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Phase-3-Studie zu Ataluren bei Teilnehmern mit Nonsense-Mutation Duchenne-Muskeldystrophie (nmDMD) (ACT DMD)

17. Juli 2020 aktualisiert von: PTC Therapeutics

Eine Phase-3-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Ataluren bei Patienten mit Nonsense-Mutationsdystrophinopathie

Dystrophinopathie ist ein Krankheitskontinuum, zu dem auch die Duchenne-Muskeldystrophie gehört, die sich bei Jungen entwickelt. Sie wird durch eine Mutation im Gen für Dystrophin verursacht, einem Protein, das für die Aufrechterhaltung einer normalen Muskelstruktur und -funktion wichtig ist. Der Verlust von Dystrophin verursacht Muskelbrüchigkeit, die zu Schwäche und Verlust der Gehfähigkeit führt. Eine bestimmte Art von Mutation, die als Nonsense-Mutation (vorzeitiges Stoppcodon) bezeichnet wird, ist die Ursache der Dystrophinopathie bei etwa 10-15 Prozent (%) der Jungen mit dieser Krankheit. Ataluren ist ein oral verabreichtes Prüfpräparat, das das Potenzial hat, die Auswirkungen der Nonsense-Mutation zu überwinden. Das Hauptziel dieser Phase-3-Studie ist die Bewertung der Wirkung von Ataluren auf die Gehfähigkeit. Die Wirkung von Ataluren auf die körperliche Funktion, Lebensqualität und Aktivitäten des täglichen Lebens wird bewertet. Diese Studie wird auch zusätzliche Informationen zur Langzeitsicherheit von Ataluren liefern.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ataluren bei Teilnehmern mit nmDMD.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

230

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro - Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira
      • São Paulo, Brasilien, 05403-900
        • Sao Paulo University -HC/FMUSP
  • Chile
      • Santiago, Chile, 8330073
        • Hospital Clínico Universidad Católica
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile
        • Hospital Luis Calvo Mackenna
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45122
        • University of Essen-Duisburg
      • Freiburg, Deutschland, 79106
        • University Hospital Medical Center Freiburg
  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Hôspital de la Timone
      • Nantes Cedex, Frankreich, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Frankreich, 75651
        • Groupe Hospitalier La Pitie-Salpetriere
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Rome, Italien, 00165
        • Bambino Gesu Hospital
      • Rome, Italien, 00168
        • U.O. Complessa di Neuropsichiatria Infantile
    • Sicily
      • Messina, Sicily, Italien, 98125
        • Policlinico Universitario G. Martino
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 2E3
        • Children's Hospital of Western Ontario
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 110-744
        • Seoul National University Hospital
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 85- 822
        • Medical University of Warsaw
  • Schweden
      • Goteburg, Schweden, SE-416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Stockholm, Schweden, 17176
        • Astrid Lindgren Childrens Hospital
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • CHUV Lausanne
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 06100
        • Hacettepe Childrens Hospital
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 635 00
        • University Hospital Brno
      • Praha, Tschechien, 150 06
        • Motol University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Vereinigte Staaten, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital Boston
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43209
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas, Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital - Childhood Cancer and Blood Disorders
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
        • University College London Institute of Child Health
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals, NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Fähigkeit zur Erteilung einer schriftlichen Einverständniserklärung (ggf. Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten)/Zustimmung gemäß den örtlichen Anforderungen.
  • Phänotypischer Nachweis einer Dystrophinopathie basierend auf dem Auftreten charakteristischer klinischer Symptome oder Anzeichen (z. B. proximale Muskelschwäche, watschelnder Gang und Gowers-Manöver) im Alter von 6 Jahren, einem erhöhten Serum-Kreatininkinase-Spiegel und anhaltenden Schwierigkeiten beim Gehen.
  • Dokumentation des Vorhandenseins einer unsinnigen Punktmutation im Dystrophin-Gen, bestimmt durch Gensequenzierung von einem Labor, das vom College of American Pathologists (CAP), dem Clinical Laboratory Improvement Act/Amendment (CLIA) oder einer gleichwertigen Organisation zertifiziert ist.
  • Dokumentation, dass eine Blutprobe entnommen wurde, um das Vorhandensein einer Nonsense-Mutation im Dystrophin-Gen zu bestätigen.
  • Anwendung von systemischen Kortikosteroiden (Prednison, Prednisolon oder Deflazacort) für mindestens 6 Monate unmittelbar vor Beginn der Studienbehandlung ohne signifikante Änderung der Dosierung oder des Dosierungsschemas (nicht im Zusammenhang mit einer Änderung des Körpergewichts) für mindestens 3 Monate unmittelbar vor Beginn der Studienbehandlung und eine vernünftige Erwartung, dass sich die Dosierung und das Dosierungsschema für die Dauer der Studie nicht wesentlich ändern werden.
  • Valid Screening 6-Minuten-Gehstrecke (6MWD) größer oder gleich (≥) 150 Meter. Gültiges Screening 6MWD muss kleiner oder gleich (≤) 80 % des vorhergesagten Alters und der Größe gewesen sein.
  • Die Ergebnisse der 6MWD-Ergebnisse zu Baseline 2 müssen als gültig bestimmt werden, und die Ergebnisse der 6MWD zu Baseline von Tag 2 müssen innerhalb von 20 % der 6MWD zu Baseline von Tag 1 liegen.
  • Die Baseline 6MWD (Mittelwert der gültigen Werte von Tag 1 und Tag 2) darf nicht mehr als 20 % von der gültigen Screening-6MWD abweichen.
  • Bestätigte Screening-Laborwerte innerhalb der zentralen Laborbereiche (Leber-, Nieren- und Serumelektrolytparameter).
  • Bereitschaft, während des Zeitraums der Verabreichung des Studienmedikaments und der 6-wöchigen Nachbeobachtungszeit auf Geschlechtsverkehr zu verzichten oder eine zugelassene Verhütungsmethode anzuwenden.
  • Bereitschaft und Fähigkeit, geplante Besuche, Arzneimittelverabreichungspläne, Studienverfahren, Labortests und Studienbeschränkungen einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Behandlung mit systemischen Aminoglykosid-Antibiotika innerhalb von 3 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung.
  • Beginn einer systemischen Kortikosteroidtherapie innerhalb von 6 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung.
  • Änderung der systemischen Kortikosteroidtherapie (z. B. Änderung der Art des Arzneimittels, Änderung der Dosis, die nicht mit der Änderung des Körpergewichts zusammenhängt, Änderung des Zeitplans, Unterbrechung oder Wiederaufnahme) innerhalb von 3 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung.
  • Jegliche Änderung (Einleitung, Änderung der Art des Medikaments, Dosisänderung, Planänderung, Unterbrechung, Beendigung oder Wiederaufnahme) der Prophylaxe/Behandlung der dekompensierten Herzinsuffizienz (CHF) innerhalb von 3 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung.
  • Laufende Anwendung von Antikoagulanzien auf Cumarinbasis (z. B. Warfarin), Phenytoin, Tolbutamid oder Paclitaxel.
  • Vortherapie mit Ataluren.
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Inhaltsstoffe oder Hilfsstoffe des Studienmedikaments.
  • Exposition gegenüber einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 3 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung.
  • Vorgeschichte eines größeren chirurgischen Eingriffs innerhalb von 6 Wochen vor Beginn der Studienbehandlung.
  • Laufende immunsuppressive Therapie (außer Kortikosteroiden).
  • Laufende Teilnahme an klinischen Studien (mit Ausnahme von Studien, die speziell von PTC Therapeutics genehmigt wurden).
  • Erwartung eines größeren chirurgischen Eingriffs (z. B. Skolioseoperation) während des 12-monatigen Behandlungszeitraums der Studie.
  • Bedarf an Beatmungsunterstützung tagsüber.
  • Unkontrollierte klinische Symptome und Anzeichen von CHF (American College of Cardiology/American Heart Association Stadium C oder Stadium D).
  • Frühere oder anhaltende Erkrankungen (z. B. Begleiterkrankungen, psychiatrische Erkrankungen, Verhaltensstörungen, Alkoholismus, Drogenmissbrauch), Anamnese, körperliche Befunde (z. B. Verletzungen der unteren Extremitäten, die die 6-MGT-Leistung beeinträchtigen können), Befunde im Elektrokardiogramm (EKG) oder Laboranomalien, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Teilnehmers beeinträchtigen könnten, den Abschluss der Behandlung oder Nachsorge unwahrscheinlich machen oder die Bewertung der Studienergebnisse beeinträchtigen könnten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten 48 Wochen lang dreimal täglich (TID) morgens, mittags und abends ein Placebo, das auf Ataluren abgestimmt ist.
Arzneimittel: Placebo
Das Placebo wird gemäß dem im Arm angegebenen Zeitplan verabreicht.
Experimental: Ataluren
Die Teilnehmer erhalten Ataluren-Suspension oral TID, 10 Milligramm/Kilogramm (mg/kg) morgens, 10 mg/kg mittags und 20 mg/kg abends (Tagesgesamtdosis 40 mg/kg) für 48 Wochen.
Arzneimittel: Ataluren
Ataluren wird gemäß der im Arm angegebenen Dosis und dem Zeitplan verabreicht.
Andere Namen:
  • PTC124

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in 6MWD in Woche 48
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Der 6MWD-Test ist ein nicht ermutigter Test, der in einem 30 Meter langen flachen Korridor durchgeführt wird, bei dem der Teilnehmer angewiesen wird, so weit wie möglich hin und her um zwei Kegel herum zu gehen, mit der Erlaubnis, bei Bedarf langsamer zu werden, sich auszuruhen oder anzuhalten . Die Gehfähigkeit wurde über den 6MWD-Test nach standardisierten Verfahren bewertet, indem der 6MWD in Metern gemessen wurde. Die Teilnehmer durften während des 6MWD-Tests keine Hilfsmittel (Gehhilfe, lange Beinschienen oder kurze Beinschienen) verwenden. Teilnehmern mit einem bestätigten Verlust der Gehfähigkeit bei einem bestimmten Besuch wurde ein 6MGT-Ergebnis von 0 zugewiesen. Die Ausgangswerte und die 6MGT-Werte in Woche 48 sind jeweils der Durchschnitt von zwei gültigen 6MGT-Werten oder ein einzelner verfügbarer Wert, falls einer fehlte.
Baseline, Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis 10 Prozent (%) Anhaltende Verschlechterung in 6MWD
Zeitfenster: Baseline bis Woche 48
Der 6MWD-Test ist ein nicht ermutigter Test, der in einem 30 Meter langen flachen Korridor durchgeführt wird, bei dem der Teilnehmer angewiesen wird, so weit wie möglich hin und her um zwei Kegel herum zu gehen, mit der Erlaubnis, bei Bedarf langsamer zu werden, sich auszuruhen oder anzuhalten . Die Gehfähigkeit wurde über den 6MWD-Test nach standardisierten Verfahren bewertet, indem der 6MWD in Metern gemessen wurde. Die Teilnehmer durften während des 6MWD-Tests keine Hilfsmittel (Gehhilfe, lange Beinschienen oder kurze Beinschienen) verwenden. Die Zeit bis zu einer anhaltenden Verschlechterung um 10 % in 6MWD wurde definiert als das letzte Mal, dass 6MWD im Vergleich zum Ausgangswert nicht um 10 % schlechter war. Die Zeit bis zu einer anhaltenden Verschlechterung um 10 % in 6MWD = 300 bis 400 Meter und >= 400 Meter wurde bewertet. Bei Teilnehmern, die keine 6-MGT-Verschlechterung um 10 % aufwiesen oder die aus der Studie herausgenommen wurden, wurde die Zeit bis zu einer 10-prozentigen 6-MGT-Verschlechterung zum Zeitpunkt des letzten 6-MGT-Tests zensiert. Bei Teilnehmern, die nicht mehr gehfähig wurden, wurde eine Verschlechterung um 10 % angenommen.
Baseline bis Woche 48
Wechseln Sie in Woche 48 von der Grundlinie zu 10 Meter Gehen/Laufen
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Während des Tests zum 10-Meter-Gehen/Laufen wurde die vom Teilnehmer verwendete Geh-/Laufmethode wie folgt kategorisiert: 1. Unfähig, selbstständig zu gehen; 2. nicht in der Lage, selbstständig zu gehen, aber mit Unterstützung einer Person oder mit einem Hilfsgerät (Ganzbeinzirkel [Knie-Knöchel-Fuß-Orthesen] oder Gehhilfe) gehen kann; 3. Hochgradig angepasster Gang, lordotischer Gang auf breiter Basis, kann die Gehgeschwindigkeit nicht erhöhen; 4. Mäßig angepasster Gang, kann beschleunigen, aber nicht laufen; 5. Kann Geschwindigkeit aufnehmen, läuft aber mit einer doppelten Standphase (d. h. kann nicht beide Füße vom Boden abheben); 6. Läuft und hebt beide Füße vom Boden ab (ohne doppelte Standphase). Wenn die Zeit, die für die Durchführung eines Tests benötigt wurde, 30 Sekunden überschritt oder wenn ein Teilnehmer den Test aufgrund des Fortschreitens der Krankheit nicht durchführen konnte, wurde ein Wert von 30 Sekunden verwendet. Es wurde eine kumulative Veränderung gegenüber den Ausgangsdaten gemeldet.
Baseline, Woche 48
Wechseln Sie in Woche 48 von der Grundlinie rechtzeitig zum Erklimmen von 4 Stufen
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Beim Test zum Treppensteigen wurde die vom Teilnehmer verwendete Klettermethode wie folgt kategorisiert: 1. Kann 4 Standardtreppen nicht hinaufsteigen; 2. Steigt 4 Standardtreppen „Markierung der Zeit“ (steigt einen Fuß nach dem anderen, mit beiden Füßen auf einer Stufe, bevor er zur nächsten Stufe geht), indem er beide Arme an einem oder beiden Handläufen verwendet; 3. Steigt 4 Standardtreppen "Zeit markieren" (steigt einen Fuß nach dem anderen, mit beiden Füßen auf einer Stufe, bevor er zur nächsten Stufe geht), wobei er einen Arm an einem Handlauf verwendet; 4. Steigt 4 Standardtreppen "Markierungszeit" hinauf (steigt einen Fuß nach dem anderen, mit beiden Füßen auf einer Stufe, bevor er zur nächsten Stufe geht), ohne Geländer zu benötigen; 5. Steigt 4 Standardtreppen im Wechsel mit den Füßen hinauf, benötigt einen Handlauf als Stütze; 6. Steigt 4 Standardtreppen im Wechsel und benötigt keine Handlaufunterstützung. Es wurde eine kumulative Veränderung gegenüber den Ausgangsdaten gemeldet.
Baseline, Woche 48
Wechseln Sie in Woche 48 von der Grundlinie in der Zeit, um 4 Stufen hinabzusteigen
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Während des Treppenabstiegstests wurde die vom Teilnehmer verwendete Abstiegsmethode wie folgt kategorisiert: 1. Kann 4 Standardtreppen nicht hinuntergehen; 2. Steigt 4 Standardtreppen hinab, "markiert die Zeit" (erhebt jeweils einen Fuß, mit beiden Füßen auf einer Stufe, bevor er zur nächsten Stufe geht), indem er beide Arme an einem oder beiden Handläufen verwendet; 3. Steigt 4 Standardtreppen hinab, "markiert die Zeit" (erhebt jeweils einen Fuß, mit beiden Füßen auf einer Stufe, bevor er zur nächsten Stufe geht), wobei er einen Arm an einem Handlauf verwendet; 4. Steigt 4 Standardtreppen hinab, "markiert die Zeit" (steigt einen Fuß nach dem anderen hinauf, mit beiden Füßen auf einer Stufe, bevor er zur nächsten Stufe geht), ohne Geländer zu benötigen; 5. Steigt 4 Standardtreppen im Wechsel hinab, braucht einen Handlauf als Stütze; 6. Steigt 4 Standardtreppen im Wechsel hinab und benötigt keine Handlaufunterstützung. Es wurde eine kumulative Veränderung gegenüber den Ausgangsdaten gemeldet.
Baseline, Woche 48
Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 54
Ein UE war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament ohne Berücksichtigung der Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs erhielt. Schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) war ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte oder aus einem anderen Grund als signifikant erachtet wurde: Tod; anfänglicher oder verlängerter stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbare Todesgefahr); anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie. UEs umfassten sowohl SUEs als auch nicht schwerwiegende UEs. Behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis (TEAE) wurde als unerwünschtes Ereignis definiert, das in dem Zeitraum von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 6 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments auftrat oder sich verschlimmerte. Eine Zusammenfassung anderer nicht schwerwiegender UE und aller SUE, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im Abschnitt „Gemeldete UE“.
Baseline bis Woche 54

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Gesamtpunktzahl der körperlichen Funktion gegenüber dem Ausgangswert, gemessen von der NSAA in Woche 48
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Die körperliche Funktion wurde anhand der NSAA bewertet, einer Funktionsskala, die speziell für Teilnehmer an ambulanter Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) entwickelt wurde. Die Bewertung umfasste Tests für 17 Fähigkeiten eines Teilnehmers, wie die Fähigkeit zu stehen, vom Boden aufzustehen, vom Liegen zum Sitzen zu kommen, vom Sitzen zum Stehen zu kommen, den Kopf zu heben, auf den Fersen zu stehen, zu hüpfen, zu springen und zu laufen. Für jede Aktivität wurde eine Punktzahl von 0, 1 oder 2 aufgezeichnet, wobei 0 = „nicht in der Lage, selbstständig zu erreichen“, 1 = „modifizierte Methode, aber das Ziel wird unabhängig von physischer Unterstützung durch andere erreicht“ oder 2 = „normal – erreicht das Ziel ohne Hilfe." Die Summe dieser Punktzahlen (mit Ausnahme der Aktivitätspunktzahl „Kopf heben“) wurde als ordinale Gesamtpunktzahl angegeben, die in eine lineare Gesamtpunktzahl von 0 (am schlechtesten) bis 100 (am besten) transformiert wurde. Teilnehmern mit bestätigtem Verlust der Gehfähigkeit bei einem bestimmten Besuch wurde eine Punktzahl von 0 zugewiesen.
Baseline, Woche 48
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Aktivitäten des täglichen Lebens und Krankheitsstatus in Woche 48, wie durch eine standardisierte Umfrage, die vom Personal des Standorts durchgeführt wurde, bewertet
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Veränderungen in den Aktivitäten des täglichen Lebens und Krankheitssymptome wurden über eine DMD-spezifische Umfrage erfasst, die vom Standortpersonal durchgeführt wurde. Beim Screening oder Baseline wurden der Teilnehmer und/oder Elternteil/Betreuer gebeten, alle Aktivitäten des täglichen Lebens zu identifizieren (z. B. Gehen, Gleichgewicht, persönliche Hygiene/Pflege, An- und Auskleiden, Selbstverpflegung, Benutzung der Toilette, Handschrift, Schule Leistung, Verhalten oder Energieniveau) oder Symptome, die durch die DMD des Teilnehmers beeinflusst wurden. Beim Besuch nach der Baseline (Woche 48) wurde derselbe Teilnehmer und/oder Elternteil/Betreuer gebeten, alle Veränderungen gegenüber der Baseline bei diesen Aktivitäten des täglichen Lebens/Symptomen innerhalb der folgenden Kategorien zu beschreiben: körperliche Funktionsfähigkeit; allgemeines Energieniveau; Kognition/Schulfunktion; emotionales/soziales Funktionieren; und Schlaf. Änderungen gegenüber dem Ausgangswert wurden auf einer 5-Punkte-Likert-Skala angegeben: 1 (viel schlechter), 2 (etwas schlechter), 3 (unverändert), 4 (etwas besser) oder 5 (viel besser).
Baseline, Woche 48
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei den PODCI-Werten für Transfers/Grundlegende Mobilität und Sport/körperliche Funktionsfähigkeit in Woche 48
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQL) wurden über den PODCI-Fragebogen gemessen, der nachweislich mit dem Krankheitsverlauf und den klinischen Ergebnissen bei DMD korreliert. PODCI umfasst eine Global Functioning Scale und 5 Kernskalen: Upper Extremity and Physical Function, Transfer/Basic Mobility, Sports/Physical Function, Pain/Comfort und Happiness. Die folgenden PODCI-Domänen wurden im Protokoll für die Analyse vorab festgelegt: Die Domäne „Transfers/Grundlegende Mobilität“ bewertet die Schwierigkeiten, die bei der Durchführung routinemäßiger motorischer Aktivitäten im täglichen Leben auftreten. Der Bereich Sport/Körperliche Funktion bewertet die Schwierigkeiten, die bei der Teilnahme an aktiveren Freizeitaktivitäten auftreten. Jeder Bereich wurde von 0 bis 100 bewertet, wobei 0 ein schlechtes Ergebnis/eine schlechtere Gesundheit darstellt, während 100 das höchste Funktionsniveau und die geringsten Schmerzen darstellt.
Baseline, Woche 48
Plasmakonzentration von Ataluren
Zeitfenster: Wochen 8, 16, 24, 32, 40 und 48
Plasmaproben zur Bestimmung der Ataluren-Konzentration wurden mit einer validierten Methode der Hochleistungsflüssigkeitschromatographie mit Tandem-Massenspektrometrie (HPLC/MS-MS) mit einer unteren Bestimmungsgrenze von 0,5 Mikrogramm/Milliliter (mcg/ml) analysiert.
Wochen 8, 16, 24, 32, 40 und 48
Studieren Sie die Arzneimittel-Compliance
Zeitfenster: Baseline bis Woche 48
Die Compliance des Studienmedikaments wurde durch Quantifizierung des verwendeten und nicht verwendeten Studienmedikaments bewertet. Die Compliance wurde anhand des Prozentsatzes des tatsächlich eingenommenen Medikaments im Verhältnis zu der Menge, die während der Studie hätte eingenommen werden sollen, bewertet.
Baseline bis Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PTC Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Robert Spiegel, M.D., PTC Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. März 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. August 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. August 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. März 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. April 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

8. April 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juli 2020

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PTC124-GD-020-DMD
  • 2012-004527-20 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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