Intraossøs infusion af ikke-relaterede navlestrengsblodtransplantater

I dette forsøg søger efterforskerne at afgøre, om indsprøjtning af navlestrengsblodceller direkte i knoglemarven (intraossøs injektion), i stedet for at infundere dem intravenøst, kan forbedre engraftment. Begrundelsen for at gøre dette er, at de fleste hæmatopoietiske stamceller (HSC'er), der infunderes intravenøst, aldrig når knoglemarven, men bliver fanget af andre organer, såsom lungerne. Den potentielle fordel ved intraossøs infusion antydes af undersøgelser af gnavere, der har vist, at i HSC-transplantationer, hvor celledosis begrænser intraossøs injektion, er en mere effektiv administrationsvej. Sikkerheden ved intraossøse injektioner i almindelighed understreges af den store erfaring med at bruge intraossøse injektioner til genoplivning af kritisk syge børn. Sikkerheden ved at injicere HSC'er intraossøst er blevet påvist i et klinisk forsøg med transplantation af knoglemarvsceller.

For at beskytte mod problemer, der kan opstå, hvis intraossøs infusion ikke forbedrer engraftment i dette forsøg, vil efterforskerne integrere en nyligt introduceret strategi, der har vist sig at forbedre engraftment - transplantation af to navlestrengsblodenheder. Transplantation af to ikke-relaterede navlestrengsblod-enheder ved intravenøs infusion har vist sig at forbedre engraftment (selvom der stadig er plads til forbedring). I dette forsøg vil en enhed blive injiceret intraossøst, og den anden enhed vil blive infunderet intravenøst.

Denne undersøgelse udføres som en forløber for et større, multi-center forsøg. Efterforskerne har til hensigt at indskrive fem patienter over 1-2 år.