Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rekombinowana ludzka lektyna wiążąca mannozę (MBL) w leczeniu młodych pacjentów z niedoborem MBL oraz gorączką i neutropenią

19 czerwca 2012 zaktualizowane przez: Enzon Pharmaceuticals, Inc.

Wieloośrodkowe badanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i zwiększania dawki dożylnej rekombinowanej ludzkiej lektyny wiążącej mannozę (rhMBL) u pacjentów hematologicznych/onkologicznych z niedoborem MBL u dzieci i młodzieży z gorączką i neutropenią

UZASADNIENIE: Rekombinowana ludzka lektyna wiążąca mannozę (MBL) może być skuteczna w zapobieganiu zakażeniom u młodych pacjentów z gorączką i neutropenią, otrzymujących chemioterapię z powodu choroby krwi lub raka.

CEL: To badanie fazy I ma na celu zbadanie skutków ubocznych i najlepszej dawki rekombinowanej ludzkiej lektyny wiążącej mannozę w leczeniu młodych pacjentów z niedoborem MBL, gorączką i neutropenią.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE:

Podstawowy

  • Określenie bezpieczeństwa i tolerancji rekombinowanej ludzkiej lektyny wiążącej mannozę (MBL) u pacjentów pediatrycznych z niedoborem MBL, gorączką i neutropenią, którzy przechodzą chemioterapię cytotoksyczną z powodu choroby hematologicznej/onkologicznej.
  • Określ farmakokinetykę tego leku u tych pacjentów.

Wtórny

  • Określ działanie farmakodynamiczne tego leku u tych pacjentów.
  • Określenie nieswoistej aktywacji dopełniacza poprzez oznaczenie in vivo aktywacji dopełniacza C3d u pacjentów leczonych tym lekiem.
  • Określenie aktywności ex vivo rekombinowanej MBL w zdolności opsonizacji surowic pacjentów wobec drożdży i bakterii.
  • Określić immunogenność tego leku u tych pacjentów.
  • Określenie częstości występowania i czasu trwania gorączki i przełomowych infekcji u pacjentów leczonych tym lekiem.

ZARYS: Jest to nierandomizowane, wieloośrodkowe, otwarte, prospektywne badanie kohortowe. Pacjenci są przydzielani do 1 z 2 grup terapeutycznych.

  • Grupa I: Pacjenci otrzymują dożylnie małą dawkę rekombinowanej ludzkiej lektyny wiążącej mannozę (MBL) przez 1 godzinę w ciągu 72 godzin od wystąpienia gorączki i neutropenii.
  • Grupa II: Pacjenci otrzymują duże dawki rekombinowanej ludzkiej MBL IV przez 1 godzinę w ciągu 72 godzin od wystąpienia gorączki i neutropenii.

Pacjenci poddawani są okresowemu pobieraniu krwi podczas badań farmakokinetycznych, farmakodynamicznych, immunogenności MBL oraz opsonizacji/fagocytozy.

Po zakończeniu badanego leczenia pacjenci są obserwowani przez 30 dni.

PRZEWIDYWANA LICZBA: Do tego badania zostanie włączonych łącznie 48 pacjentów.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010-2970
        • Children's National Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

CHARAKTERYSTYKA CHOROBY:

  • W trakcie chemioterapii cytologicznej z powodu choroby hematologicznej/onkologicznej

  • Musi spełniać wszystkie poniższe kryteria:

    • Udokumentowane poziomy lektyny wiążącej mannozę (MBL) < 300 ng/mm³ w ciągu ostatniego tygodnia
    • Gorączka (temperatura w jamie ustnej > 100,4°C F)
    • Neutropenia, zdefiniowana jako bezwzględna liczba neutrofili ≤ 1000/mm³ z przewidywanym spadkiem liczby poniżej 500/mm^3
    • Otrzymywanie antybiotykoterapii o szerokim spektrum działania w przypadku gorączki i neutropenii

CHARAKTERYSTYKA PACJENTA:

  • Żadna poważna choroba, w opinii głównego badacza, nie wykluczałaby zgody na badanie
  • Brak znanych reakcji alergicznych na lektynę wiążącą mannozę lub inne produkty z ludzkiego osocza
  • Nie w ciąży ani nie karmi
  • Negatywny test ciążowy
  • Płodne pacjentki muszą stosować skuteczną antykoncepcję mechaniczną w trakcie i przez ≥ 30 dni po zakończeniu leczenia badanego leku
  • AspAT i AlAT ≤ 5-krotność górnej granicy normy (GGN)
  • Bilirubina ≤ 2,5 razy GGN

  • Klirens kreatyniny > 60 ml/min LUB kreatynina w zależności od wieku w następujący sposób:

    • Nie więcej niż 0,8 mg/dl (dla pacjentów w wieku 5 lat i młodszych)
    • Nie więcej niż 1,0 mg/dL (dla pacjentów w wieku 6-9 lat)
    • Nie więcej niż 1,2 mg/dL (dla pacjentów w wieku 10-12 lat)
    • Nie więcej niż 1,4 mg/dL (dla pacjentów w wieku powyżej 13 lat [kobieta])
    • Nie więcej niż 1,5 mg/dL (dla pacjentów w wieku 13-15 lat [mężczyzna])
    • Nie więcej niż 1,7 mg/dL (dla pacjentów w wieku 16 lat [mężczyzna])
  • Brak słabego dostępu żylnego, który wykluczałby podanie leku dożylnie lub wielokrotne pobieranie krwi
  • Pacjenci poddawani hemodializie muszą być w stanie tolerować płyn dożylny w dni bez dializy

WCZEŚNIEJSZA TERAPIA RÓWNOCZESNA:

  • Zobacz charakterystykę choroby

  • Ponad 30 dni od poprzednich agentów śledczych

    • Dozwolone jest zastosowanie badawcze leku zatwierdzonego przez FDA
  • Brak równoczesnego schematu przygotowawczego do przeszczepu szpiku kostnego lub hematopoetycznych komórek macierzystych
  • Brak równoczesnego udziału w innym badaniu klinicznym z badanym agentem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE PODTRZYMUJĄCE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Maskowanie: NIC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Toksyczność
Farmakokinetyka
Skuteczność

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Enzon Pharmaceuticals, Inc.

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2006

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 kwietnia 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 kwietnia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 kwietnia 2009

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

23 kwietnia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

20 czerwca 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 czerwca 2012

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2007

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CDR0000523819
  • ENZON-EZN-2232-03
  • NCI-07-C-0027

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj