Intraossøs infusjon av ubeslektede navlestrengsblodtransplantater

I denne studien søker etterforskerne å finne ut om injeksjon av navlestrengsblodceller direkte inn i benmargen (intraossøs injeksjon), i stedet for å infusjonere dem intravenøst, kan forbedre engraftment. Begrunnelsen for å gjøre dette er at de fleste hematopoietiske stamceller (HSCs) infundert intravenøst ​​aldri når benmargen, men blir fanget av andre organer, for eksempel lungene, i stedet. Den potensielle fordelen med intraossøs infusjon antydes av studier på gnagere som har vist at i HSC-transplantasjoner hvor celledosen begrenser intraossøs injeksjon er en mer effektiv administreringsvei. Sikkerheten ved intraossøse injeksjoner, generelt, understrekes av den store erfaringen med bruk av intraossøse injeksjoner for gjenopplivning av kritisk syke barn. Sikkerheten ved å injisere HSC-er intraossøst har blitt demonstrert i en klinisk studie med transplantasjon av benmargsceller.

For å beskytte mot problemer som kan oppstå, hvis intraossøs infusjon ikke klarer å forbedre engraftment i denne studien, vil etterforskerne integrere en nylig introdusert strategi som har vist seg å forbedre engraftment - transplantasjon av to navlestrengsblodenheter. Transplantasjon av to ubeslektede navlestrengsblodenheter ved intravenøs infusjon har vist seg å forbedre engraftment (selv om det fortsatt er rom for forbedring). I denne studien vil en enhet injiseres intraossøst og den andre enheten vil bli infundert intravenøst.

Denne studien gjennomføres som en forløper til en større, multi-senter studie. Etterforskerne har til hensikt å melde fem pasienter over 1-2 år.