluido EV nei giorni di non dialisi

TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:

• Vedere Caratteristiche della malattia

• Più di 30 giorni da precedenti agenti investigativi

  • È consentito l'uso sperimentale di un farmaco approvato dalla FDA
• Nessun regime preparatorio concomitante per un trapianto di midollo osseo o di cellule staminali ematopoietiche
• Nessuna partecipazione concomitante a un'altra sperimentazione clinica con un agente sperimentale