Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 3 undersøgelse af Ataluren hos deltagere med nonsensmutation Duchenne muskeldystrofi (nmDMD) (ACT DMD)

17. juli 2020 opdateret af: PTC Therapeutics

Et fase 3-effektivitets- og sikkerhedsstudie af Ataluren hos patienter med nonsensmutationsdystrofinopati

Dystrofinopati er et sygdomskontinuum, der omfatter Duchennes muskeldystrofi, som udvikler sig hos drenge. Det er forårsaget af en mutation i genet for dystrofin, et protein, der er vigtigt for at opretholde normal muskelstruktur og funktion. Tab af dystrofin forårsager muskelskørhed, der fører til svaghed og tab af gangevne. En specifik type mutation, kaldet en nonsens-mutation (for tidlig stopkodon) er årsagen til dystrofinopati hos cirka 10-15 procent (%) af drenge med sygdommen. Ataluren er et oralt indgivet forsøgslægemiddel, der har potentialet til at overvinde virkningerne af nonsensmutationen. Hovedmålet med dette fase 3 studie er at evaluere effekten af ​​ataluren på gangevnen. Effekten af ​​ataluren på fysisk funktion, livskvalitet og daglige aktiviteter vil blive evalueret. Denne undersøgelse vil også give yderligere information om den langsigtede sikkerhed af ataluren.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en fase 3, multicenter, randomiseret, dobbelt-blind, placebokontrolleret undersøgelse for at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​ataluren hos deltagere med nmDMD.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

230

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro - Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira
      • São Paulo, Brasilien, 05403-900
        • Sao Paulo University -HC/FMUSP
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 2E3
        • Children's Hospital of Western Ontario
  • Chile
      • Santiago, Chile, 8330073
        • Hospital Clinico Universidad Catolica
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile
        • Hospital Luis Calvo Mackenna
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • University College London Institute of Child Health
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 3BZ
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals, NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forenede Stater, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43209
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas, Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital - Childhood Cancer and Blood Disorders
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Hôspital de la Timone
      • Nantes Cedex, Frankrig, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Frankrig, 75651
        • Groupe Hospitalier La Pitie-Salpetriere
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Rome, Italien, 00165
        • Bambino Gesu Hospital
      • Rome, Italien, 00168
        • U.O. Complessa di Neuropsichiatria Infantile
    • Sicily
      • Messina, Sicily, Italien, 98125
        • Policlinico Universitario G. Martino
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • Hacettepe Childrens Hospital
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 110-744
        • Seoul National University Hospital
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 85- 822
        • Medical University of Warsaw
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • CHUV Lausanne
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Sverige
      • Goteburg, Sverige, SE-416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Astrid Lindgren Childrens Hospital
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 635 00
        • University Hospital Brno
      • Praha, Tjekkiet, 150 06
        • Motol University Hospital
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45122
        • University of Essen-Duisburg
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • University Hospital Medical Center Freiburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 14 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Evne til at give skriftligt informeret samtykke (samtykke fra forældre/værge, hvis relevant)/samtykke i henhold til lokale krav.
  • Fænotypiske tegn på dystrofinopati baseret på indtræden af ​​karakteristiske kliniske symptomer eller tegn (f.eks. proksimal muskelsvaghed, vaklende gang og Gowers' manøvre) ved 6 års alderen, et forhøjet serumkreatininkinaseniveau og vedvarende gangbesvær.
  • Dokumentation for tilstedeværelsen af ​​en nonsens-punktmutation i dystrofingenet som bestemt ved gensekventering fra et laboratorium certificeret af College of American Pathologists (CAP), Clinical Laboratory Improvement Act/Amendment (CLIA) eller en tilsvarende organisation.
  • Dokumentation for, at der er taget en blodprøve til bekræftelse af tilstedeværelsen af ​​en nonsens-mutation i dystrofingenet.
  • Anvendelse af systemiske kortikosteroider (prednison, prednisolon eller deflazacort) i mindst 6 måneder umiddelbart før start af undersøgelsesbehandling, uden signifikant ændring i dosis eller doseringsregime (ikke relateret til ændring i kropsvægt) i mindst 3 måneder umiddelbart forud for påbegyndelse af undersøgelsesbehandling og en rimelig forventning om, at dosering og doseringsregime ikke vil ændre sig væsentligt i undersøgelsens varighed.
  • Gyldig screening 6-minutters gåafstand (6MWD) større end eller lig med (≥) 150 meter. Gyldig screening 6MWD skal have været mindre end eller lig med (≤) 80 % af forventet for alder og højde.
  • Resultaterne af 2-baseline 6MWD-resultaterne skal fastslås som gyldige, og resultaterne af dag 2-baseline 6MWD skal ligge inden for 20 % af dag 1-baseline 6MWD.
  • Baseline 6MWD (gennemsnit af gyldige dag 1 og dag 2 værdier) må ikke være mere end en 20 % ændring fra den gyldige screening 6MWD.
  • Bekræftede screeningslaboratorieværdier inden for de centrale laboratorieområder (lever-, nyre- og serumelektrolytparametre).
  • Villighed til at afholde sig fra samleje eller anvende en godkendt præventionsmetode i løbet af studiets lægemiddeladministration og 6 ugers opfølgningsperiode.
  • Vilje og evne til at overholde planlagte besøg, lægemiddeladministrationsplan, undersøgelsesprocedurer, laboratorietests og undersøgelsesrestriktioner.

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling med systemiske aminoglykosid-antibiotika inden for 3 måneder før start af studiebehandling.
  • Påbegyndelse af systemisk kortikosteroidbehandling inden for 6 måneder før start af studiebehandling.
  • Ændring i systemisk kortikosteroidbehandling (f.eks. ændring i lægemiddeltype, dosisændring, der ikke er relateret til ændring i kropsvægt, ændring af tidsplanen, afbrydelse eller genoptagelse) inden for 3 måneder før start af undersøgelsesbehandling.
  • Enhver ændring (initiering, ændring i lægemiddeltype, dosisændring, ændring af tidsplanen, afbrydelse, seponering eller genstart) i profylakse/behandling for kongestiv hjertesvigt (CHF) inden for 3 måneder før start af undersøgelsesbehandling.
  • Løbende brug af coumarin-baserede antikoagulantia (f.eks. warfarin), phenytoin, tolbutamid eller paclitaxel.
  • Forudgående behandling med ataluren.
  • Kendt overfølsomhed over for nogen af ​​indholdsstofferne eller hjælpestofferne i undersøgelseslægemidlet.
  • Eksponering for et andet forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før start af undersøgelsesbehandling.
  • Anamnese med større kirurgisk indgreb inden for 6 uger før start af undersøgelsesbehandling.
  • Igangværende immunsuppressiv behandling (bortset fra kortikosteroider).
  • Løbende deltagelse i ethvert klinisk forsøg (undtagen undersøgelser, der er specifikt godkendt af PTC Therapeutics).
  • Forventning om større kirurgisk indgreb (for eksempel; skoliosekirurgi) i løbet af undersøgelsens 12-måneders behandlingsperiode.
  • Krav om ventilatorhjælp i dagtimerne.
  • Ukontrollerede kliniske symptomer og tegn på CHF (American College of Cardiology/American Heart Association Stage C eller Stage D).
  • Tidligere eller igangværende medicinsk tilstand (f.eks. samtidig sygdom, psykiatrisk tilstand, adfærdsforstyrrelse, alkoholisme, stofmisbrug), sygehistorie, fysiske fund (f.eks. skade i underekstremiteterne, der kan påvirke 6MWT ydeevne), elektrokardiogram (EKG) fund, eller laboratorieabnormitet, der efter investigators mening kan påvirke deltagerens sikkerhed negativt, gør det usandsynligt, at behandlingsforløbet eller opfølgningen vil blive afsluttet, eller kan forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo-matching til ataluren oralt 3 gange om dagen (TID) morgen, middag og aften i 48 uger.
Medicin: Placebo
Placebo vil blive administreret i henhold til skemaet angivet i armen.
Eksperimentel: Ataluren
Deltagerne vil modtage atalurensuspension oralt TID, 10 milligram/kilogram (mg/kg) om morgenen, 10 mg/kg ved middagstid og 20 mg/kg om aftenen (samlet daglig dosis 40 mg/kg) i 48 uger.
Medicin: Ataluren
Ataluren vil blive administreret i henhold til dosis og skema specificeret i armen.
Andre navne:
  • PTC124

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i 6MWD i uge 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
6MWD-testen er en ikke-opmuntret test udført i en 30 meter lang flad korridor, hvor deltageren instrueres i at gå så langt som muligt, frem og tilbage omkring to kegler, med tilladelse til at sætte farten ned, hvile eller stoppe, hvis det er nødvendigt . Ambulation blev vurderet via 6MWD-testen efter standardiserede procedurer ved at måle 6MWD i meter. Deltagerne måtte ikke bruge hjælpemidler (rollator, lange benbøjler eller korte benbøjler) under 6MWD-testen. Deltagere med bekræftet tab af ambulation ved et bestemt besøg blev tildelt et 6MWD-resultat på 0. Baseline og uge 48 6MWD-værdier er hver gennemsnittet af to gyldige 6MWD-værdier eller en enkelt tilgængelig værdi, hvis en manglede.
Baseline, uge ​​48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til 10 procent (%) Vedvarende forværring i 6MWD
Tidsramme: Baseline til uge 48
6MWD-testen er en ikke-opmuntret test udført i en 30 meter lang flad korridor, hvor deltageren instrueres i at gå så langt som muligt, frem og tilbage omkring to kegler, med tilladelse til at sætte farten ned, hvile eller stoppe, hvis det er nødvendigt . Ambulation blev vurderet via 6MWD-testen efter standardiserede procedurer ved at måle 6MWD i meter. Deltagerne måtte ikke bruge hjælpemidler (rollator, lange benbøjler eller korte benbøjler) under 6MWD-testen. Tid til 10 % vedvarende forværring i 6MWD blev defineret som sidste gang, hvor 6MWD ikke var 10 % værre sammenlignet med baseline. Tid til 10 % vedvarende forværring i 6MWD =300 til 400 meter, og >=400 meter blev evalueret. For deltagere, der ikke havde 10 % 6MWD-forværring, eller som blev fjernet fra undersøgelsen, blev tiden til 10 % 6MWD-forværring censureret på tidspunktet for den sidste 6MWD-test. Deltagere, der blev ikke-ambulerende, blev anset for at have 10% forværring.
Baseline til uge 48
Skift fra baseline i tid til at gå/løbe 10 meter i uge 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Under testen for at gå/løbe 10 meter blev den gå-/løbemetode, som deltageren brugte, kategoriseret som følger: 1. Ude af stand til at gå selvstændigt; 2. Ude af stand til at gå selvstændigt, men kan gå med støtte fra en person eller med hjælpemiddel (hele benkalibre [knæ-ankel-fod ortoser] eller rollator); 3. Meget tilpasset gangart, bredbaseret lordotisk gangart, kan ikke øge ganghastigheden; 4. Moderat tilpasset gang, kan tage fart, men kan ikke løbe; 5. Er i stand til at opfange fart, men løber med en dobbeltstillingsfase (dvs. kan ikke nå begge fødder fra jorden); 6. Løber og får begge fødder op fra jorden (uden dobbeltstillingsfase). Hvis tiden det tog at udføre en test oversteg 30 sekunder, eller hvis en deltager ikke kunne udføre testen på grund af sygdomsprogression, blev der brugt en værdi på 30 sekunder. En kumulativ ændring i forhold til baseline-data er blevet rapporteret.
Baseline, uge ​​48
Skift fra baseline i tide til at klatre 4 trapper i uge 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Under testen for trappegang blev den klatremetode, som deltageren brugte, kategoriseret som følger: 1. Ude af stand til at klatre op ad 4 standard trapper; 2. Går op på 4 standardtrapper "markeringstid" (klatrer en fod ad gangen, med begge fødder på et trin, før du går til næste trin), ved at bruge begge arme på det ene eller begge gelændere; 3. Går op på 4 standardtrapper "markeringstid" (klatrer en fod ad gangen, med begge fødder på et trin, før du går til næste trin), ved at bruge en arm på et gelænder; 4. Går op på 4 standardtrapper "markeringstid" (klatrer en fod ad gangen, med begge fødder på et trin, før du går til næste trin), behøver ikke gelænder; 5. Går op på 4 standardtrapper skiftende fødder, har brug for gelænder til støtte; 6. Går op på 4 standardtrapper med skiftende fødder, uden at have behov for gelænderstøtte. En kumulativ ændring i forhold til baseline-data er blevet rapporteret.
Baseline, uge ​​48
Skift fra baseline i tid til at gå ned 4 trapper i uge 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Under testen for trappenedgang blev den nedstigningsmetode, som deltageren brugte, kategoriseret som følger: 1. Ude af stand til at gå ned 4 standard trapper; 2. Går ned 4 standardtrapper "markeringstid" (klatrer en fod ad gangen, med begge fødder på et trin, før du går til næste trin), ved at bruge begge arme på det ene eller begge gelændere; 3. Går ned 4 standardtrapper "markeringstid" (klatrer en fod ad gangen, med begge fødder på et trin, før du går til næste trin), ved at bruge en arm på det ene gelænder; 4. Ned ad 4 standardtrapper "markeringstid" (klatrer en fod ad gangen, med begge fødder på et trin, før du går til næste trin), behøver ikke gelænder; 5. Ned ad 4 standard trapper skiftende fødder, har brug for gelænder til støtte; 6. Ned ad 4 standardtrapper skiftende fødder, behøver ikke støtte til gelænder. En kumulativ ændring i forhold til baseline-data er blevet rapporteret.
Baseline, uge ​​48
Procentdel af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Baseline op til uge 54
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. Alvorlig uønsket hændelse (SAE) var en bivirkning, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for signifikant af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali. AE'er omfattede både SAE'er og ikke-alvorlige AE'er. Behandlings-emergent bivirkning (TEAE) blev defineret som en bivirkning, der opstod eller forværredes i perioden, der strækker sig fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet til 6 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. En oversigt over andre ikke-alvorlige AE'er og alle SAE'er, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet 'Rapporteret AE'.
Baseline op til uge 54

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i totalscore for fysisk funktion målt af NSAA i uge 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Fysisk funktion blev vurderet via NSAA, en funktionel skala specielt designet til ambulante Duchenne muskeldystrofi (DMD) deltagere. Vurderingen omfattede tests for 17 evner hos en deltager, såsom evnen til at stå, rejse sig fra gulvet, komme fra liggende til siddende, komme fra siddende til stående, løfte hovedet, stå på hælene, hoppe, hoppe og løbe. For hver aktivitet blev der registreret en score på 0, 1 eller 2, med 0 = "ikke i stand til at opnå selvstændigt," 1 = "ændret metode, men opnår mål uafhængigt af fysisk assistance fra en anden," eller 2 = "normalt - opnår mål uden hjælp." Summen af ​​disse scores (bortset fra 'løft hovedet' aktivitetsscore) blev rapporteret som den ordinære totalscore, som blev transformeret til en lineær totalscore fra 0 (dårligst) til 100 (bedst). Deltagere med bekræftet tab af ambulation ved et bestemt besøg blev tildelt en score på 0.
Baseline, uge ​​48
Antal deltagere med ændring fra baseline i dagliglivsaktiviteter og sygdomsstatus i uge 48, som vurderet af en standardiseret undersøgelse administreret af personale på stedet
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Ændringer i dagligdagens aktiviteter og sygdomssymptomer blev fanget via en DMD-specifik undersøgelse administreret af personalet på stedet. Ved screening eller baseline blev deltageren og/eller forælderen/plejeren bedt om at identificere alle aktiviteter i dagligdagen (f.eks. ambulation, balance, personlig hygiejne/pleje, på- og afklædning, selvfodring, brug af badeværelset, håndskrift, skole ydeevne, adfærd eller energiniveau) eller symptomer, der var påvirket af deltagerens DMD. Ved post-baseline besøg (uge 48) blev den samme deltager og/eller forælder/plejer bedt om at beskrive eventuelle ændringer fra baseline i de daglige aktiviteter/symptomer inden for følgende kategorier: fysisk funktion; generelt energiniveau; kognition/skolefunktion; følelsesmæssig/social funktion; og sov. Ændringer fra baseline blev rapporteret på en 5-punkts Likert-skala: 1 (meget værre), 2 (lidt værre), 3 (uændret), 4 (lidt bedre) eller 5 (meget bedre).
Baseline, uge ​​48
Ændring fra baseline i PODCI-overførsler/grundlæggende resultater for mobilitet og sport/fysisk funktion i uge 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet (HRQL) blev målt via PODCI-spørgeskemaet, der har vist sig at korrelere med sygdomsprogression og kliniske udfaldsmål i DMD. PODCI inkluderer en global funktionsskala og 5 kerneskalaer: Øvre ekstremitet og fysisk funktion, forflytning/grundlæggende mobilitet, sport/fysisk funktion, smerte/komfort og lykke. Følgende PODCI-domæner blev forudspecificeret i protokollen til analyse: Overførsler/Basic Mobility-domæne vurderer vanskeligheder med at udføre rutinemæssige motoriske aktiviteter i dagligdagen. Idræts-/fysisk funktionsdomæne vurderer vanskeligheder ved at deltage i mere aktive rekreative aktiviteter. Hvert domæne blev scoret fra 0 til 100, hvor 0 repræsenterede et dårligt resultat/værre helbred, mens 100 repræsenterede det højeste niveau af funktion og mindst smerte.
Baseline, uge ​​48
Ataluren Plasma Koncentration
Tidsramme: Uge 8, 16, 24, 32, 40 og 48
Plasmaprøver til bestemmelse af atalurenkoncentrationer blev analyseret ved hjælp af en valideret højtydende væskekromatografi med tandem massespektrometri (HPLC/MS-MS) metode med en nedre grænse for kvantificering på 0,5 mikrogram/milliliter (mcg/ml).
Uge 8, 16, 24, 32, 40 og 48
Undersøg lægemiddeloverholdelse
Tidsramme: Baseline til uge 48
Undersøgelseslægemiddeloverholdelse blev vurderet ved kvantificering af brugt og ubrugt undersøgelseslægemiddel. Compliance blev vurderet ud fra den procentdel af lægemiddel, der faktisk blev taget i forhold til den mængde, der skulle have været taget under undersøgelsen.
Baseline til uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PTC Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Robert Spiegel, M.D., PTC Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. marts 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. august 2015

Studieafslutning (Faktiske)

20. august 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. marts 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. april 2013

Først opslået (Skøn)

8. april 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juli 2020

Sidst verificeret

1. juli 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTC124-GD-020-DMD
  • 2012-004527-20 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sygdomme i nervesystemet

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner