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관련 없는 제대혈 이식편의 골내 주입

2013년 11월 26일 업데이트: John Horan, Emory University

관련 없는 제대혈 이식편의 골내 주입에 대한 파일럿 연구

이 시험에서 연구자들은 제대혈 세포를 정맥 내로 주입하는 것보다 골수에 직접 주입(골내 주입)하는 것이 생착을 개선할 수 있는지 확인하려고 합니다. 이를 수행하는 이유는 정맥으로 주입된 대부분의 조혈모세포(HSC)가 골수에 도달하지 못하고 대신 폐와 같은 다른 기관에 갇히게 되기 때문입니다. 골내 주입의 잠재적 이점은 세포 용량이 골내 주입을 제한하는 HSC 이식에서 보다 효과적인 투여 경로임을 입증한 설치류 연구에 의해 제안됩니다. 일반적으로 골내 주사의 안전성은 중환자의 소생을 위해 골내 주사를 사용한 방대한 경험에 의해 강조됩니다. 골수 세포 이식 임상 시험에서 HSC 골내 주입의 안전성이 입증되었습니다.

발생할 수 있는 문제를 방지하기 위해 이 시험에서 골내 주입이 생착을 개선하지 못하는 경우 조사관은 생착을 개선하는 것으로 입증된 최근 도입된 전략인 두 개의 제대혈 이식을 통합할 것입니다. 정맥주사에 의해 관련이 없는 두 개의 제대혈 단위를 이식하면 생착이 개선되는 것으로 나타났습니다(아직 개선의 여지가 있음에도 불구하고). 이 시험에서 한 단위는 골내로 주입되고 다른 단위는 정맥으로 주입됩니다.

이 연구는 대규모 다기관 임상시험의 선구자로서 수행되고 있습니다. 연구자들은 1-2년에 걸쳐 5명의 환자를 등록할 계획입니다.

연구 개요

상세 설명

조혈(혈액 형성) 줄기 세포(HSC)는 주로 골수에 존재합니다. 전통적으로 HSC는 골수에서 직접 얻었습니다. 이렇게 얻은 세포를 이용한 이식을 골수이식이라고 합니다. HSC는 또한 혈액을 순환합니다. 소아와 성인의 혈액에서 채취한 세포를 이용한 이식을 말초혈액 조혈모세포이식이라고 합니다. 태아의 혈액에는 특히 조혈모세포가 풍부하며 이 세포는 태어날 때 태반에서 쉽게 채취할 수 있습니다. 이러한 세포를 사용하는 이식을 제대혈 이식이라고 합니다. HSC는 다양한 부위에서 수집할 수 있지만 출처에 관계없이 모든 HSC 이식은 정맥 주입을 통해 수용자에게 제공됩니다. 이식된 HSC는 골수로 이동합니다.

지난 10년 동안 관련 없는 제대혈 이식이 골수 이식의 대안으로 받아들여졌습니다. 미국 골수 기증자 프로그램에 포함되지 않은 아프리카계 미국인 및 기타 소수 민족은 특히 이로부터 혜택을 받았습니다. 영유아의 경우 제대혈 이식은 골수 이식만큼 효과적인 것으로 보입니다. 그러나 나이가 많은 소아, 청소년 및 성인의 경우 제대혈 이식은 그다지 효과적이지 않았는데, 그 주된 이유는 대부분의 제대혈 단위가 신속하고 신뢰할 수 있는 생착(수혜자의 골수에 이식된 세포를 "채취"하는 것)을 보장하기에 불충분한 수의 세포를 제공하기 때문입니다. ).

연구 유형

중재적

등록 (실제)

5

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 연령 36개월~60세(YO)
  2. 이전의 자가 또는 동종 이식 없음
  3. Karnofsky 성능 점수 또는 Lansky Play 성능 80 이상

제외 기준:

  1. 연령 < 36개월 또는 > 60 YO
  2. 크레아티닌 청소율 또는 핵의학 GFR < 50 mL/min
  3. 심장 박출률 < 50%
  4. 빌리루빈 > 2 × 정상 상한치 또는 ALT > 4 × 정상 상한치 또는 해결되지 않은 정맥 폐쇄성 질환
  5. Hgb < 50%로 조정된 폐 일산화탄소 확산 용량(DLCO)
  6. Karnofsky 성능 점수 또는 Lansky Play-Performance Scale <80
  7. 연구 등록 시 제어되지 않은 바이러스, 박테리아 또는 진균 감염
  8. HIV에 대한 혈청 양성
  9. 의지가 있고 잘 일치하는 HLA 관련 기증자(HLA A, B, C 및 DRB1 유전자좌에서 유형을 지정하여 정의된 단일 대립유전자 또는 항원에서 유전형적으로 동일하거나 불일치함) 공여자의 가용성
  10. 자발적이고 잘 일치하는 HLA 관련 없음(HLA A, B, C 및 DRB1 유전자좌에 대한 대립유전자 수준 유형으로 정의된 단일 대립유전자에서 대립유전자가 일치하거나 불일치) 성인 혈액 또는 골수 기증자의 가용성
  11. 위에 정의된 바와 같이 최소 4/6 HLA 일치 및 ≥ 5.0 * 107 NC/Kg(냉동 보존)를 제공하는 제대혈 장치의 가용성

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 1
두 개의 제대혈을 받습니다. 하나는 골내 주입으로 투여하고 다른 하나는 정맥 주입으로 투여합니다. 두 번째 단위는 보호 장치로 제공되고 있지만 연구원이 정맥 및 골내 주입된 제대혈 단위 사이의 생착을 직접 비교할 수 있도록 합니다.
두 개의 제대혈을 받습니다. 하나는 골내 주입으로 투여하고 다른 하나는 정맥 주입으로 투여합니다. 두 번째 단위는 보호 장치로 제공되고 있지만 연구원이 정맥 및 골내 주입된 제대혈 단위 사이의 생착을 직접 비교할 수 있도록 합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
골수내 및 정맥내 투여된 비관련 제대혈 이식편의 골수 생착 속도를 비교합니다.
기간: 마지막 환자 등록 후 1년
마지막 환자 등록 후 1년

2차 결과 측정

결과 측정
기간
생착에 영향을 줄 수 있는 이식 관련 변수의 중요성을 평가하기 위해 유세포 분석을 사용하여 예비 데이터를 얻습니다.
기간: 마지막 환자 등록 후 1년
마지막 환자 등록 후 1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

수사관

  • 수석 연구원: John Horan, MD, Emory University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2007년 3월 1일

기본 완료 (실제)

2011년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2011년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 8월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 8월 27일

처음 게시됨 (추정)

2009년 8월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2013년 11월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2013년 11월 26일

마지막으로 확인됨

2013년 11월 1일

추가 정보

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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