Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 Atalurenu u účastníků s nesmyslnou mutací Duchenne svalové dystrofie (nmDMD) (ACT DMD)

17. července 2020 aktualizováno: PTC Therapeutics

Fáze 3 studie účinnosti a bezpečnosti atalurenu u pacientů s dystrofinopatií nesmyslných mutací

Dystrofinopatie je kontinuum onemocnění, které zahrnuje Duchennovu svalovou dystrofii, která se vyvíjí u chlapců. Je způsobena mutací v genu pro dystrofin, protein, který je důležitý pro udržení normální svalové struktury a funkce. Ztráta dystrofinu způsobuje svalovou křehkost, která vede ke slabosti a ztrátě schopnosti chůze. Specifický typ mutace, nazývaný nesmyslná (předčasný stop kodon) mutace, je příčinou dystrofinopatie u přibližně 10-15 procent (%) chlapců s tímto onemocněním. Ataluren je perorálně podávaný výzkumný lék, který má potenciál překonat účinky nesmyslné mutace. Hlavním cílem této studie fáze 3 je vyhodnotit účinek atalurenu na schopnost chůze. Bude hodnocen účinek atalurenu na fyzické funkce, kvalitu života a aktivity každodenního života. Tato studie také poskytne další informace o dlouhodobé bezpečnosti atalurenu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 ke stanovení účinnosti a bezpečnosti atalurenu u účastníků s nmDMD.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

230

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
  • Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro - Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira
      • São Paulo, Brazílie, 05403-900
        • Sao Paulo University -HC/FMUSP
  • Chile
      • Santiago, Chile, 8330073
        • Hospital Clínico Universidad Católica
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile
        • Hospital Luis Calvo Mackenna
  • Francie
      • Marseille, Francie, 13385
        • Hôspital de la Timone
      • Nantes Cedex, Francie, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, Francie, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Francie, 75651
        • Groupe Hospitalier La Pitie-Salpetriere
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Rome, Itálie, 00165
        • Bambino Gesu Hospital
      • Rome, Itálie, 00168
        • U.O. Complessa di Neuropsichiatria Infantile
    • Sicily
      • Messina, Sicily, Itálie, 98125
        • Policlinico Universitario G. Martino
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 2E3
        • Children's Hospital of Western Ontario
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika, 110-744
        • Seoul National University Hospital
  • Krocan
      • Ankara, Krocan, 06100
        • Hacettepe Childrens Hospital
  • Německo
      • Essen, Německo, 45122
        • University of Essen-Duisburg
      • Freiburg, Německo, 79106
        • University Hospital Medical Center Freiburg
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 85- 822
        • Medical University of Warsaw
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 1EH
        • University College London Institute of Child Health
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 3BZ
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals, NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital Boston
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43209
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas, Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital - Childhood Cancer and Blood Disorders
  • Česko
      • Brno, Česko, 635 00
        • University Hospital Brno
      • Praha, Česko, 150 06
        • Motol University Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Švédsko
      • Goteburg, Švédsko, SE-416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Stockholm, Švédsko, 17176
        • Astrid Lindgren Childrens Hospital
  • Švýcarsko
      • Lausanne, Švýcarsko, 1011
        • CHUV Lausanne

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas (souhlas rodičů/zákonných zástupců, pokud je to relevantní)/souhlas podle místních požadavků.
  • Fenotypový důkaz dystrofinopatie na základě nástupu charakteristických klinických symptomů nebo známek (například; proximální svalová slabost, kolébání chůze a Gowersův manévr) do 6 let věku, zvýšená hladina sérové ​​kreatininkinázy a přetrvávající potíže s chůzí.
  • Dokumentace přítomnosti nesmyslné bodové mutace v genu pro dystrofin, jak byla stanovena sekvenováním genu z laboratoře certifikované College of American Pathologists (CAP), Clinical Laboratory Improvement Act/Amendment (CLIA) nebo ekvivalentní organizace.
  • Dokumentace, že byl odebrán vzorek krve pro potvrzení přítomnosti nesmyslné mutace v genu pro dystrofin.
  • Užívání systémových kortikosteroidů (prednison, prednisolon nebo deflazacort) po dobu minimálně 6 měsíců bezprostředně před zahájením studijní léčby, bez významné změny dávkování nebo dávkovacího režimu (nesouvisející se změnou tělesné hmotnosti) po dobu minimálně 3 měsíců bezprostředně před zahájením studijní léčby a rozumné očekávání, že dávkování a dávkovači režim se po dobu trvání studie významně nezmění.
  • Platný screening Vzdálenost 6 minut chůze (6MWD) větší nebo rovna (≥) 150 metrů. Platný screening 6MWD musí být menší nebo roven (≤) 80 % předpovědi pro věk a výšku.
  • Výsledky 2. základní linie 6MWD musí být stanoveny jako platné a výsledky 2. základní linie 6MWD musí být v rozmezí 20 % od základní linie 6MWD 1. dne.
  • Výchozí hodnota 6MWD (průměr platných hodnot 1. a 2. dne) nesmí být větší než 20% změna od platného screeningového 6MWD.
  • Potvrzené screeningové laboratorní hodnoty v rámci centrálních laboratorních rozmezí (hepatální, renální a sérové ​​parametry elektrolytů).
  • Ochota zdržet se pohlavního styku nebo používat schválenou metodu antikoncepce během období podávání studovaného léku a 6týdenního sledování.
  • Ochota a schopnost dodržovat plánované návštěvy, plán podávání léků, studijní postupy, laboratorní testy a studijní omezení.

Kritéria vyloučení:

  • Léčba systémovými aminoglykosidovými antibiotiky během 3 měsíců před zahájením studijní léčby.
  • Zahájení léčby systémovými kortikosteroidy během 6 měsíců před zahájením studijní léčby.
  • Změna v léčbě systémovými kortikosteroidy (například; změna typu léku, úprava dávky nesouvisející se změnou tělesné hmotnosti, úprava schématu, přerušení nebo opětovné zahájení) během 3 měsíců před zahájením studijní léčby.
  • Jakákoli změna (zahájení, změna typu léku, úprava dávky, úprava schématu, přerušení, přerušení nebo opětovné zahájení) v profylaxi/léčbě městnavého srdečního selhání (CHF) během 3 měsíců před zahájením studijní léčby.
  • Trvalé užívání antikoagulancií na bázi kumarinu (například; warfarin), fenytoinu, tolbutamidu nebo paclitaxelu.
  • Předchozí léčba atalurenem.
  • Známá přecitlivělost na kteroukoli složku nebo pomocnou látku studovaného léku.
  • Expozice jinému hodnocenému léku během 3 měsíců před zahájením studijní léčby.
  • Anamnéza velkého chirurgického výkonu během 6 týdnů před zahájením studijní léčby.
  • Pokračující imunosupresivní léčba (jiná než kortikosteroidy).
  • Průběžná účast v jakékoli klinické studii (kromě studií výslovně schválených PTC Therapeutics).
  • Očekávání velkého chirurgického zákroku (například operace skoliózy) během 12měsíčního léčebného období studie.
  • Požadavek na denní asistenci ventilátoru.
  • Nekontrolované klinické příznaky a známky CHF (American College of Cardiology/American Heart Association stadium C nebo stadium D).
  • Předchozí nebo probíhající zdravotní stav (například souběžné onemocnění, psychiatrický stav, porucha chování, alkoholismus, zneužívání drog), anamnéza, fyzikální nálezy (například poranění dolní končetiny, které může ovlivnit výkon 6MWT), nálezy na elektrokardiogramu (EKG) nebo laboratorní abnormalita, která by podle názoru zkoušejícího mohla nepříznivě ovlivnit bezpečnost účastníka, činí nepravděpodobným, že by byl dokončen průběh léčby nebo sledování, nebo by mohla narušit hodnocení výsledků studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci budou dostávat placebo odpovídající atalurenu perorálně 3krát denně (TID) ráno, v poledne a večer po dobu 48 týdnů.
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno podle schématu uvedeného v rameni.
Experimentální: Ataluren
Účastníci budou dostávat suspenzi atalurenu perorálně TID, 10 miligramů/kilogram (mg/kg) ráno, 10 mg/kg v poledne a 20 mg/kg večer (celková denní dávka 40 mg/kg) po dobu 48 týdnů.
Lék: Ataluren
Ataluren bude podáván v souladu s dávkou a schématem uvedeným v rameni.
Ostatní jména:
  • PTC124

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v 6MWD v týdnu 48
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Test 6MWD je nepodporovaný test prováděný v 30 metrů dlouhé ploché chodbě, kde je účastník instruován, aby šel co nejdále, tam a zpět kolem dvou kuželů, s povolením zpomalit, odpočinout si nebo v případě potřeby zastavit. . Pohyblivost byla hodnocena pomocí testu 6MWD podle standardizovaných postupů měřením 6MWD v metrech. Během testu 6MWD nebylo účastníkům povoleno používat pomocná zařízení (chodítko, dlouhé ortézy nebo krátké ortézy). Účastníkům s potvrzenou ztrátou schopnosti chůze při konkrétní návštěvě byl přiřazen výsledek 6MWD 0. Výchozí hodnoty a hodnoty 6MWD v týdnu 48 jsou průměrem dvou platných hodnot 6MWD nebo jedné dostupné hodnoty, pokud jedna chyběla.
Výchozí stav, týden 48

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba do 10 % (%) Trvalé zhoršení u 6MWD
Časové okno: Výchozí stav do týdne 48
Test 6MWD je nepodporovaný test prováděný v 30 metrů dlouhé ploché chodbě, kde je účastník instruován, aby šel co nejdále, tam a zpět kolem dvou kuželů, s povolením zpomalit, odpočinout si nebo v případě potřeby zastavit. . Pohyblivost byla hodnocena pomocí testu 6MWD podle standardizovaných postupů měřením 6MWD v metrech. Během testu 6MWD nebylo účastníkům povoleno používat pomocná zařízení (chodítko, dlouhé ortézy nebo krátké ortézy). Doba do 10% trvalého zhoršení u 6MWD byla definována jako poslední doba, kdy 6MWD nebylo o 10% horší ve srovnání s výchozí hodnotou. Byla hodnocena doba do 10% trvalého zhoršení v 6MWD =300 až 400 metrů a >=400 metrů. U účastníků, kteří nezaznamenali 10% zhoršení 6MWD nebo kteří byli vyřazeni ze studie, byl čas do 10% zhoršení 6MWD cenzurován v době posledního testu 6MWD. Účastníci, kteří přestali chodit, byli považováni za osoby se zhoršením o 10 %.
Výchozí stav do týdne 48
Změna ze základní linie v čase na chůzi/běh 10 metrů v týdnu 48
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Během testu chůze/běh na 10 metrů byla metoda chůze/běhu účastníka kategorizována následovně: 1. Neschopnost samostatné chůze; 2. Není schopen samostatné chůze, ale může chodit s podporou osoby nebo s pomocným zařízením (posuvné třmeny na celou nohu [koleno-kotník-noha ortézy] nebo chodítko); 3. Vysoce přizpůsobená chůze, široká lordotická chůze, nemůže zvýšit rychlost chůze; 4. Mírně přizpůsobená chůze, může nabrat rychlost, ale nemůže běžet; 5. Schopný zvýšit rychlost, ale běží s fází dvojitého postoje (to znamená, že nemůže dosáhnout obou nohou ze země); 6. Běží a zvedá obě nohy ze země (bez fáze dvojitého postoje). Pokud čas potřebný k provedení testu přesáhl 30 sekund nebo pokud účastník nemohl provést test z důvodu progrese onemocnění, byla použita hodnota 30 sekund. Byla hlášena kumulativní změna oproti výchozím údajům.
Výchozí stav, týden 48
Změna ze základní linie v čase na vystoupání 4 schodů v týdnu 48
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Během testu pro lezení po schodech byl způsob lezení použitý účastníkem kategorizován takto: 1. Nelze vylézt po 4 standardních schodech; 2. Vyleze 4 standardní schody „označení času“ (vyleze jednu nohu po druhé, s oběma nohama na schodu před přechodem na další krok), s použitím obou paží na jednom nebo obou zábradlích; 3. Vyleze 4 standardní schody „označení času“ (vyleze jednu nohu po druhé, s oběma nohama na schodu před přechodem na další krok), s použitím jedné paže na jednom zábradlí; 4. Vyleze po 4 standardních schodech "označení času" (vyleze jednu nohu po druhé, s oběma nohama na schodu před přechodem na další krok), bez potřeby zábradlí; 5. Vyleze po 4 standardních schodech se střídavými chodidly, potřebuje zábradlí jako oporu; 6. Vyleze po 4 standardních schodech se střídavými chodidly, aniž by potřeboval podporu zábradlí. Byla hlášena kumulativní změna oproti výchozím údajům.
Výchozí stav, týden 48
Změna ze základní linie v čase na sestup 4 schodů v týdnu 48
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Během testu sestupu ze schodů byl způsob sestupu použitý účastníkem kategorizován takto: 1. Nelze sestoupit po 4 standardních schodech; 2. Sestoupí po 4 standardních schodech „označení času“ (vyleze jednu nohu po druhé, s oběma nohama na schodu před přechodem na další krok), s použitím obou paží na jednom nebo obou zábradlích; 3. Sestoupí po 4 standardních schodech „označení času“ (vyleze jednu nohu po druhé, s oběma nohama na schodu před přechodem na další krok), s použitím jedné paže na jednom zábradlí; 4. Sestoupí po 4 standardních schodech "označení času" (vyleze jednu nohu po druhé, s oběma nohama na schodu před přechodem na další krok), bez potřeby zábradlí; 5. Sestupuje po 4 standardních schodech střídavě nohou, potřebuje zábradlí pro podporu; 6. Sestupuje po 4 standardních schodech se střídavými chodidly bez potřeby podpory zábradlí. Byla hlášena kumulativní změna oproti výchozím údajům.
Výchozí stav, týden 48
Procento účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE)
Časové okno: Výchozí stav do 54. týdne
AE byla jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostal studovaný lék, bez ohledu na možnost příčinné souvislosti. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo byla považována za významnou z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie. AE zahrnovaly SAE i nezávažné AE. Nežádoucí příhoda vyvolaná léčbou (TEAE) byla definována jako nežádoucí příhoda, která se objevila nebo se zhoršila v období od první dávky studovaného léčiva do 6 týdnů po poslední dávce studovaného léčiva. Souhrn ostatních nezávažných AE a všech SAE bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášená AE“.
Výchozí stav do 54. týdne

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového skóre fyzické funkce od výchozí hodnoty měřená NSAA v týdnu 48
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Fyzické funkce byly hodnoceny pomocí NSAA, funkční škály speciálně navržené pro ambulantní účastníky Duchennovy svalové dystrofie (DMD). Hodnocení zahrnovalo testy 17 schopností účastníka, jako je schopnost stát, vstát z podlahy, dostat se z lehu do sedu, dostat se ze sedu do stoje, zvednout hlavu, stát na patách, poskakovat, skákat a běhat. U každé aktivity bylo zaznamenáno skóre 0, 1 nebo 2, přičemž 0 = „neschopnost dosáhnout nezávisle“, 1 = „upravená metoda, ale dosahuje cíle nezávisle na fyzické pomoci od jiného“ nebo 2 = „normální – dosáhne cíle bez jakékoli pomoci." Součet těchto skóre (kromě skóre aktivity „zdvihnout hlavu“) byl uveden jako ordinální celkové skóre, které bylo transformováno na lineární celkové skóre v rozsahu od 0 (nejhorší) do 100 (nejlepší). Účastníkům s potvrzenou ztrátou chůze při konkrétní návštěvě bylo přiděleno skóre 0.
Výchozí stav, týden 48
Počet účastníků se změnou od výchozího stavu v činnostech každodenního života a stavu onemocnění ve 48. týdnu, jak bylo vyhodnoceno standardizovaným průzkumem řízeným personálem místa
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Změny v činnostech každodenního života a symptomy onemocnění byly zachyceny prostřednictvím průzkumu specifického pro DMD, který provedli pracovníci webu. Při screeningu nebo základní linii byli účastník a/nebo rodič/pečovatel požádáni, aby identifikovali jakékoli aktivity každodenního života (například chůzi, rovnováhu, osobní hygienu/úpravu, oblékání a svlékání, samokrmení, používání koupelny, psaní rukou, škola výkon, chování nebo úroveň energie) nebo symptomy, které byly ovlivněny DMD účastníka. Po vstupní návštěvě (48. týden) byl stejný účastník a/nebo rodič/pečovatel požádán, aby popsal jakékoli změny oproti výchozímu stavu v těchto činnostech každodenního života/příznaků v rámci následujících kategorií: fyzické fungování; obecná energetická hladina; poznávací/školní funkce; emocionální/sociální fungování; a spát. Změny oproti výchozímu stavu byly hlášeny na 5bodové Likertově škále: 1 (mnohem horší), 2 (trochu horší), 3 (nezměněné), 4 (trochu lepší) nebo 5 (mnohem lepší).
Výchozí stav, týden 48
Změna od základní hodnoty v PODCI transferech/základní mobilitě a sportu/fyzickém funkčním skóre v týdnu 48
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Změny v kvalitě života související se zdravím (HRQL) byly měřeny pomocí dotazníku PODCI, u kterého bylo prokázáno, že koreluje s progresí onemocnění a klinickými výsledky u DMD. PODCI zahrnuje globální funkční stupnici a 5 základních stupnic: horní končetiny a fyzické funkce, přenos/základní mobilita, sport/fyzické fungování, bolest/pohodlí a štěstí. V protokolu pro analýzu byly předem specifikovány následující domény PODCI: Doména přenosy/základní mobilita hodnotí obtíže při provádění rutinních motorických aktivit v každodenním životě. Oblast sport/fyzické fungování hodnotí obtíže, se kterými se setkáváte při účasti na aktivnějších rekreačních aktivitách. Každá doména byla hodnocena od 0 do 100, přičemž 0 představovalo špatný výsledek/horší zdravotní stav, zatímco 100 představovalo nejvyšší úroveň fungování a nejmenší bolest.
Výchozí stav, týden 48
Plazmová koncentrace Atalurenu
Časové okno: Týdny 8, 16, 24, 32, 40 a 48
Vzorky plazmy pro stanovení koncentrací atalurenu byly analyzovány pomocí validované vysokoúčinné kapalinové chromatografie s tandemovou hmotnostní spektrometrií (HPLC/MS-MS) s dolní mezí kvantifikace 0,5 mikrogramů/mililitr (mcg/ml).
Týdny 8, 16, 24, 32, 40 a 48
Studujte dodržování léků
Časové okno: Výchozí stav do týdne 48
Compliance studovaného léčiva byla hodnocena kvantifikací použitého a nepoužitého studovaného léčiva. Shoda byla hodnocena z hlediska procenta skutečně užívaného léku vzhledem k množství, které mělo být užito během studie.
Výchozí stav do týdne 48

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

PTC Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Robert Spiegel, M.D., PTC Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. března 2013

Primární dokončení (Aktuální)

20. srpna 2015

Dokončení studie (Aktuální)

20. srpna 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. března 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. dubna 2013

První zveřejněno (Odhad)

8. dubna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. července 2020

Naposledy ověřeno

1. července 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PTC124-GD-020-DMD
  • 2012-004527-20 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit