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Intraossäre Infusion von nicht verwandten Nabelschnurbluttransplantaten

26. November 2013 aktualisiert von: John Horan, Emory University

Eine Pilotstudie zur intraossären Infusion von nicht verwandten Nabelschnurbluttransplantaten

In dieser Studie versuchen die Forscher festzustellen, ob die direkte Injektion von Nabelschnurblutzellen in das Knochenmark (intraossäre Injektion) anstelle einer intravenösen Infusion die Transplantation verbessern kann. Der Grund dafür ist, dass die meisten intravenös infundierten hämatopoetischen Stammzellen (HSCs) nie das Knochenmark erreichen und stattdessen von anderen Organen wie der Lunge eingeschlossen werden. Der potenzielle Vorteil der intraossären Infusion wird durch Studien an Nagetieren nahegelegt, die gezeigt haben, dass bei HSC-Transplantationen, bei denen die Zelldosis die intraossäre Injektion begrenzt, eine wirksamere Verabreichungsart ist. Die Sicherheit intraossärer Injektionen im Allgemeinen wird durch die umfangreiche Erfahrung mit intraossären Injektionen zur Wiederbelebung kritisch kranker Kinder unterstrichen. Die Sicherheit der intraossären Injektion von HSCs wurde in einer klinischen Studie zur Transplantation von Knochenmarkszellen nachgewiesen.

Um sich vor Problemen zu schützen, die sich ergeben könnten, wenn die intraossäre Infusion die Transplantation in diesem Versuch nicht verbessert, werden die Forscher eine kürzlich eingeführte Strategie integrieren, die nachweislich die Transplantation verbessert – die Transplantation von zwei Nabelschnurbluteinheiten. Es hat sich gezeigt, dass die Transplantation zweier unabhängiger Nabelschnurbluteinheiten durch intravenöse Infusion die Transplantation verbessert (obwohl noch Raum für Verbesserungen besteht). In diesem Versuch wird eine Einheit intraossär injiziert und die andere Einheit wird intravenös infundiert.

Diese Studie wird als Vorläufer einer größeren, multizentrischen Studie durchgeführt. Die Forscher beabsichtigen, fünf Patienten über einen Zeitraum von 1 bis 2 Jahren aufzunehmen.

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

Hämatopoetische (blutbildende) Stammzellen (HSCs) befinden sich hauptsächlich im Knochenmark. Traditionell wurden HSCs direkt aus dem Knochenmark gewonnen. Transplantationen mit so gewonnenen Zellen werden als Knochenmarktransplantationen bezeichnet. HSCs zirkulieren auch im Blut. Transplantationen mit Zellen, die aus dem Blut von Kindern und Erwachsenen gewonnen werden, werden als periphere Blutstammzelltransplantationen bezeichnet. Das Blut von Föten ist besonders reich an HSCs und diese Zellen können bei der Geburt leicht aus der Plazenta entnommen werden. Transplantationen unter Verwendung dieser Zellen werden Nabelschnurbluttransplantationen genannt. Obwohl HSCs an verschiedenen Stellen gesammelt werden können, werden alle HSC-Transplantate, unabhängig von der Quelle, den Empfängern durch intravenöse Infusion verabreicht. Die transplantierten HSCs wandern dann in das Knochenmark.

In den letzten zehn Jahren hat sich die unabhängige Nabelschnurbluttransplantation zu einer anerkannten Alternative zur Knochenmarktransplantation entwickelt. Davon haben insbesondere Afroamerikaner und andere Minderheiten profitiert, die im National Marrow Donor Program unterrepräsentiert sind. Bei Säuglingen und Kleinkindern scheint eine Nabelschnurbluttransplantation genauso wirksam zu sein wie eine Knochenmarktransplantation. Bei älteren Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen war die Transplantation von Nabelschnurblut jedoch nicht so effektiv, vor allem weil die meisten Nabelschnurblut-Einheiten nicht genügend Zellen liefern, um eine schnelle und zuverlässige Einpflanzung („Entnahme“) der transplantierten Zellen in das Knochenmark des Empfängers zu gewährleisten ).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 60 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter 36 Monate bis 60 Jahre (YO)
  2. Keine vorherige autologe oder allogene Transplantation
  3. Karnofsky-Performance-Score oder Lansky-Play-Performance von mindestens 80

Ausschlusskriterien:

  1. Alter < 36 Monate oder > 60 Jahre
  2. Kreatinin-Clearance oder nuklearmedizinische GFR von < 50 ml/min
  3. Herzauswurffraktion < 50 %
  4. Bilirubin > 2 × Obergrenze des Normalwerts oder ALT > 4 × Obergrenze des Normalwerts oder ungelöste venöse Verschlusskrankheit
  5. Pulmonale Kohlenmonoxid-Diffusionskapazität (DLCO), angepasst an Hgb < 50 %
  6. Karnofsky-Leistungsbewertung oder Lansky-Spielleistungsskala <80
  7. Unkontrollierte Virus-, Bakterien- oder Pilzinfektion zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung
  8. Seropositiv für HIV
  9. Verfügbarkeit eines bereitwilligen und gut mit HLA übereinstimmenden verwandten Spenders (genotypisch identisch oder nicht übereinstimmend bei einem einzelnen Allel oder Antigen, definiert durch Typisierung an den HLA-A-, B-, C- und DRB1-Loci).
  10. Verfügbarkeit eines bereitwilligen und gut HLA-passenden, nicht verwandten (Allel-passendes oder nicht-passendes Allel mit einem einzelnen Allel, definiert durch Allel-Level-Typisierung für HLA-A-, B-, C- und DRB1-Loci) erwachsenen Blut- oder Knochenmarkspenders
  11. Verfügbarkeit einer Nabelschnurblut-Einheit, die mindestens eine 4/6-HLA-Übereinstimmung wie oben definiert und ≥ 5,0 * 107 NC/kg (kryokonserviert) aufweist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 1
Erhalten Sie zwei Einheiten Nabelschnurblut. Eine wird durch intraossäre Infusion und die andere durch intravenöse Infusion verabreicht. Die zweite Einheit wird als Schutz verabreicht, ermöglicht den Forschern aber auch einen direkten Vergleich der Transplantation zwischen intravenös und intraossär infundierten Nabelschnurbluteinheiten.
Erhalten Sie zwei Einheiten Nabelschnurblut. Eine wird durch intraossäre Infusion und die andere durch intravenöse Infusion verabreicht. Die zweite Einheit wird als Schutz verabreicht, ermöglicht den Forschern aber auch einen direkten Vergleich der Transplantation zwischen intravenös und intraossär infundierten Nabelschnurbluteinheiten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Vergleichen Sie die Geschwindigkeit der myeloischen Transplantation von intraossär und intravenös verabreichten, nicht verwandten Nabelschnurbluttransplantaten.
Zeitfenster: 1 Jahr nach Aufnahme des letzten Patienten
1 Jahr nach Aufnahme des letzten Patienten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Erhalten Sie vorläufige Daten mithilfe einer durchflusszytometrischen Analyse, um die Bedeutung der mit dem Transplantat verbundenen Variablen zu beurteilen, die sich auf die Transplantation auswirken können.
Zeitfenster: 1 Jahr nach Aufnahme des letzten Patienten
1 Jahr nach Aufnahme des letzten Patienten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: John Horan, MD, Emory University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. August 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. August 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. August 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

27. November 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. November 2013

Zuletzt verifiziert

1. November 2013

Mehr Informationen

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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