Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Recombinant humaan mannose-bindend lectine (MBL) bij de behandeling van jonge patiënten met MBL-deficiëntie en koorts en neutropenie

19 juni 2012 bijgewerkt door: Enzon Pharmaceuticals, Inc.

Een multicenter onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en dosisescalatie van intraveneus recombinant humaan mannose-bindend lectine (rhMBL) bij MBL-deficiënte pediatrische hematologie/oncologiepatiënten met koorts en neutropenie

RATIONALE: Recombinant humaan mannose-bindend lectine (MBL) kan effectief zijn bij het voorkomen van infectie bij jonge patiënten met koorts en neutropenie die chemotherapie krijgen voor bloedziekte of kanker.

DOEL: Deze fase I-studie bestudeert de bijwerkingen en de beste dosis van recombinant humaan mannose-bindend lectine bij de behandeling van jonge patiënten met MBL-deficiëntie en koorts en neutropenie.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

DOELSTELLINGEN:

Primair

  • Bepaal de veiligheid en verdraagbaarheid van recombinant humaan mannose-bindend lectine (MBL) bij pediatrische patiënten met MBL-deficiëntie en koorts en neutropenie die cytotoxische chemotherapie ondergaan voor hematologische/oncologische ziekte.
  • Bepaal de farmacokinetiek van dit medicijn bij deze patiënten.

Ondergeschikt

  • Bepaal het farmacodynamische effect van dit medicijn bij deze patiënten.
  • Bepaal niet-specifieke activering van complement door in vivo bepaling van C3d-complementactivering bij patiënten die met dit medicijn worden behandeld.
  • Bepaal de ex-vivo-activiteit van recombinant MBL in opsonisatiecapaciteit van sera van patiënten tegen gist en bacteriën.
  • Bepaal de immunogeniciteit van dit medicijn bij deze patiënten.
  • Bepaal de incidentie en duur van koorts en doorbraakinfecties bij patiënten die met dit medicijn worden behandeld.

OVERZICHT: Dit is een niet-gerandomiseerde, multicenter, open-label, prospectieve cohortstudie. Patiënten worden toegewezen aan 1 van de 2 behandelingsgroepen.

  • Groep I: Patiënten krijgen een lage dosis recombinant humaan mannose-bindend lectine (MBL) IV gedurende 1 uur binnen 72 uur na het begin van koorts en neutropenie.
  • Groep II: Patiënten krijgen een hoge dosis recombinant humaan MBL IV gedurende 1 uur binnen 72 uur na het begin van koorts en neutropenie.

Patiënten ondergaan tijdens de studie periodiek bloedafname voor farmacokinetische, farmacodynamische, MBL-immunogeniciteits- en opsonisatie/fagocytose-onderzoeken.

Na voltooiing van de studiebehandeling worden patiënten gedurende 30 dagen gevolgd.

VERWACHTE ACCRUAL: Er zullen in totaal 48 patiënten worden opgebouwd voor deze studie.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010-2970
        • Children's National Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 17 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

ZIEKTE KENMERKEN:

  • Cytologische chemotherapie ondergaan voor hematologische/oncologische ziekte

  • Moet aan alle volgende criteria voldoen:

    • Gedocumenteerde niveaus van mannose-bindend lectine (MBL) < 300 ng/mm³ in de afgelopen week
    • Koorts (orale temperatuur > 100,4° F)
    • Neutropenie, gedefinieerd als absoluut aantal neutrofielen ≤ 1.000/mm³ met de verwachting dat het aantal onder 500/mm^3 zal dalen
    • Breedspectrumantibiotica krijgen voor koorts en neutropenie

PATIËNTKENMERKEN:

  • Geen ernstige ziekte, naar het oordeel van de hoofdonderzoeker, die de studietrouw in de weg zou staan
  • Geen bekende allergische reacties op mannose-bindend lectine of andere menselijke plasmaproducten
  • Niet zwanger of verzorgend
  • Negatieve zwangerschapstest
  • Vruchtbare patiënten moeten effectieve barrièremethode-anticonceptie gebruiken tijdens en gedurende ≥ 30 dagen na voltooiing van de studiebehandeling
  • ASAT en ALAT ≤ 5 maal de bovengrens van normaal (ULN)
  • Bilirubine ≤ 2,5 keer ULN

  • Creatinineklaring > 60 ml/min OF creatinine op basis van leeftijd als volgt:

    • Niet meer dan 0,8 mg/dL (voor patiënten van 5 jaar en jonger)
    • Niet meer dan 1,0 mg/dL (voor patiënten van 6-9 jaar)
    • Niet meer dan 1,2 mg/dL (voor patiënten van 10-12 jaar)
    • Niet meer dan 1,4 mg/dL (voor patiënten ouder dan 13 jaar [vrouw])
    • Niet meer dan 1,5 mg/dL (voor patiënten van 13-15 jaar [mannelijk])
    • Niet meer dan 1,7 mg/dL (voor patiënten van 16 jaar [mannelijk])
  • Geen slechte veneuze toegang die IV-medicatietoediening of meerdere bloedafnames zou verhinderen
  • Patiënten die hemodialyse ondergaan, moeten IV-vloeistof kunnen verdragen op niet-dialysedagen

VOORAFGAANDE GELIJKTIJDIGE THERAPIE:

  • Zie Ziektekenmerken

  • Meer dan 30 dagen sinds eerdere onderzoeksagenten

    • Onderzoekend gebruik van een door de FDA goedgekeurd medicijn toegestaan
  • Geen gelijktijdig voorbereidend regime voor een beenmerg- of hematopoëtische stamceltransplantatie
  • Geen gelijktijdige deelname aan een andere klinische studie met een onderzoeksagent

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: ONDERSTEUNENDE ZORG
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Masker: GEEN

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Toxiciteit
Farmacokinetiek
Doeltreffendheid

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Enzon Pharmaceuticals, Inc.

Medewerkers

National Cancer Institute (NCI)

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2006

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 april 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 april 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 april 2009

Eerst geplaatst (SCHATTING)

23 april 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

20 juni 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 juni 2012

Laatst geverifieerd

1 augustus 2007

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CDR0000523819
  • ENZON-EZN-2232-03
  • NCI-07-C-0027

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op recombinant humaan mannose-bindend lectine

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in United States

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren