Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intraoseální infuze nepříbuzných pupečníkových štěpů

26. listopadu 2013 aktualizováno: John Horan, Emory University

Pilotní studie intraoseální infuze nepříbuzných pupečníkových štěpů

V této studii se výzkumníci snaží zjistit, zda injekce buněk pupečníkové krve přímo do kostní dřeně (intraoseální injekce), spíše než jejich intravenózní infuzí, může zlepšit přihojení. Důvodem pro to je, že většina hematopoetických kmenových buněk (HSC) podaných intravenózně nikdy nedosáhne kostní dřeně a místo toho jsou zachyceny jinými orgány, jako jsou plíce. Potenciální výhoda intraoseální infuze je naznačena studiemi na hlodavcích, které prokázaly, že u HSC transplantátů, kde je dávka buněk limitující, je intraoseální injekce účinnější cestou podání. Bezpečnost intraoseálních injekcí obecně podtrhují rozsáhlé zkušenosti s používáním intraoseálních injekcí k resuscitaci kriticky nemocných dětí. Bezpečnost intraoseální injekce HSC byla prokázána v klinické studii transplantace buněk kostní dřeně.

Aby se ochránili před problémy, které by mohly nastat, pokud intraoseální infuze nezlepší přihojení v této studii, výzkumníci začlení nedávno zavedenou strategii, která prokázala zlepšení přihojení – transplantaci dvou jednotek pupečníkové krve. Bylo prokázáno, že transplantace dvou nepříbuzných jednotek pupečníkové krve intravenózní infuzí zlepšuje přihojení (ačkoli stále existuje prostor pro zlepšení). V této zkoušce bude jedna jednotka aplikována intraoseální injekcí a druhá jednotka bude podána intravenózní infuzí.

Tato studie se provádí jako předchůdce většího multicentrického pokusu. Výzkumníci mají v úmyslu zapsat pět pacientů v průběhu 1-2 let.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hematopoetické (krvotvorné) kmenové buňky (HSC) sídlí primárně v kostní dřeni. Tradičně byly HSC získávány přímo z kostní dřeně. Transplantace využívající buňky získané tímto způsobem se označují jako transplantace kostní dřeně. HSC také cirkulují v krvi. Transplantace pomocí buněk získaných z krve dětí a dospělých se označují jako transplantace kmenových buněk periferní krve. Krev plodů je obzvláště bohatá na HSC a tyto buňky lze snadno odebrat při narození z placenty. Transplantace využívající tyto buňky se nazývají transplantace pupečníkové krve. Ačkoli lze HSC odebírat z různých míst, všechny transplantáty HSC, bez ohledu na zdroj, jsou příjemcům podávány intravenózní infuzí. Transplantované HSC pak migrují do kostní dřeně.

Během posledních deseti let se nepříbuzná transplantace pupečníkové krve stala uznávanou alternativou transplantace kostní dřeně. Z toho těžili zejména Afroameričané a další menšiny, které jsou v Národním programu dárců dřeně nedostatečně zastoupeny. U kojenců a malých dětí se zdá, že transplantace pupečníkové krve je stejně účinná jako transplantace kostní dřeně. U starších dětí, dospívajících a dospělých však transplantace pupečníkové krve nebyla tak účinná, především proto, že většina jednotek pupečníkové krve poskytuje nedostatečný počet buněk k zajištění rychlého a spolehlivého přihojení („odběr“ transplantovaných buněk z kostní dřeně příjemce ).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 60 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk od 36 měsíců do 60 let (YO)
  2. Žádná předchozí autologní nebo alogenní transplantace
  3. Skóre výkonu Karnofsky nebo Lansky Play-Performance alespoň 80

Kritéria vyloučení:

  1. Věk < 36 měsíců nebo > 60 let
  2. clearance kreatininu nebo GFR nukleární medicíny < 50 ml/min
  3. srdeční ejekční frakce < 50 %
  4. bilirubin > 2 × horní hranice normy nebo ALT > 4 × horní hranice normálního nebo nevyřešeného venookluzivního onemocnění
  5. Plicní difuzní kapacita oxidu uhelnatého (DLCO), upravená pro Hgb < 50 %
  6. Karnofsky výkonnostní skóre nebo Lansky Play-Performance Scale <80
  7. Nekontrolovaná virová, bakteriální nebo plísňová infekce v době zápisu do studie
  8. Séropozitivní na HIV
  9. Dostupnost ochotného a dobře HLA shodného příbuzného (genotypicky identického nebo neshodného v jediné alele nebo antigenu definovaném typizací v HLA A, B, C a DRB1 lokusech) dárce
  10. Dostupnost dobrovolného a dobře shodného HLA nepříbuzného (alela shodná nebo neshodná na jedné alele definované typizací na úrovni alely pro lokusy HLA A, B, C a DRB1) dospělého dárce krve nebo dřeně
  11. Dostupnost jednotky pupečníkové krve, která poskytuje alespoň 4/6 shodu HLA, jak je definováno výše, a ≥ 5,0 * 107 NC/Kg (kryokonzervováno)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 1
Získejte dvě jednotky pupečníkové krve. Jedna se podává intraoseální infuzí a druhá intravenózní infuzí. Druhá jednotka se poskytuje jako ochrana, ale také umožní výzkumníkům přímo porovnávat přihojení mezi jednotkami pupečníkové krve intravenózně a intraoseální infuzí.
Postup: infuze pupečníkové krve
Získejte dvě jednotky pupečníkové krve. Jedna se podává intraoseální infuzí a druhá intravenózní infuzí. Druhá jednotka se poskytuje jako ochrana, ale také umožní výzkumníkům přímo porovnávat přihojení mezi jednotkami pupečníkové krve intravenózně a intraoseální infuzí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Porovnejte rychlost myeloidního engraftmentu intraoseálně a intravenózně podaných nepříbuzných štěpů pupečníkové krve.
Časové okno: 1 rok po zařazení posledního pacienta
1 rok po zařazení posledního pacienta

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Získejte předběžná data pomocí analýzy průtokovou cytometrií k posouzení důležitosti proměnných souvisejících se štěpem, které mohou ovlivnit přihojení.
Časové okno: 1 rok po zařazení posledního pacienta
1 rok po zařazení posledního pacienta

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Emory University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: John Horan, MD, Emory University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2007

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. srpna 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. srpna 2009

První zveřejněno (Odhad)

28. srpna 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

27. listopadu 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. listopadu 2013

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB00000113
  • Intraosseous Infusion (Jiný identifikátor: Other)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit