- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT00967525
Intraossäre Infusion von nicht verwandten Nabelschnurbluttransplantaten
Eine Pilotstudie zur intraossären Infusion von nicht verwandten Nabelschnurbluttransplantaten
In dieser Studie versuchen die Forscher festzustellen, ob die direkte Injektion von Nabelschnurblutzellen in das Knochenmark (intraossäre Injektion) anstelle einer intravenösen Infusion die Transplantation verbessern kann. Der Grund dafür ist, dass die meisten intravenös infundierten hämatopoetischen Stammzellen (HSCs) nie das Knochenmark erreichen und stattdessen von anderen Organen wie der Lunge eingeschlossen werden. Der potenzielle Vorteil der intraossären Infusion wird durch Studien an Nagetieren nahegelegt, die gezeigt haben, dass bei HSC-Transplantationen, bei denen die Zelldosis die intraossäre Injektion begrenzt, eine wirksamere Verabreichungsart ist. Die Sicherheit intraossärer Injektionen im Allgemeinen wird durch die umfangreiche Erfahrung mit intraossären Injektionen zur Wiederbelebung kritisch kranker Kinder unterstrichen. Die Sicherheit der intraossären Injektion von HSCs wurde in einer klinischen Studie zur Transplantation von Knochenmarkszellen nachgewiesen.
Um sich vor Problemen zu schützen, die sich ergeben könnten, wenn die intraossäre Infusion die Transplantation in diesem Versuch nicht verbessert, werden die Forscher eine kürzlich eingeführte Strategie integrieren, die nachweislich die Transplantation verbessert – die Transplantation von zwei Nabelschnurbluteinheiten. Es hat sich gezeigt, dass die Transplantation zweier unabhängiger Nabelschnurbluteinheiten durch intravenöse Infusion die Transplantation verbessert (obwohl noch Raum für Verbesserungen besteht). In diesem Versuch wird eine Einheit intraossär injiziert und die andere Einheit wird intravenös infundiert.
Diese Studie wird als Vorläufer einer größeren, multizentrischen Studie durchgeführt. Die Forscher beabsichtigen, fünf Patienten über einen Zeitraum von 1 bis 2 Jahren aufzunehmen.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Hämatopoetische (blutbildende) Stammzellen (HSCs) befinden sich hauptsächlich im Knochenmark. Traditionell wurden HSCs direkt aus dem Knochenmark gewonnen. Transplantationen mit so gewonnenen Zellen werden als Knochenmarktransplantationen bezeichnet. HSCs zirkulieren auch im Blut. Transplantationen mit Zellen, die aus dem Blut von Kindern und Erwachsenen gewonnen werden, werden als periphere Blutstammzelltransplantationen bezeichnet. Das Blut von Föten ist besonders reich an HSCs und diese Zellen können bei der Geburt leicht aus der Plazenta entnommen werden. Transplantationen unter Verwendung dieser Zellen werden Nabelschnurbluttransplantationen genannt. Obwohl HSCs an verschiedenen Stellen gesammelt werden können, werden alle HSC-Transplantate, unabhängig von der Quelle, den Empfängern durch intravenöse Infusion verabreicht. Die transplantierten HSCs wandern dann in das Knochenmark.
In den letzten zehn Jahren hat sich die unabhängige Nabelschnurbluttransplantation zu einer anerkannten Alternative zur Knochenmarktransplantation entwickelt. Davon haben insbesondere Afroamerikaner und andere Minderheiten profitiert, die im National Marrow Donor Program unterrepräsentiert sind. Bei Säuglingen und Kleinkindern scheint eine Nabelschnurbluttransplantation genauso wirksam zu sein wie eine Knochenmarktransplantation. Bei älteren Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen war die Transplantation von Nabelschnurblut jedoch nicht so effektiv, vor allem weil die meisten Nabelschnurblut-Einheiten nicht genügend Zellen liefern, um eine schnelle und zuverlässige Einpflanzung („Entnahme“) der transplantierten Zellen in das Knochenmark des Empfängers zu gewährleisten ).
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Emory University
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter 36 Monate bis 60 Jahre (YO)
- Keine vorherige autologe oder allogene Transplantation
- Karnofsky-Performance-Score oder Lansky-Play-Performance von mindestens 80
Ausschlusskriterien:
- Alter < 36 Monate oder > 60 Jahre
- Kreatinin-Clearance oder nuklearmedizinische GFR von < 50 ml/min
- Herzauswurffraktion < 50 %
- Bilirubin > 2 × Obergrenze des Normalwerts oder ALT > 4 × Obergrenze des Normalwerts oder ungelöste venöse Verschlusskrankheit
- Pulmonale Kohlenmonoxid-Diffusionskapazität (DLCO), angepasst an Hgb < 50 %
- Karnofsky-Leistungsbewertung oder Lansky-Spielleistungsskala <80
- Unkontrollierte Virus-, Bakterien- oder Pilzinfektion zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung
- Seropositiv für HIV
- Verfügbarkeit eines bereitwilligen und gut mit HLA übereinstimmenden verwandten Spenders (genotypisch identisch oder nicht übereinstimmend bei einem einzelnen Allel oder Antigen, definiert durch Typisierung an den HLA-A-, B-, C- und DRB1-Loci).
- Verfügbarkeit eines bereitwilligen und gut HLA-passenden, nicht verwandten (Allel-passendes oder nicht-passendes Allel mit einem einzelnen Allel, definiert durch Allel-Level-Typisierung für HLA-A-, B-, C- und DRB1-Loci) erwachsenen Blut- oder Knochenmarkspenders
- Verfügbarkeit einer Nabelschnurblut-Einheit, die mindestens eine 4/6-HLA-Übereinstimmung wie oben definiert und ≥ 5,0 * 107 NC/kg (kryokonserviert) aufweist.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: 1
Erhalten Sie zwei Einheiten Nabelschnurblut.
Eine wird durch intraossäre Infusion und die andere durch intravenöse Infusion verabreicht.
Die zweite Einheit wird als Schutz verabreicht, ermöglicht den Forschern aber auch einen direkten Vergleich der Transplantation zwischen intravenös und intraossär infundierten Nabelschnurbluteinheiten.
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Erhalten Sie zwei Einheiten Nabelschnurblut.
Eine wird durch intraossäre Infusion und die andere durch intravenöse Infusion verabreicht.
Die zweite Einheit wird als Schutz verabreicht, ermöglicht den Forschern aber auch einen direkten Vergleich der Transplantation zwischen intravenös und intraossär infundierten Nabelschnurbluteinheiten.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Vergleichen Sie die Geschwindigkeit der myeloischen Transplantation von intraossär und intravenös verabreichten, nicht verwandten Nabelschnurbluttransplantaten.
Zeitfenster: 1 Jahr nach Aufnahme des letzten Patienten
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1 Jahr nach Aufnahme des letzten Patienten
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Erhalten Sie vorläufige Daten mithilfe einer durchflusszytometrischen Analyse, um die Bedeutung der mit dem Transplantat verbundenen Variablen zu beurteilen, die sich auf die Transplantation auswirken können.
Zeitfenster: 1 Jahr nach Aufnahme des letzten Patienten
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1 Jahr nach Aufnahme des letzten Patienten
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: John Horan, MD, Emory University
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Immunsystems
- Neubildungen nach histologischem Typ
- Neubildungen
- Lymphoproliferative Erkrankungen
- Lymphatische Erkrankungen
- Immunproliferative Erkrankungen
- Erkrankungen des Knochenmarks
- Hämatologische Erkrankungen
- Myeloproliferative Erkrankungen
- Krebsvorstufen
- Leukämie, lymphatisch
- Myelodysplastische Syndrome
- Leukämie
- Leukämie, Myeloid
- Präleukämie
- Vorläuferzelle lymphoblastische Leukämie-Lymphom
- Leukämie, myeloische, chronische, BCR-ABL-positiv
Andere Studien-ID-Nummern
- IRB00000113
- Intraosseous Infusion (Andere Kennung: Other)
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