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Estudio de fase 3 de ataluren en participantes con distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido (nmDMD) (ACT DMD)

17 de julio de 2020 actualizado por: PTC Therapeutics

Un estudio de eficacia y seguridad de fase 3 de ataluren en pacientes con distrofinopatía por mutación sin sentido

La distrofinopatía es una enfermedad continua que incluye la distrofia muscular de Duchenne, que se desarrolla en los niños. Es causada por una mutación en el gen de la distrofina, una proteína que es importante para mantener la estructura y función muscular normal. La pérdida de distrofina provoca fragilidad muscular que provoca debilidad y pérdida de la capacidad para caminar. Un tipo específico de mutación, llamada mutación sin sentido (codón de terminación prematuro) es la causa de la distrofinopatía en aproximadamente el 10-15 por ciento (%) de los niños con la enfermedad. Ataluren es un fármaco en investigación administrado por vía oral que tiene el potencial de superar los efectos de la mutación sin sentido. El objetivo principal de este estudio de Fase 3 es evaluar el efecto de atalureno en la capacidad para caminar. Se evaluará el efecto de ataluren sobre la función física, la calidad de vida y las actividades de la vida diaria. Este estudio también proporcionará información adicional sobre la seguridad a largo plazo de ataluren.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de Fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para determinar la eficacia y seguridad de atalureno en participantes con DMDms.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

230

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania, 45122
        • University of Essen-Duisburg
      • Freiburg, Alemania, 79106
        • University Hospital Medical Center Freiburg
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro - Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira
      • São Paulo, Brasil, 05403-900
        • Sao Paulo University -HC/FMUSP
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 2E3
        • Children's Hospital of Western Ontario
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 635 00
        • University Hospital Brno
      • Praha, Chequia, 150 06
        • Motol University Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile, 8330073
        • Hospital Clínico Universidad Católica
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile
        • Hospital Luis Calvo Mackenna
  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de, 110-744
        • Seoul National University Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43209
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas, Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital - Childhood Cancer and Blood Disorders
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hospital De La Timone
      • Nantes Cedex, Francia, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Francia, 75651
        • Groupe Hospitalier La Pitie-Salpetriere
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Rome, Italia, 00165
        • Bambino Gesu Hospital
      • Rome, Italia, 00168
        • U.O. Complessa di Neuropsichiatria Infantile
    • Sicily
      • Messina, Sicily, Italia, 98125
        • Policlinico Universitario G. Martino
  • Pavo
      • Ankara, Pavo, 06100
        • Hacettepe Childrens Hospital
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 85- 822
        • Medical University of Warsaw
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • University College London Institute of Child Health
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 3BZ
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals, NHS Foundation Trust
  • Suecia
      • Goteburg, Suecia, SE-416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Stockholm, Suecia, 17176
        • Astrid Lindgren Childrens Hospital
  • Suiza
      • Lausanne, Suiza, 1011
        • CHUV Lausanne

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 12 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Capacidad para proporcionar consentimiento informado por escrito (consentimiento de los padres/tutores, si corresponde)/asentimiento según los requisitos locales.
  • Evidencia fenotípica de distrofinopatía basada en la aparición de síntomas o signos clínicos característicos (por ejemplo, debilidad muscular proximal, marcha de pato y maniobra de Gowers) a los 6 años de edad, un nivel elevado de creatinina quinasa sérica y dificultad continua para caminar.
  • Documentación de la presencia de una mutación puntual sin sentido en el gen de la distrofina según lo determinado por la secuenciación del gen de un laboratorio certificado por el Colegio de Patólogos Estadounidenses (CAP), la Ley/Enmienda de Mejora del Laboratorio Clínico (CLIA) o una organización equivalente.
  • Documentación de que se ha extraído una muestra de sangre para confirmar la presencia de una mutación sin sentido en el gen de la distrofina.
  • Uso de corticosteroides sistémicos (prednisona, prednisolona o deflazacort) durante un mínimo de 6 meses inmediatamente antes del inicio del tratamiento del estudio, sin cambios significativos en la dosis o el régimen de dosificación (no relacionado con el cambio de peso corporal) durante un mínimo de 3 meses inmediatamente antes del inicio del tratamiento del estudio y una expectativa razonable de que la dosis y el régimen de dosificación no cambiarán significativamente durante la duración del estudio.
  • Detección válida Distancia a pie de 6 minutos (6MWD) mayor o igual a (≥) 150 metros. La prueba de detección válida 6MWD debe haber sido menor o igual a (≤) 80 % de lo previsto para la edad y la altura.
  • Los resultados de los 2 resultados del 6MWD de referencia deben determinarse como válidos y los resultados del 6MWD de referencia del día 2 deben estar dentro del 20 % del 6MWD de referencia del día 1.
  • La 6MWD de referencia (media de los valores válidos del día 1 y el día 2) no debe tener más de un 20 % de cambio con respecto a la 6MWD de detección válida.
  • Valores de laboratorio de detección confirmados dentro de los rangos del laboratorio central (parámetros hepáticos, renales y de electrolitos séricos).
  • Voluntad de abstenerse de tener relaciones sexuales o emplear un método anticonceptivo aprobado durante el período de administración del fármaco del estudio y el período de seguimiento de 6 semanas.
  • Voluntad y capacidad para cumplir con las visitas programadas, el plan de administración de medicamentos, los procedimientos del estudio, las pruebas de laboratorio y las restricciones del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento con antibióticos aminoglucósidos sistémicos en los 3 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio.
  • Inicio de la terapia con corticosteroides sistémicos dentro de los 6 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio.
  • Cambio en la terapia con corticosteroides sistémicos (por ejemplo, cambio en el tipo de fármaco, modificación de la dosis no relacionada con el cambio de peso corporal, modificación del programa, interrupción o reinicio) dentro de los 3 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio.
  • Cualquier cambio (inicio, cambio en el tipo de fármaco, modificación de la dosis, modificación del cronograma, interrupción, suspensión o reinicio) en la profilaxis/tratamiento de la insuficiencia cardíaca congestiva (ICC) en los 3 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio.
  • Uso continuo de anticoagulantes a base de cumarina (por ejemplo, warfarina), fenitoína, tolbutamida o paclitaxel.
  • Terapia previa con atalureno.
  • Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los ingredientes o excipientes del fármaco del estudio.
  • Exposición a otro fármaco en investigación en los 3 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio.
  • Historial de procedimiento quirúrgico mayor dentro de las 6 semanas anteriores al inicio del tratamiento del estudio.
  • Terapia inmunosupresora en curso (aparte de los corticosteroides).
  • Participación continua en cualquier ensayo clínico (excepto los estudios específicamente aprobados por PTC Therapeutics).
  • Expectativa de un procedimiento quirúrgico mayor (por ejemplo, cirugía de escoliosis) durante el período de tratamiento de 12 meses del estudio.
  • Requerimiento de asistencia ventilatoria diurna.
  • Síntomas y signos clínicos no controlados de CHF (American College of Cardiology/American Heart Association Stage C o Stage D).
  • Condición médica previa o en curso (por ejemplo, enfermedad concomitante, condición psiquiátrica, trastorno del comportamiento, alcoholismo, abuso de drogas), historial médico, hallazgos físicos (por ejemplo, lesión en las extremidades inferiores que pueden afectar el rendimiento de la 6MWT), hallazgos del electrocardiograma (ECG) o anormalidad de laboratorio que, en opinión del investigador, podría afectar negativamente la seguridad del participante, hace que sea poco probable que se complete el curso del tratamiento o el seguimiento, o podría afectar la evaluación de los resultados del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibirán un placebo equivalente a ataluren por vía oral 3 veces al día (TID) por la mañana, al mediodía y por la noche durante 48 semanas.
Droga: Placebo
El placebo se administrará según el programa especificado en el brazo.
Experimental: Ataluren
Los participantes recibirán una suspensión de ataluren por vía oral TID, 10 miligramos/kilogramo (mg/kg) por la mañana, 10 mg/kg al mediodía y 20 mg/kg por la noche (dosis diaria total de 40 mg/kg) durante 48 semanas.
Droga: Ataluren
Ataluren se administrará según la dosis y el horario especificado en el brazo.
Otros nombres:
  • PTC124

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en 6MWD en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
La prueba 6MWD es una prueba no incentivada que se realiza en un corredor plano de 30 metros de largo, donde se le indica al participante que camine lo más lejos posible, de un lado a otro alrededor de dos conos, con el permiso para reducir la velocidad, descansar o detenerse si es necesario. . La deambulación se evaluó a través de la prueba 6MWD siguiendo procedimientos estandarizados midiendo la 6MWD en metros. A los participantes no se les permitió usar dispositivos de asistencia (andador, aparatos ortopédicos para piernas largos o aparatos ortopédicos para piernas cortos) durante la prueba 6MWD. A los participantes con pérdida confirmada de la deambulación en una visita en particular se les asignó un resultado de 6MWD de 0. Los valores de 6MWD de referencia y de la semana 48 son cada uno el promedio de dos valores válidos de 6MWD, o un solo valor disponible si faltaba uno.
Línea de base, semana 48

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta el 10 por ciento (%) de empeoramiento persistente en 6MWD
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 48
La prueba 6MWD es una prueba no incentivada que se realiza en un corredor plano de 30 metros de largo, donde se le indica al participante que camine lo más lejos posible, de un lado a otro alrededor de dos conos, con el permiso para reducir la velocidad, descansar o detenerse si es necesario. . La deambulación se evaluó a través de la prueba 6MWD siguiendo procedimientos estandarizados midiendo la 6MWD en metros. A los participantes no se les permitió usar dispositivos de asistencia (andador, aparatos ortopédicos para piernas largos o aparatos ortopédicos para piernas cortos) durante la prueba 6MWD. El tiempo hasta el 10 % de empeoramiento persistente en la 6MWD se definió como la última vez que la 6MWD no fue un 10 % peor en comparación con el valor inicial. Se evaluó el tiempo hasta el 10% de empeoramiento persistente en 6MWD =300 a 400 metros y >=400 metros. Para los participantes que no tuvieron un empeoramiento del 10 % en la 6MWD o que fueron eliminados del estudio, el tiempo hasta el 10 % de empeoramiento en la 6MWD se censuró en el momento de la última prueba de la 6MWD. Se consideró que los participantes que se volvieron no ambulatorios tuvieron un 10% de empeoramiento.
Línea de base a la semana 48
Cambio desde el inicio en el tiempo para caminar/correr 10 metros en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
Durante la prueba de marcha/carrera de 10 metros, el método de marcha/carrera utilizado por el participante se categorizó de la siguiente manera: 1. Incapaz de caminar de forma independiente; 2. Incapaz de caminar de forma independiente, pero puede caminar con el apoyo de una persona o con un dispositivo de asistencia (calibradores de pierna completa [ortesis de rodilla-tobillo-pie] o andador); 3. Marcha muy adaptada, marcha lordótica de base amplia, no puede aumentar la velocidad de la marcha; 4. Marcha moderadamente adaptada, puede aumentar la velocidad pero no puede correr; 5. Capaz de ganar velocidad pero corre con una fase de doble apoyo (es decir, no puede levantar ambos pies del suelo); 6. Corre y levanta ambos pies del suelo (sin fase de doble apoyo). Si el tiempo necesario para realizar una prueba excedía los 30 segundos o si un participante no podía realizar la prueba debido a la progresión de la enfermedad, se utilizó un valor de 30 segundos. Se ha notificado un cambio acumulativo con respecto a los datos de referencia.
Línea de base, semana 48
Cambio desde la línea de base a tiempo para subir 4 escaleras en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
Durante la prueba de subir escaleras, el método de subir utilizado por el participante se clasificó de la siguiente manera: 1. Incapaz de subir 4 escaleras estándar; 2. Sube 4 escaleras estándar "marcando el tiempo" (sube un pie a la vez, con ambos pies en un escalón antes de pasar al siguiente escalón), usando ambos brazos en uno o ambos pasamanos; 3. Sube 4 escaleras estándar "marcando el tiempo" (sube un pie a la vez, con ambos pies en un escalón antes de pasar al siguiente escalón), usando un brazo en un pasamanos; 4. Sube 4 escaleras estándar "marcando el tiempo" (sube un pie a la vez, con ambos pies en un escalón antes de pasar al siguiente escalón), sin necesidad de pasamanos; 5. Sube 4 escaleras estándar alternando los pies, necesita pasamanos para apoyarse; 6. Sube 4 escaleras estándar alternando los pies, sin necesidad de apoyarse en el pasamanos. Se ha notificado un cambio acumulativo con respecto a los datos de referencia.
Línea de base, semana 48
Cambio desde la línea de base en el tiempo para descender 4 escaleras en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
Durante la prueba de descenso de escaleras, el método de descenso utilizado por el participante se clasificó de la siguiente manera: 1. Incapaz de descender 4 escaleras estándar; 2. Desciende 4 escaleras estándar "marcando el tiempo" (sube un pie a la vez, con ambos pies en un escalón antes de pasar al siguiente escalón), usando ambos brazos en uno o ambos pasamanos; 3. Desciende 4 escaleras estándar "marcando el tiempo" (sube un pie a la vez, con ambos pies en un escalón antes de pasar al siguiente escalón), usando un brazo en un pasamanos; 4. Desciende 4 escaleras estándar "marcando el tiempo" (sube un pie a la vez, con ambos pies en un escalón antes de pasar al siguiente escalón), sin necesidad de pasamanos; 5. Desciende 4 escaleras estándar alternando los pies, necesita pasamanos para apoyarse; 6. Desciende 4 escaleras estándar alternando los pies, sin necesidad de apoyarse en el pasamanos. Se ha notificado un cambio acumulativo con respecto a los datos de referencia.
Línea de base, semana 48
Porcentaje de participantes con eventos adversos (EA) emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 54
Un EA fue cualquier evento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. El evento adverso grave (SAE, por sus siglas en inglés) fue un EA que resultó en cualquiera de los siguientes resultados o se consideró significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; experiencia que amenaza la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; Anomalía congenital. Los EA incluyeron SAE y EA no graves. El evento adverso emergente del tratamiento (TEAE) se definió como un evento adverso que ocurrió o empeoró en el período que se extiende desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 6 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio. Un resumen de otros EA no graves y todos los EA, independientemente de la causalidad, se encuentra en la "sección EA notificados".
Línea de base hasta la semana 54

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación total de la función física medida por la NSAA en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
La función física se evaluó a través de la NSAA, una escala funcional diseñada específicamente para participantes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD). La evaluación comprendió pruebas para 17 habilidades de un participante, como la capacidad de pararse, levantarse del piso, pasar de estar acostado a sentarse, pasar de estar sentado a estar de pie, levantar la cabeza, pararse sobre los talones, brincar, saltar y correr. Para cada actividad, se registró una puntuación de 0, 1 o 2, con 0 = "no se puede lograr de forma independiente", 1 = "método modificado pero logra la meta independientemente de la ayuda física de otro", o 2 = "normal: logra la meta". sin ninguna ayuda". La suma de estas puntuaciones (excepto la puntuación de la actividad "levantar la cabeza") se informó como la puntuación total ordinal, que se transformó en una puntuación total lineal que va de 0 (peor) a 100 (mejor). A los participantes con pérdida confirmada de la deambulación en una visita en particular se les asignó una puntuación de 0.
Línea de base, semana 48
Número de participantes con cambio desde el inicio en las actividades de la vida diaria y el estado de la enfermedad en la semana 48, según lo evaluado por una encuesta estandarizada administrada por el personal del sitio
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
Los cambios en las actividades de la vida diaria y los síntomas de la enfermedad se capturaron a través de una encuesta específica de DMD administrada por el personal del sitio. En la selección o al inicio, se pidió al participante y/o al padre/cuidador que identificara cualquier actividad de la vida diaria (por ejemplo, deambulación, equilibrio, higiene personal/arreglado, vestirse y desvestirse, alimentarse por sí mismo, usar el baño, escribir a mano, actividades escolares). desempeño, comportamiento o nivel de energía) o síntomas que fueron afectados por la DMD del participante. En la visita posterior al inicio (semana 48), se le pidió al mismo participante y/o padre/cuidador que describiera cualquier cambio desde el inicio en esas actividades de la vida diaria/síntomas, dentro de las siguientes categorías: funcionamiento físico; nivel general de energía; cognición/función escolar; funcionamiento emocional/social; y dormir. Los cambios desde el inicio se informaron en una escala de Likert de 5 puntos: 1 (mucho peor), 2 (ligeramente peor), 3 (sin cambios), 4 (ligeramente mejor) o 5 (mucho mejor).
Línea de base, semana 48
Cambio desde el inicio en transferencias PODCI/movilidad básica y deportes/puntuaciones de funcionamiento físico en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
Los cambios en la calidad de vida relacionada con la salud (HRQL) se midieron a través del cuestionario PODCI que se ha demostrado que se correlaciona con la progresión de la enfermedad y las medidas de resultado clínico en la DMD. PODCI incluye una escala de funcionamiento global y 5 escalas básicas: extremidad superior y función física, transferencia/movilidad básica, deportes/funcionamiento físico, dolor/comodidad y felicidad. Los siguientes dominios PODCI se especificaron previamente en el protocolo de análisis: El dominio Transferencias/Movilidad básica evalúa la dificultad experimentada para realizar actividades motoras rutinarias en la vida diaria. El dominio Deportes/Funcionamiento Físico evalúa la dificultad encontrada al participar en actividades recreativas más activas. Cada dominio se calificó de 0 a 100, donde 0 representa un mal resultado/peor salud, mientras que 100 representa el nivel más alto de funcionamiento y menos dolor.
Línea de base, semana 48
Concentración plasmática de atalureno
Periodo de tiempo: Semanas 8, 16, 24, 32, 40 y 48
Las muestras de plasma para la determinación de las concentraciones de atalureno se analizaron utilizando un método validado de cromatografía líquida de alta resolución con espectrometría de masas en tándem (HPLC/MS-MS) con un límite inferior de cuantificación de 0,5 microgramos/mililitro (mcg/mL).
Semanas 8, 16, 24, 32, 40 y 48
Cumplimiento del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 48
El cumplimiento del fármaco del estudio se evaluó mediante la cuantificación del fármaco del estudio utilizado y no utilizado. El cumplimiento se evaluó en términos del porcentaje de fármaco realmente tomado en relación con la cantidad que debería haberse tomado durante el estudio.
Línea de base a la semana 48

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

PTC Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Robert Spiegel, M.D., PTC Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

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Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de marzo de 2013

Finalización primaria (Actual)

20 de agosto de 2015

Finalización del estudio (Actual)

20 de agosto de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de marzo de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de abril de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

8 de abril de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de agosto de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de julio de 2020

Última verificación

1 de julio de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PTC124-GD-020-DMD
  • 2012-004527-20 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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