Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Rekombinant human mannose-bindende lektin (MBL) til behandling af unge patienter med MBL-mangel og feber og neutropeni

19. juni 2012 opdateret af: Enzon Pharmaceuticals, Inc.

En multicenterundersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og dosiseskalering af intravenøs rekombinant humant mannose-bindende lektin (rhMBL) hos MBL-deficiente pædiatrisk hæmatologi/onkologiske patienter med feber og neutropeni

RATIONALE: Rekombinant human mannose-bindende lectin (MBL) kan være effektiv til at forebygge infektion hos unge patienter med feber og neutropeni, der får kemoterapi for blodsygdomme eller cancer.

FORMÅL: Dette fase I-forsøg studerer bivirkninger og bedste dosis af rekombinant humant mannosebindende lektin til behandling af unge patienter med MBL-mangel og feber og neutropeni.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

MÅL:

Primær

  • Bestem sikkerheden og tolerabiliteten af ​​rekombinant human mannosebindende lectin (MBL) hos pædiatriske patienter med MBL-mangel og feber og neutropeni, som gennemgår cytotoksisk kemoterapi for hæmatologisk/onkologisk sygdom.
  • Bestem farmakokinetikken af ​​dette lægemiddel hos disse patienter.

Sekundær

  • Bestem den farmakodynamiske virkning af dette lægemiddel hos disse patienter.
  • Bestem uspecifik aktivering af komplement ved in vivo-bestemmelse af C3d-komplementaktivering hos patienter behandlet med dette lægemiddel.
  • Bestem ex-vivo-aktiviteten af ​​rekombinant MBL i opsoniseringskapacitet af patienters sera til gær og bakterier.
  • Bestem immunogeniciteten af ​​dette lægemiddel hos disse patienter.
  • Bestem forekomsten og varigheden af ​​feber og gennembrudsinfektioner hos patienter behandlet med dette lægemiddel.

OVERSIGT: Dette er et ikke-randomiseret, multicenter, åbent, prospektivt kohortestudie. Patienterne inddeles i 1 af 2 behandlingsgrupper.

  • Gruppe I: Patienter får lavdosis rekombinant human mannosebindende lectin (MBL) IV over 1 time inden for 72 timer efter feber og neutropeni.
  • Gruppe II: Patienter får højdosis rekombinant human MBL IV over 1 time inden for 72 timer efter feber og neutropeni.

Patienter gennemgår periodisk blodprøvetagning under undersøgelsen til farmakokinetiske, farmakodynamiske, MBL-immunogenicitets- og opsoniserings-/fagocytoseundersøgelser.

Efter afslutning af undersøgelsesbehandlingen følges patienterne i 30 dage.

PROJEKTERET TILSLUTNING: I alt 48 patienter vil blive opsamlet til denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010-2970
        • Children's National Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

SYGDOMS KARAKTERISTIKA:

  • Gennemgår cytologisk kemoterapi for hæmatologisk/onkologisk sygdom

  • Skal opfylde alle følgende kriterier:

    • Dokumenteret mannosebindende lektin (MBL) niveauer < 300 ng/mm³ inden for den seneste uge
    • Feber (oral temperatur > 100,4° F)
    • Neutropeni, defineret som absolut neutrofiltal ≤ 1.000/mm³ med forventning om, at tællingerne vil falde til under 500/mm^3
    • Modtager bredspektret antibiotikabehandling mod feber og neutropeni

PATIENT KARAKTERISTIKA:

  • Ingen alvorlig sygdom, efter den primære investigators opfattelse, ville udelukke undersøgelsesoverholdelse
  • Ingen kendte allergiske reaktioner på mannosebindende lectin eller andre humane plasmaprodukter
  • Ikke gravid eller ammende
  • Negativ graviditetstest
  • Fertile patienter skal bruge effektiv barrieremetode prævention under og i ≥ 30 dage efter afsluttet undersøgelsesbehandling
  • AST og ALT ≤ 5 gange øvre normalgrænse (ULN)
  • Bilirubin ≤ 2,5 gange ULN

  • Kreatininclearance > 60 ml/min ELLER kreatinin baseret på alder som følger:

    • Ikke mere end 0,8 mg/dL (til patienter på 5 år og derunder)
    • Ikke mere end 1,0 mg/dL (til patienter i alderen 6-9 år)
    • Ikke mere end 1,2 mg/dL (til patienter i alderen 10-12 år)
    • Ikke mere end 1,4 mg/dL (til patienter over 13 år [kvinde])
    • Ikke mere end 1,5 mg/dL (for patienter i alderen 13-15 år [mand])
    • Ikke mere end 1,7 mg/dL (til patienter på 16 år [mand])
  • Ingen dårlig venøs adgang, der ville udelukke IV lægemiddeltilførsel eller flere blodudtagninger
  • Patienter i hæmodialyse skal kunne tåle IV væske på ikke-dialysedage

FORUDSÆTNING SAMTYDLIG TERAPI:

  • Se Sygdomskarakteristika

  • Mere end 30 dage siden tidligere undersøgelsesmidler

    • Undersøgelsesbrug af et FDA-godkendt lægemiddel tilladt
  • Ingen samtidig forberedende kur til en knoglemarvs- eller hæmatopoietisk stamcelletransplantation
  • Ingen samtidig deltagelse i et andet klinisk forsøg med et forsøgsmiddel

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: SUPPORTIVE_CARE
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Maskning: INGEN

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Toksicitet
Farmakokinetik
Effektivitet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Enzon Pharmaceuticals, Inc.

Samarbejdspartnere

National Cancer Institute (NCI)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2006

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. april 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. april 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. april 2009

Først opslået (SKØN)

23. april 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

20. juni 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. juni 2012

Sidst verificeret

1. august 2007

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CDR0000523819
  • ENZON-EZN-2232-03
  • NCI-07-C-0027

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner