Rekombinantes menschliches Mannose-bindendes Lectin (MBL) bei der Behandlung junger Patienten mit MBL-Mangel und Fieber und Neutropenie

KRANKHEITSMERKMALE:

• Sich einer zytologischen Chemotherapie bei hämatologischer/onkologischer Erkrankung unterziehen

• Muss alle folgenden Kriterien erfüllen:

  • Dokumentierte Gehalte an mannosebindendem Lektin (MBL) < 300 ng/mm³ innerhalb der letzten Woche
  • Fieber (orale Temperatur > 100,4° F)
  • Neutropenie, definiert als absolute Neutrophilenzahl ≤ 1.000/mm³ mit der Erwartung, dass die Zahl unter 500/mm^3 fallen wird
  • Erhalten einer Breitbandantibiotikatherapie gegen Fieber und Neutropenie

PATIENTENMERKMALE:

• Keine ernsthafte Erkrankung, nach Meinung des Studienleiters, die eine Studien-Compliance ausschließen würde
• Keine bekannten allergischen Reaktionen auf mannosebindendes Lectin oder andere Humanplasmaprodukte
• Nicht schwanger oder stillend
• Schwangerschaftstest negativ
• Fruchtbare Patientinnen müssen während und für ≥ 30 Tage nach Abschluss der Studienbehandlung eine wirksame Barrieremethode zur Empfängnisverhütung anwenden
• AST und ALT ≤ 5-fache Obergrenze des Normalwerts (ULN)
• Bilirubin ≤ 2,5-fache ULN

• Kreatinin-Clearance > 60 ml/min ODER Kreatinin je nach Alter wie folgt:

  • Nicht mehr als 0,8 mg/dL (für Patienten unter 5 Jahren)
  • Nicht mehr als 1,0 mg/dL (für Patienten im Alter von 6-9 Jahren)
  • Nicht mehr als 1,2 mg/dL (für Patienten im Alter von 10-12 Jahren)
  • Nicht mehr als 1,4 mg/dl (für Patienten über 13 Jahre [weiblich])
  • Nicht mehr als 1,5 mg/dL (für Patienten im Alter von 13-15 Jahren [männlich])
  • Nicht mehr als 1,7 mg/dL (für Patienten im Alter von 16 Jahren [männlich])
• Kein schlechter venöser Zugang, der eine IV-Medikamentenabgabe oder mehrere Blutentnahmen ausschließen würde
• Patienten unter Hämodialyse müssen in der Lage sein, IV-Flüssigkeit an dialysefreien Tagen zu vertragen

VORHERIGE GLEICHZEITIGE THERAPIE:

• Siehe Krankheitsmerkmale

• Mehr als 30 Tage seit früheren Ermittlungen

  • Verwendung eines von der FDA zugelassenen Arzneimittels zu Forschungszwecken erlaubt
• Kein gleichzeitiges präparatives Regime für eine Knochenmark- oder hämatopoetische Stammzelltransplantation
• Keine gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat