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Estudo de Fase 3 de Ataluren em Participantes com Distrofia Muscular de Duchenne Mutação Nonsense (DMDMnm) (ACT DMD)

17 de julho de 2020 atualizado por: PTC Therapeutics

Um estudo de eficácia e segurança de Fase 3 de Ataluren em pacientes com distrofinopatia por mutação sem sentido

A distrofinopatia é uma doença contínua que inclui a distrofia muscular de Duchenne, que se desenvolve em meninos. É causada por uma mutação no gene da distrofina, uma proteína importante para manter a estrutura e função muscular normal. A perda de distrofina causa fragilidade muscular que leva à fraqueza e perda da capacidade de caminhar. Um tipo específico de mutação, chamada mutação sem sentido (códon de parada prematura), é a causa da distrofinopatia em aproximadamente 10-15 por cento (%) dos meninos com a doença. Ataluren é um medicamento experimental administrado por via oral que tem o potencial de superar os efeitos da mutação sem sentido. O principal objetivo deste estudo de Fase 3 é avaliar o efeito do atalureno na capacidade de caminhar. O efeito do atalureno na função física, qualidade de vida e atividades da vida diária será avaliado. Este estudo também fornecerá informações adicionais sobre a segurança a longo prazo do atalureno.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de Fase 3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para determinar a eficácia e segurança do atalureno em participantes com DMMN.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

230

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha, 45122
        • University of Essen-Duisburg
      • Freiburg, Alemanha, 79106
        • University Hospital Medical Center Freiburg
  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro - Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira
      • São Paulo, Brasil, 05403-900
        • Sao Paulo University -HC/FMUSP
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 2E3
        • Children's Hospital of Western Ontario
  • Chile
      • Santiago, Chile, 8330073
        • Hospital Clinico Universidad Catolica
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile
        • Hospital Luis Calvo Mackenna
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan De Deu
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43209
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas, Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital - Childhood Cancer and Blood Disorders
  • França
      • Marseille, França, 13385
        • Hospital De La Timone
      • Nantes Cedex, França, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, França, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Paris, França, 75651
        • Groupe Hospitalier La Pitie-Salpetriere
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Itália
      • Milan, Itália, 20122
        • Fondazione IRCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Rome, Itália, 00165
        • Bambino Gesu Hospital
      • Rome, Itália, 00168
        • U.O. Complessa di Neuropsichiatria Infantile
    • Sicily
      • Messina, Sicily, Itália, 98125
        • Policlinico Universitario G. Martino
  • Peru
      • Ankara, Peru, 06100
        • Hacettepe Childrens Hospital
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia, 85- 822
        • Medical University of Warsaw
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • University College London Institute of Child Health
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 3BZ
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals, NHS Foundation Trust
  • Republica da Coréia
      • Seoul, Republica da Coréia, 110-744
        • Seoul National University Hospital
  • Suécia
      • Goteburg, Suécia, SE-416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Stockholm, Suécia, 17176
        • Astrid Lindgren Childrens Hospital
  • Suíça
      • Lausanne, Suíça, 1011
        • CHUV Lausanne
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca, 635 00
        • University Hospital Brno
      • Praha, Tcheca, 150 06
        • Motol University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 14 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Capacidade de fornecer consentimento informado por escrito (consentimento dos pais/responsável, se aplicável)/consentimento de acordo com os requisitos locais.
  • Evidência fenotípica de distrofinopatia com base no início de sintomas ou sinais clínicos característicos (por exemplo, fraqueza muscular proximal, marcha bamboleante e manobra de Gowers) aos 6 anos de idade, nível elevado de creatinina quinase sérica e dificuldade contínua para caminhar.
  • Documentação da presença de uma mutação pontual sem sentido no gene da distrofina, conforme determinado pelo sequenciamento do gene de um laboratório certificado pelo College of American Pathologists (CAP), o Clinical Laboratory Improvement Act/Amendment (CLIA) ou uma organização equivalente.
  • Documentação de que uma amostra de sangue foi coletada para confirmação da presença de uma mutação sem sentido no gene da distrofina.
  • Uso de corticosteroides sistêmicos (prednisona, prednisolona ou deflazacorte) por um período mínimo de 6 meses imediatamente antes do início do tratamento do estudo, sem alteração significativa na dosagem ou esquema posológico (não relacionado à alteração do peso corporal) por um período mínimo de 3 meses imediatamente antes do início do tratamento do estudo e uma expectativa razoável de que a dosagem e o regime de dosagem não mudarão significativamente durante o estudo.
  • Triagem válida Distância de caminhada de 6 minutos (6MWD) maior ou igual a (≥) 150 metros. Triagem válida 6MWD deve ter sido menor ou igual a (≤) 80% do previsto para idade e altura.
  • Os resultados da linha de base 2 6MWD devem ser determinados como válidos e os resultados da linha de base 6MWD do dia 2 devem estar dentro de 20% da linha de base 6MWD do dia 1.
  • A linha de base 6MWD (média dos valores válidos do Dia 1 e do Dia 2) não deve ser mais do que 20% de alteração da Triagem 6MWD válida.
  • Valores laboratoriais de triagem confirmados dentro das faixas do laboratório central (parâmetros hepáticos, renais e eletrolíticos séricos).
  • Disposição para abster-se de relações sexuais ou empregar um método aprovado de contracepção durante o período de administração do medicamento do estudo e período de acompanhamento de 6 semanas.
  • Vontade e capacidade de cumprir as consultas agendadas, plano de administração de medicamentos, procedimentos do estudo, exames laboratoriais e restrições do estudo.

Critério de exclusão:

  • Tratamento com antibióticos aminoglicosídeos sistêmicos dentro de 3 meses antes do início do tratamento do estudo.
  • Início da terapia com corticosteroides sistêmicos dentro de 6 meses antes do início do tratamento do estudo.
  • Mudança na terapia com corticosteroides sistêmicos (por exemplo, mudança no tipo de medicamento, modificação da dose não relacionada à alteração do peso corporal, modificação do cronograma, interrupção ou reinício) dentro de 3 meses antes do início do tratamento do estudo.
  • Qualquer alteração (início, alteração no tipo de medicamento, modificação da dose, modificação do cronograma, interrupção, descontinuação ou reinício) na profilaxia/tratamento para insuficiência cardíaca congestiva (CHF) dentro de 3 meses antes do início do tratamento do estudo.
  • Uso contínuo de anticoagulantes à base de cumarina (por exemplo, varfarina), fenitoína, tolbutamida ou paclitaxel.
  • Terapia prévia com atalureno.
  • Hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos ingredientes ou excipientes do medicamento em estudo.
  • Exposição a outro medicamento experimental dentro de 3 meses antes do início do tratamento do estudo.
  • História de procedimento cirúrgico importante dentro de 6 semanas antes do início do tratamento do estudo.
  • Terapia imunossupressora em andamento (exceto corticosteróides).
  • Participação contínua em qualquer ensaio clínico (exceto para estudos especificamente aprovados pela PTC Therapeutics).
  • Expectativa de procedimento cirúrgico importante (por exemplo, cirurgia de escoliose) durante o período de tratamento de 12 meses do estudo.
  • Requisito de assistência ventilatória diurna.
  • Sinais e sintomas clínicos não controlados de ICC (American College of Cardiology/American Heart Association Estágio C ou Estágio D).
  • Condição médica anterior ou contínua (por exemplo; doença concomitante, condição psiquiátrica, distúrbio comportamental, alcoolismo, abuso de drogas), histórico médico, achados físicos (por exemplo, lesão nos membros inferiores que pode afetar o desempenho do 6MWT), achados de eletrocardiograma (ECG) ou anormalidade laboratorial que, na opinião do investigador, pode afetar adversamente a segurança do participante, torna improvável que o tratamento ou acompanhamento seja concluído ou pode prejudicar a avaliação dos resultados do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão placebo correspondente ao ataluren por via oral 3 vezes ao dia (TID) pela manhã, meio-dia e noite por 48 semanas.
Medicamento: Placebo
O placebo será administrado de acordo com o cronograma especificado no braço.
Experimental: Ataluren
Os participantes receberão suspensão de ataluren por via oral TID, 10 miligramas/kg (mg/kg) pela manhã, 10 mg/kg ao meio-dia e 20 mg/kg à noite (dose diária total de 40 mg/kg) por 48 semanas.
Medicamento: Ataluren
Ataluren será administrado de acordo com a dose e horário especificados no braço.
Outros nomes:
  • PTC124

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base em 6MWD na semana 48
Prazo: Linha de base, Semana 48
O teste DTC6 é um teste não encorajado realizado em um corredor plano de 30 metros de comprimento, onde o participante é instruído a caminhar a maior distância possível, para frente e para trás em torno de dois cones, com permissão para desacelerar, descansar ou parar se necessário . A deambulação foi avaliada por meio do teste de DTC6 seguindo procedimentos padronizados medindo o DTC6 em metros. Os participantes não foram autorizados a usar dispositivos auxiliares (andador, órteses de pernas longas ou órteses de pernas curtas) durante o teste de DTC6. Os participantes com perda confirmada de deambulação em uma consulta específica receberam um resultado de 6MWD de 0. Os valores de 6MWD da linha de base e da semana 48 são a média de dois valores válidos de 6MWD ou um único valor disponível se um estiver ausente.
Linha de base, Semana 48

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para 10 por cento (%) de agravamento persistente em 6MWD
Prazo: Linha de base até a semana 48
O teste DTC6 é um teste não encorajado realizado em um corredor plano de 30 metros de comprimento, onde o participante é instruído a caminhar a maior distância possível, para frente e para trás em torno de dois cones, com permissão para desacelerar, descansar ou parar se necessário . A deambulação foi avaliada por meio do teste de DTC6 seguindo procedimentos padronizados medindo o DTC6 em metros. Os participantes não foram autorizados a usar dispositivos auxiliares (andador, órteses de pernas longas ou órteses de pernas curtas) durante o teste de DTC6. Tempo para 10% de piora persistente em 6MWD foi definido como a última vez que 6MWD não foi 10% pior em comparação com a linha de base. Foi avaliado o tempo para piora persistente de 10% na DTC6 =300 a 400 metros e >=400 metros. Para participantes que não tiveram piora de 10% na DTC6 ou que foram removidos do estudo, o tempo para piora de 10% na DTC6 foi censurado no momento do último teste de DTC6. Os participantes que se tornaram incapazes de deambular foram considerados como tendo 10% de piora.
Linha de base até a semana 48
Mudança da linha de base no tempo para caminhar/correr 10 metros na semana 48
Prazo: Linha de base, Semana 48
Durante o teste de caminhada/corrida de 10 metros, o método de caminhada/corrida utilizado pelo participante foi categorizado da seguinte forma: 1. Incapaz de andar de forma independente; 2. Incapaz de andar de forma independente, mas pode andar com o apoio de uma pessoa ou com dispositivo auxiliar (compassos de perna completos [órteses joelho-tornozelo-pé] ou andador); 3. Marcha altamente adaptada, marcha lordótica de base ampla, não pode aumentar a velocidade de caminhada; 4. Marcha moderadamente adaptada, pode ganhar velocidade, mas não pode correr; 5. Capaz de ganhar velocidade, mas corre com uma fase de apoio duplo (ou seja, não consegue tirar os dois pés do chão); 6. Corre e tira os dois pés do chão (sem fase de apoio duplo). Se o tempo gasto para realizar um teste excedesse 30 segundos ou se um participante não pudesse realizar o teste devido à progressão da doença, foi usado o valor de 30 segundos. Foi relatada uma alteração cumulativa dos dados da linha de base.
Linha de base, Semana 48
Mudança da linha de base no tempo para subir 4 degraus na semana 48
Prazo: Linha de base, Semana 48
Durante o teste de subir escadas, o método de subida utilizado pelo participante foi categorizado da seguinte forma: 1. Incapaz de subir 4 degraus padrão; 2. Sobe 4 degraus padrão "marcando tempo" (sobe um pé de cada vez, com os dois pés em um degrau antes de passar para o próximo degrau), usando os dois braços em um ou ambos os corrimãos; 3. Sobe 4 degraus padrão "marcando tempo" (sobe um pé de cada vez, com os dois pés em um degrau antes de passar para o próximo degrau), usando um braço em um corrimão; 4. Sobe 4 degraus padrão “marcando tempo” (sobe um pé de cada vez, com os dois pés em um degrau antes de passar para o próximo degrau), não necessitando de corrimão; 5. Sobe 4 degraus padrão alternando os pés, necessita de corrimão para apoio; 6. Sobe 4 degraus padrão alternando os pés, não necessitando de apoio de corrimão. Foi relatada uma alteração cumulativa dos dados da linha de base.
Linha de base, Semana 48
Mudança da linha de base no tempo para descer 4 degraus na semana 48
Prazo: Linha de base, Semana 48
Durante o teste de descida de escada, o método de descida utilizado pelo participante foi categorizado da seguinte forma: 1. Incapaz de descer 4 degraus padrão; 2. Desce 4 degraus padrão "marcando tempo" (sobe um pé de cada vez, com os dois pés em um degrau antes de passar para o próximo degrau), usando os dois braços em um ou ambos os corrimãos; 3. Desce 4 degraus padrão "marcando tempo" (sobe um pé de cada vez, com os dois pés em um degrau antes de passar para o próximo degrau), usando um braço em um corrimão; 4. Desce 4 degraus padrão “marcando tempo” (sobe um pé de cada vez, com os dois pés em um degrau antes de passar para o próximo degrau), não necessitando de corrimão; 5. Desce 4 degraus padrão alternando os pés, necessita de corrimão para apoio; 6. Desce 4 degraus padrão alternando os pés, não necessitando de apoio de corrimão. Foi relatada uma alteração cumulativa dos dados da linha de base.
Linha de base, Semana 48
Porcentagem de participantes com eventos adversos (EAs) emergentes do tratamento
Prazo: Linha de base até a semana 54
Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo sem considerar a possibilidade de relação causal. Evento adverso grave (EAG) foi um EA resultando em qualquer um dos seguintes desfechos ou considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; internação hospitalar inicial ou prolongada; experiência com risco de vida (risco imediato de morrer); deficiência/incapacidade persistente ou significativa; Anomalia congenita. Os EAs incluíram EAS e EAs não graves. Evento adverso emergente do tratamento (TEAE) foi definido como um evento adverso que ocorreu ou piorou no período que se estende desde a primeira dose do medicamento em estudo até 6 semanas após a última dose do medicamento em estudo. Um resumo de outros EAs não graves e todos os EASs, independentemente da causalidade, está localizado na 'seção de EAs relatados'.
Linha de base até a semana 54

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na pontuação total da função física medida pela NSAA na semana 48
Prazo: Linha de base, Semana 48
A função física foi avaliada por meio da NSAA, uma escala funcional projetada especificamente para participantes ambulantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). A avaliação compreendeu testes para 17 habilidades de um participante, como capacidade de ficar em pé, levantar do chão, passar de deitado para sentado, passar de sentado para ficar em pé, levantar a cabeça, ficar de pé, pular, pular e correr. Para cada atividade, uma pontuação de 0, 1 ou 2 foi registrada, com 0 = "incapaz de realizar de forma independente", 1 = "método modificado, mas atinge o objetivo independente da assistência física de outro" ou 2 = "normal - atinge o objetivo sem qualquer ajuda." A soma dessas pontuações (exceto para a pontuação da atividade 'levantar a cabeça') foi relatada como a pontuação total ordinal, que foi transformada em uma pontuação total linear variando de 0 (pior) a 100 (melhor). Os participantes com perda confirmada de deambulação em uma visita específica receberam uma pontuação de 0.
Linha de base, Semana 48
Número de participantes com alteração da linha de base nas atividades da vida diária e estado de doença na semana 48, conforme avaliado por uma pesquisa padronizada administrada pelo pessoal do local
Prazo: Linha de base, Semana 48
As mudanças nas atividades da vida diária e os sintomas da doença foram capturados por meio de uma pesquisa específica para DMD administrada pelo pessoal do local. Na triagem ou linha de base, o participante e/ou pais/responsáveis ​​foram solicitados a identificar quaisquer atividades da vida diária (por exemplo, deambulação, equilíbrio, higiene/arrumação pessoal, vestir-se e despir-se, alimentar-se sozinho, usar o banheiro, escrever, ir à escola desempenho, comportamento ou nível de energia) ou sintomas que foram afetados pela DMD do participante. Na visita pós-linha de base (Semana 48), o mesmo participante e/ou pai/responsável foi solicitado a descrever quaisquer alterações desde a linha de base nessas atividades da vida diária/sintomas, dentro das seguintes categorias: função física; nível geral de energia; cognição/função escolar; funcionamento emocional/social; e dormir. Alterações da linha de base foram relatadas em uma escala Likert de 5 pontos: 1 (muito pior), 2 (ligeiramente pior), 3 (inalterado), 4 (ligeiramente melhor) ou 5 (muito melhor).
Linha de base, Semana 48
Mudança da linha de base em transferências PODCI/mobilidade básica e escores de funcionamento físico/esportivo na semana 48
Prazo: Linha de base, Semana 48
Mudanças na qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) foram medidas por meio do questionário PODCI, que demonstrou se correlacionar com a progressão da doença e medidas de resultados clínicos na DMD. O PODCI inclui uma Escala de Funcionamento Global e 5 escalas principais: Extremidade Superior e Função Física, Transferência/Mobilidade Básica, Esportes/Funcionamento Físico, Dor/Conforto e Felicidade. Os seguintes domínios do PODCI foram pré-especificados no protocolo para análise: O domínio Transferências/Mobilidade Básica avalia a dificuldade experimentada na realização de atividades motoras rotineiras na vida diária. O domínio Esportes/Funcionamento Físico avalia a dificuldade encontrada em participar de atividades recreativas mais ativas. Cada domínio foi pontuado de 0 a 100, com 0 representando um resultado ruim/pior saúde, enquanto 100 representando o nível mais alto de funcionamento e menos dor.
Linha de base, Semana 48
Concentração plasmática de atalureno
Prazo: Semanas 8, 16, 24, 32, 40 e 48
As amostras de plasma para a determinação das concentrações de atalureno foram analisadas usando um método validado de cromatografia líquida de alta eficiência com espectrometria de massa em tandem (HPLC/MS-MS) com um limite inferior de quantificação de 0,5 microgramas/mililitro (mcg/mL).
Semanas 8, 16, 24, 32, 40 e 48
Estudo de Conformidade com Medicamentos
Prazo: Linha de base até a semana 48
A adesão ao medicamento do estudo foi avaliada pela quantificação do medicamento do estudo usado e não utilizado. A adesão foi avaliada em termos da porcentagem do medicamento realmente ingerido em relação à quantidade que deveria ter sido ingerida durante o estudo.
Linha de base até a semana 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

PTC Therapeutics

Investigadores

  • Diretor de estudo: Robert Spiegel, M.D., PTC Therapeutics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

26 de março de 2013

Conclusão Primária (Real)

20 de agosto de 2015

Conclusão do estudo (Real)

20 de agosto de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de março de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de abril de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

8 de abril de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de agosto de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de julho de 2020

Última verificação

1 de julho de 2020

Mais Informações

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Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PTC124-GD-020-DMD
  • 2012-004527-20 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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