Infusione intraossea di innesti di sangue cordonale non correlati

In questo studio gli investigatori cercano di determinare se l'iniezione di cellule del sangue del cordone ombelicale direttamente nel midollo osseo (iniezione intraossea), piuttosto che infonderle per via endovenosa, può migliorare l'attecchimento. La ragione per farlo è che la maggior parte delle cellule staminali ematopoietiche (HSC) infuse per via endovenosa non raggiungono mai il midollo osseo, rimanendo invece intrappolate da altri organi, come i polmoni. Il potenziale vantaggio dell'infusione intraossea è suggerito da studi su roditori che hanno dimostrato che nei trapianti di HSC in cui la dose cellulare è limitante l'iniezione intraossea è una via di somministrazione più efficace. La sicurezza delle iniezioni intraossee, in generale, è sottolineata dalla vasta esperienza nell'uso delle iniezioni intraossee per la rianimazione di bambini in condizioni critiche. La sicurezza dell'iniezione intraossea di HSC è stata dimostrata in uno studio clinico sul trapianto di cellule del midollo osseo.

Per salvaguardarsi dai problemi che potrebbero derivarne, se l'infusione intraossea non riesce a migliorare l'attecchimento in questo studio, i ricercatori integreranno una strategia di recente introduzione dimostrata per migliorare l'attecchimento: il trapianto di due unità di sangue del cordone ombelicale. È stato dimostrato che il trapianto di due unità di sangue del cordone ombelicale non imparentate mediante infusione endovenosa migliora l'attecchimento (sebbene ci sia ancora spazio per miglioramenti). In questa prova un'unità verrà iniettata per via intraossea e l'altra unità verrà infusa per via endovenosa.

Questo studio viene condotto come precursore di uno studio più ampio e multicentrico. Gli investigatori intendono arruolare cinque pazienti in 1-2 anni.