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넌센스 돌연변이 Duchenne 근이영양증(nmDMD)을 가진 참가자의 아탈루렌에 대한 3상 연구 (ACT DMD)

2020년 7월 17일 업데이트: PTC Therapeutics

넌센스 돌연변이 이스트로피핀병증 환자에서 아탈루렌의 3상 효능 및 안전성 연구

Dystrophinopathy는 남아에서 발생하는 Duchenne 근이영양증을 포함하는 질병 연속체입니다. 정상적인 근육 구조와 기능을 유지하는 데 중요한 단백질인 디스트로핀 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. 디스트로핀의 손실은 근육 약화를 유발하여 쇠약과 보행 능력 상실로 이어집니다. 넌센스(조기 정지 코돈) 돌연변이라고 하는 특정 유형의 돌연변이는 질병이 있는 남아의 약 10-15%(%)에서 발생하는 영양 장애의 원인입니다. 아탈루렌은 말도 안되는 돌연변이의 영향을 극복할 수 있는 잠재력을 가진 경구 투여 연구용 약물입니다. 이 3상 연구의 주요 목표는 보행 능력에 대한 아탈루렌의 효과를 평가하는 것입니다. 아탈루렌이 신체 기능, 삶의 질 및 일상 생활 활동에 미치는 영향을 평가합니다. 이 연구는 또한 아탈루렌의 장기 안전성에 대한 추가 정보를 제공할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 nmDMD 참가자에서 아탈루렌의 효능과 안전성을 결정하기 위한 3상, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

230

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국, 110-744
        • Seoul National University Hospital
  • 독일
      • Essen, 독일, 45122
        • University of Essen-Duisburg
      • Freiburg, 독일, 79106
        • University Hospital Medical Center Freiburg
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, 미국, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Children's Hospital Boston
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, 미국, 43209
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas, Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital - Childhood Cancer and Blood Disorders
  • 벨기에
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • UZ Leuven
  • 브라질
      • Rio de Janeiro, 브라질, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro - Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira
      • São Paulo, 브라질, 05403-900
        • Sao Paulo University -HC/FMUSP
  • 스웨덴
      • Goteburg, 스웨덴, SE-416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Stockholm, 스웨덴, 17176
        • Astrid Lindgren Childrens Hospital
  • 스위스
      • Lausanne, 스위스, 1011
        • CHUV Lausanne
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, 스페인, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
  • 영국
      • London, 영국, WC1N 1EH
        • University College London Institute of Child Health
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, 영국, NE1 3BZ
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals, NHS Foundation Trust
  • 이스라엘
      • Jerusalem, 이스라엘, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아, 20122
        • Fondazione IRCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Rome, 이탈리아, 00165
        • Bambino Gesu Hospital
      • Rome, 이탈리아, 00168
        • U.O. Complessa di Neuropsichiatria Infantile
    • Sicily
      • Messina, Sicily, 이탈리아, 98125
        • Policlinico Universitario G. Martino
  • 체코
      • Brno, 체코, 635 00
        • University Hospital Brno
      • Praha, 체코, 150 06
        • Motol University Hospital
  • 칠레
      • Santiago, 칠레, 8330073
        • Hospital Clinico Universidad Catolica
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, 칠레
        • Hospital Luis Calvo Mackenna
  • 칠면조
      • Ankara, 칠면조, 06100
        • Hacettepe Childrens Hospital
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, 캐나다, N6A 2E3
        • Children's Hospital of Western Ontario
  • 폴란드
      • Warsaw, 폴란드, 85- 822
        • Medical University of Warsaw
  • 프랑스
      • Marseille, 프랑스, 13385
        • Hospital De La Timone
      • Nantes Cedex, 프랑스, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Paris, 프랑스, 75651
        • Groupe Hospitalier La Pitie-Salpetriere
  • 호주
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, 호주, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • The Royal Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 서면 동의서 제공 능력(해당되는 경우 부모/보호자 동의서)/현지 요구 사항에 따른 동의서.
  • 6세까지 특징적인 임상 증상 또는 징후(예: 근위 근력 약화, 뒤뚱거리는 걸음걸이, Gowers' 기동)의 시작, 상승된 혈청 크레아티닌 키나제 수치 및 진행 중인 걷기 어려움에 근거한 이영양증의 표현형 증거.
  • CAP(미국 병리학 협회), CLIA(Clinical Laboratory Improvement Act/Amendment) 또는 이와 동등한 조직에서 인증한 실험실의 유전자 시퀀싱에 의해 결정된 디스트로핀 유전자의 넌센스 점 돌연변이 존재에 대한 문서.
  • 디스트로핀 유전자에 넌센스 돌연변이가 존재하는지 확인하기 위해 혈액 샘플을 채취했다는 문서.
  • 연구 치료 시작 직전 최소 6개월 동안 전신 코르티코스테로이드(프레드니손, 프레드니솔론 또는 데플라자코르트) 사용, 즉시 최소 3개월 동안 투여량 또는 투여 요법(체중 변화와 관련 없음)에 큰 변화 없음 연구 치료 시작 전 및 투여량 및 투약 요법이 연구 기간 동안 크게 변하지 않을 것이라는 합리적 기대.
  • 유효한 스크리닝 150미터 이상(≥) 도보 6분 거리(6MWD). 유효한 스크리닝 6MWD는 연령 및 키에 대한 예측치의 80% 이하여야 합니다.
  • 2 베이스라인 6MWD 결과는 유효한 것으로 결정되어야 하며 2일 베이스라인 6MWD의 결과는 1일 베이스라인 6MWD의 20% 이내여야 합니다.
  • 기준선 6MWD(유효한 1일 및 2일 값의 평균)는 유효한 스크리닝 6MWD에서 20% 이상 변경되지 않아야 합니다.
  • 중앙 실험실 범위(간, 신장 및 혈청 전해질 매개변수) 내에서 확인된 스크리닝 실험실 값.
  • 연구 약물 투여 기간 및 6주 추적 기간 동안 성교를 삼가거나 승인된 피임 방법을 사용하려는 의지.
  • 예정된 방문, 약물 투여 계획, 연구 절차, 실험실 테스트 및 연구 제한 사항을 준수할 의지와 능력.

제외 기준:

  • 연구 치료 시작 전 3개월 이내에 전신 아미노글리코사이드 항생제로 치료.
  • 연구 치료 시작 전 6개월 이내에 전신 코르티코스테로이드 요법의 시작.
  • 연구 치료 시작 전 3개월 이내에 전신 코르티코스테로이드 요법의 변경(예: 약물 유형의 변경, 체중 변화와 관련 없는 용량 변경, 일정 변경, 중단 또는 재개).
  • 연구 치료 시작 전 3개월 이내에 울혈성 심부전(CHF)에 대한 예방/치료의 모든 변경(시작, 약물 유형 변경, 용량 수정, 일정 수정, 중단, 중단 또는 재개).
  • 쿠마린 기반 항응고제(예: 와파린), 페니토인, 톨부타미드 또는 파클리탁셀의 지속적인 사용.
  • 아탈루렌을 사용한 선행 요법.
  • 연구 약물의 성분 또는 부형제에 대해 알려진 과민성.
  • 연구 치료 시작 전 3개월 이내에 다른 연구 약물에 노출.
  • 연구 치료 시작 전 6주 이내의 주요 수술 이력.
  • 지속적인 면역억제 요법(코르티코스테로이드 제외).
  • 모든 임상 시험에 대한 지속적인 참여(PTC Therapeutics에서 특별히 승인한 연구 제외).
  • 연구의 12개월 치료 기간 동안 주요 수술 절차(예: 척추측만증 수술)의 예상.
  • 주간 인공 호흡기 지원에 대한 요구 사항.
  • CHF의 조절되지 않는 임상 증상 및 징후(American College of Cardiology/American Heart Association Stage C 또는 Stage D).
  • 이전 또는 진행 중인 의학적 상태(예: 수반되는 질병, 정신 질환, 행동 장애, 알코올 중독, 약물 남용), 병력, 신체 소견(예: 6MWT 성능에 영향을 미칠 수 있는 하지 부상), 심전도(ECG) 소견, 또는 연구자의 의견에 따라 참가자의 안전에 악영향을 미칠 수 있거나, 치료 과정 또는 후속 조치가 완료될 가능성이 없거나, 연구 결과의 평가를 손상시킬 수 있는 실험실 이상.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
참가자는 48주 동안 아침, 정오, 저녁에 하루 3회(TID) 구두로 아탈루렌과 일치하는 위약을 받게 됩니다.
의약품: 위약
위약은 팔에 명시된 일정에 따라 투여됩니다.
실험적: 아탈루렌
참가자는 48주 동안 아침에 10mg/kg(mg/kg), 정오에 10mg/kg, 저녁에 20mg/kg(총 일일 용량 40mg/kg)의 아탈루렌 현탁액을 경구로 TID로 받게 됩니다.
의약품: 아탈루렌
아탈루렌은 팔에 명시된 용량 및 일정에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
  • PTC124

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
48주차에 기준선에서 6MWD로 변경
기간: 기준선, 48주차
6MWD 테스트는 30m 길이의 평평한 복도에서 수행되는 비 권장 테스트로, 참가자는 필요한 경우 속도를 늦추거나 휴식을 취하거나 멈출 수 있는 권한과 함께 두 개의 원뿔 주위를 앞뒤로 가능한 한 멀리 걷도록 지시받습니다. . 6MWD를 미터 단위로 측정하여 표준화된 절차에 따라 6MWD 테스트를 통해 보행을 평가했습니다. 참가자는 6MWD 테스트 중에 보조 장치(보행기, 긴 다리 보조기 또는 짧은 다리 보조기)를 사용할 수 없습니다. 특정 방문에서 보행 장애가 확인된 참가자에게는 0의 6MWD 결과가 할당되었습니다. 기준선 및 48주차 6MWD 값은 각각 두 개의 유효한 6MWD 값의 평균이거나 하나가 누락된 경우 단일 사용 가능한 값입니다.
기준선, 48주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
6MWD에서 10퍼센트(%)의 지속적인 악화까지 걸리는 시간
기간: 48주까지의 기준선
6MWD 테스트는 30m 길이의 평평한 복도에서 수행되는 비 권장 테스트로, 참가자는 필요한 경우 속도를 늦추거나 휴식을 취하거나 멈출 수 있는 권한과 함께 두 개의 원뿔 주위를 앞뒤로 가능한 한 멀리 걷도록 지시받습니다. . 6MWD를 미터 단위로 측정하여 표준화된 절차에 따라 6MWD 테스트를 통해 보행을 평가했습니다. 참가자는 6MWD 테스트 중에 보조 장치(보행기, 긴 다리 보조기 또는 짧은 다리 보조기)를 사용할 수 없습니다. 6MWD에서 10% 지속적 악화까지의 시간은 6MWD가 기준선과 비교하여 10% 악화되지 않은 마지막 시간으로 정의되었습니다. 6MWD =300 내지 400미터, 및 >=400미터에서 10% 지속 악화되는 시간을 평가하였다. 10% 6MWD 악화가 없거나 연구에서 제외된 참가자의 경우 마지막 6MWD 테스트 시점에서 10% 6MWD 악화까지의 시간이 중단되었습니다. 걸을 수 없게 된 참가자는 10% 악화된 것으로 간주되었습니다.
48주까지의 기준선
48주차에 기준선에서 10미터 걷기/달리기로 변경
기간: 기준선, 48주차
10m 걷기/달리기 검사에서 피험자가 사용하는 걷기/달리기 방법은 다음과 같이 분류하였다. 독립적으로 걸을 수 없음; 2. 독립적으로 걸을 수 없지만 사람의 도움이나 보조 장치(완전 다리 캘리퍼스[무릎-발목-발 보조기] 또는 보행기)로 걸을 수 있습니다. 3. 고도로 적응된 보행, 넓은 전만 보행은 보행 속도를 증가시킬 수 없습니다. 4. 적당히 적응된 걸음걸이, 속도를 높일 수 있지만 달릴 수는 없습니다. 5. 속도를 올릴 수 있지만 이중 자세 단계로 달립니다(즉, 두 발이 지면에서 떨어질 수 없음). 6. 달리고 두 발을 지면에서 떼십시오(이중 입각기 없음). 검사 시간이 30초를 초과하거나 질병 진행으로 인해 검사를 수행할 수 없는 경우에는 30초 값을 사용하였다. 기준 데이터의 누적 변경이 보고되었습니다.
기준선, 48주차
48주차에 4계단을 오르기 위한 시간 기준선에서 변경
기간: 기준선, 48주차
계단 오르기 검사에서 피험자가 사용하는 오르기 방법은 다음과 같이 분류하였다. 4개의 표준 계단을 오를 수 없습니다. 2. 한 번에 한 발씩 오르고 다음 단계로 이동하기 전에 두 발을 계단 위에 놓고 한 번에 한 발씩 오르거나 다음 단계로 이동하기 위해 두 팔을 한쪽 또는 양쪽 난간 위에 놓고 4개의 표준 계단을 올라갑니다. 3. 하나의 난간에 한 팔을 사용하여 4개의 표준 계단 "마킹 시간"을 오릅니다(한 번에 한 발씩 오르고 다음 단계로 이동하기 전에 두 발을 계단 위에 놓고). 4. 난간이 필요 없이 4개의 표준 계단 "마킹 시간"을 오릅니다(한 번에 한 발씩 오르고 다음 단계로 이동하기 전에 두 발을 한 계단 위에 놓고). 5. 발을 번갈아 가며 4개의 표준 계단을 오르고 지지를 위해 난간이 필요합니다. 6. 난간 지지대가 필요 없이 발을 번갈아 가며 4개의 표준 계단을 오릅니다. 기준 데이터의 누적 변경이 보고되었습니다.
기준선, 48주차
48주차에 기준선에서 4계단 내리기로의 시간 변경
기간: 기준선, 48주차
계단 내리기 검사에서 피험자가 사용하는 내리기 방법은 다음과 같이 분류하였다. 1. 4개의 표준 계단을 내려갈 수 없습니다. 2. 한 번에 한 발씩 오르고 다음 단계로 이동하기 전에 두 발을 계단 위에 놓고 한 번에 한 발씩 오르거나 다음 단계로 이동하기 위해 두 팔을 한쪽 또는 양쪽 난간 위에 놓고 4개의 표준 계단을 내려갑니다. 3. 하나의 난간에 한 팔을 사용하여 4개의 표준 계단 "마킹 시간"을 내려갑니다(한 번에 한 발씩 올라가고 다음 단계로 이동하기 전에 두 발을 한 단계에 올려놓음). 4. 난간이 필요 없이 4개의 표준 계단 "마킹 시간"을 내려갑니다(한 번에 한 발씩 올라가고 다음 단계로 이동하기 전에 한 단계에 두 발을 올려놓고). 5. 발을 번갈아 가며 4개의 표준 계단을 내려오며 지지를 위해 난간이 필요합니다. 6. 발을 번갈아 가며 4개의 표준 계단을 내려오며 핸드레일 지지대가 필요하지 않습니다. 기준 데이터의 누적 변경이 보고되었습니다.
기준선, 48주차
치료 관련 부작용(AE)이 있는 참가자의 비율
기간: 54주까지의 기준선
AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다. 중대한 유해 사례(SAE)는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험) 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형. AE에는 SAE 및 심각하지 않은 AE가 모두 포함되었습니다. 치료 관련 부작용(TEAE)은 연구 약물의 첫 번째 투여로부터 연구 약물의 마지막 투여 후 6주까지의 기간 동안 발생하거나 악화된 부작용으로 정의되었습니다. 다른 심각하지 않은 AE 및 모든 SAE의 요약은 인과관계에 관계없이 '보고된 AE 섹션'에 있습니다.
54주까지의 기준선

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
48주차에 NSAA에 의해 측정된 신체 기능 총점의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 48주차
신체 기능은 걸을 수 있는 Duchenne 근이영양증(DMD) 참가자를 위해 특별히 고안된 기능 척도인 NSAA를 통해 평가되었습니다. 평가는 일어서기, 바닥에서 일어서기, 누워서 앉기, 앉은 자세에서 일어서기, 머리 들기, 발뒤꿈치로 서기, 뛰기, 뛰기, 달리기 등 참가자의 17가지 능력에 대한 테스트로 구성되었습니다. 각 활동에 대해 0, 1 또는 2의 점수가 기록되었으며, 0 = "독립적으로 달성할 수 없음", 1 = "수정된 방법이지만 다른 사람의 물리적 도움 없이 목표를 달성함" 또는 2 = "정상 - 목표 달성 아무 도움도 없이." 이 점수들의 합계('고개 들기' 활동 점수 제외)는 서수 총점으로 보고되었으며, 0(최악)에서 100(최상) 범위의 선형 총점으로 변환되었습니다. 특정 방문에서 보행 상실이 확인된 참가자는 0점으로 지정되었습니다.
기준선, 48주차
현장 직원이 관리하는 표준화된 설문 조사에 의해 평가된 48주차에 일상 생활 활동 및 질병 상태가 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 기준선, 48주차
일상 생활 활동의 변화와 질병 증상은 현장 직원이 관리하는 DMD 특정 설문 조사를 통해 포착되었습니다. 스크리닝 또는 기준선에서 참가자 및/또는 부모/보호자는 일상 생활 활동(예: 보행, 균형, 개인 위생/몸단장, 옷입기 및 옷 벗기, 자가 수유, 화장실 사용, 필기, 학교 등)을 식별하도록 요청받았습니다. 성능, 행동 또는 에너지 수준) 또는 참가자의 DMD에 의해 영향을 받은 증상. 기준선 후 방문(48주차)에서, 동일한 참가자 및/또는 부모/보호자는 다음 범주 내에서 일상 생활/증상 활동의 기준선으로부터의 모든 변화를 설명하도록 요청받았습니다: 신체 기능; 일반적인 에너지 수준; 인지/학교 기능; 정서적/사회적 기능; 그리고 잠. 기준선으로부터의 변화는 5점 리커트 척도로 보고되었습니다: 1(훨씬 나빠짐), 2(약간 나빠짐), 3(변화 없음), 4(약간 좋아짐) 또는 5(훨씬 좋아짐).
기준선, 48주차
48주 차에 PODCI 이동/기본 이동성 및 스포츠/신체 기능 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 48주차
건강 관련 삶의 질(HRQL)의 변화는 DMD의 질병 진행 및 임상 결과 측정과 상관관계가 있는 것으로 나타난 PODCI 설문지를 통해 측정되었습니다. PDCI는 글로벌 기능 척도와 5가지 핵심 척도를 포함합니다: 상지 및 신체 기능, 이동/기본 이동성, 스포츠/신체 기능, 통증/편안함 및 행복. 다음 PODCI 도메인은 분석을 위해 프로토콜에 미리 지정되었습니다. 이동/기본 이동성 도메인은 일상 생활에서 일상적인 운동 활동을 수행하는 데 경험하는 어려움을 평가합니다. 스포츠/신체 기능 영역은 보다 활동적인 레크리에이션 활동에 참여할 때 직면하는 어려움을 평가합니다. 각 영역은 0에서 100까지 점수화되었으며, 0은 나쁜 결과/나쁜 건강을 나타내고 100은 최고 수준의 기능과 최소 통증을 나타냅니다.
기준선, 48주차
아탈루렌 혈장 농도
기간: 8, 16, 24, 32, 40, 48주차
아탈루렌 농도 측정을 위한 혈장 샘플은 정량 하한이 0.5마이크로그램/밀리리터(mcg/mL)인 검증된 고성능 액체 크로마토그래피와 탠덤 질량 분석법(HPLC/MS-MS) 방법을 사용하여 분석했습니다.
8, 16, 24, 32, 40, 48주차
약물 순응도 연구
기간: 48주까지의 기준선
연구 약물 순응도는 사용 및 미사용 연구 약물의 정량화에 의해 평가되었습니다. 순응도는 연구 동안 복용했어야 하는 양에 비해 실제로 복용한 약물의 비율로 평가했습니다.
48주까지의 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

PTC Therapeutics

수사관

  • 연구 책임자: Robert Spiegel, M.D., PTC Therapeutics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2013년 3월 26일

기본 완료 (실제)

2015년 8월 20일

연구 완료 (실제)

2015년 8월 20일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 3월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 4월 3일

처음 게시됨 (추정)

2013년 4월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 8월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 7월 17일

마지막으로 확인됨

2020년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PTC124-GD-020-DMD
  • 2012-004527-20 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

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