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Studio di fase 3 su Ataluren nei partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso (nmDMD) (ACT DMD)

17 luglio 2020 aggiornato da: PTC Therapeutics

Uno studio di fase 3 sull'efficacia e la sicurezza di Ataluren in pazienti con distrofinopatia da mutazione nonsenso

La distrofinopatia è un continuum patologico che include la distrofia muscolare di Duchenne, che si sviluppa nei ragazzi. È causata da una mutazione nel gene della distrofina, una proteina importante per il mantenimento della normale struttura e funzione muscolare. La perdita di distrofina provoca fragilità muscolare che porta a debolezza e perdita della capacità di camminare. Un tipo specifico di mutazione, chiamata mutazione senza senso (codone di arresto prematuro) è la causa della distrofinopatia in circa il 10-15% (%) dei ragazzi con la malattia. Ataluren è un farmaco sperimentale somministrato per via orale che ha il potenziale per superare gli effetti della mutazione senza senso. L'obiettivo principale di questo studio di fase 3 è valutare l'effetto di ataluren sulla capacità di camminare. Verrà valutato l'effetto di ataluren sulla funzione fisica, sulla qualità della vita e sulle attività della vita quotidiana. Questo studio fornirà anche ulteriori informazioni sulla sicurezza a lungo termine di ataluren.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per determinare l'efficacia e la sicurezza di ataluren nei partecipanti con nmDMD.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

230

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro - Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira
      • São Paulo, Brasile, 05403-900
        • Sao Paulo University -HC/FMUSP
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 2E3
        • Children's Hospital of Western Ontario
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 635 00
        • University Hospital Brno
      • Praha, Cechia, 150 06
        • Motol University Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile, 8330073
        • Hospital Clínico Universidad Católica
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile
        • Hospital Luis Calvo Mackenna
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 110-744
        • Seoul National University Hospital
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hôspital de la Timone
      • Nantes Cedex, Francia, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Francia, 75651
        • Groupe Hospitalier La Pitie-Salpetriere
  • Germania
      • Essen, Germania, 45122
        • University of Essen-Duisburg
      • Freiburg, Germania, 79106
        • University Hospital Medical Center Freiburg
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Rome, Italia, 00165
        • Bambino Gesu Hospital
      • Rome, Italia, 00168
        • U.O. Complessa di Neuropsichiatria Infantile
    • Sicily
      • Messina, Sicily, Italia, 98125
        • Policlinico Universitario G. Martino
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 85- 822
        • Medical University of Warsaw
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 1EH
        • University College London Institute of Child Health
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 3BZ
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals, NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43209
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas, Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital - Childhood Cancer and Blood Disorders
  • Svezia
      • Goteburg, Svezia, SE-416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Stockholm, Svezia, 17176
        • Astrid Lindgren Childrens Hospital
  • Svizzera
      • Lausanne, Svizzera, 1011
        • CHUV Lausanne
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Hacettepe Childrens Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Capacità di fornire il consenso informato scritto (consenso dei genitori/tutori se applicabile)/assenso secondo i requisiti locali.
  • Evidenza fenotipica di distrofinopatia basata sull'insorgenza di sintomi o segni clinici caratteristici (ad esempio, debolezza muscolare prossimale, andatura ondeggiante e manovra di Gowers) entro i 6 anni di età, un livello elevato di creatinina chinasi sierica e difficoltà nel camminare.
  • Documentazione della presenza di una mutazione puntiforme senza senso nel gene della distrofina determinata mediante sequenziamento genico da un laboratorio certificato dal College of American Pathologists (CAP), dal Clinical Laboratory Improvement Act/Amendment (CLIA) o da un'organizzazione equivalente.
  • Documentazione che è stato prelevato un campione di sangue per confermare la presenza di una mutazione senza senso nel gene della distrofina.
  • Uso di corticosteroidi sistemici (prednisone, prednisolone o deflazacort) per un minimo di 6 mesi immediatamente prima dell'inizio del trattamento in studio, senza modifiche significative del dosaggio o del regime posologico (non correlato alla variazione del peso corporeo) per un minimo di 3 mesi immediatamente prima dell'inizio del trattamento in studio e una ragionevole aspettativa che il dosaggio e il regime di dosaggio non cambieranno in modo significativo per la durata dello studio.
  • Screening valido Distanza percorsa in 6 minuti (6MWD) maggiore o uguale a (≥) 150 metri. Screening valido 6MWD deve essere inferiore o uguale a (≤) 80% del previsto per età e altezza.
  • I risultati dei 2 risultati del 6MWD al basale devono essere considerati validi e i risultati del 6MWD al basale del giorno 2 devono essere entro il 20% del 6MWD al basale del giorno 1.
  • Il basale 6MWD (media dei valori validi del giorno 1 e del giorno 2) non deve essere superiore al 20% rispetto allo screening valido 6MWD.
  • Valori di laboratorio di screening confermati all'interno degli intervalli del laboratorio centrale (parametri elettrolitici epatici, renali e sierici).
  • Disponibilità ad astenersi da rapporti sessuali o utilizzare un metodo contraccettivo approvato durante il periodo di somministrazione del farmaco in studio e il periodo di follow-up di 6 settimane.
  • Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate, il piano di somministrazione del farmaco, le procedure dello studio, i test di laboratorio e le restrizioni dello studio.

Criteri di esclusione:

  • - Trattamento con antibiotici aminoglicosidici sistemici entro 3 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio.
  • - Inizio della terapia con corticosteroidi sistemici entro 6 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio.
  • Modifica della terapia con corticosteroidi sistemici (ad esempio, modifica del tipo di farmaco, modifica della dose non correlata alla variazione del peso corporeo, modifica del programma, interruzione o ripresa) entro 3 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio.
  • Qualsiasi cambiamento (inizio, cambiamento del tipo di farmaco, modifica della dose, modifica del programma, interruzione, interruzione o ripresa) nella profilassi/trattamento per insufficienza cardiaca congestizia (CHF) entro 3 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio.
  • Uso continuativo di anticoagulanti cumarinici (ad esempio warfarin), fenitoina, tolbutamide o paclitaxel.
  • Precedente terapia con ataluren.
  • Ipersensibilità nota a uno qualsiasi degli ingredienti o eccipienti del farmaco in studio.
  • Esposizione a un altro farmaco sperimentale entro 3 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio.
  • - Anamnesi di intervento chirurgico maggiore nelle 6 settimane precedenti l'inizio del trattamento in studio.
  • Terapia immunosoppressiva in corso (diversa dai corticosteroidi).
  • Partecipazione continua a qualsiasi sperimentazione clinica (ad eccezione degli studi specificatamente approvati da PTC Therapeutics).
  • Aspettativa di procedure chirurgiche importanti (ad esempio, chirurgia della scoliosi) durante il periodo di trattamento di 12 mesi dello studio.
  • Obbligo di assistenza ventilatoria diurna.
  • Sintomi e segni clinici incontrollati di CHF (Stadio C o Stadio D dell'American College of Cardiology/American Heart Association).
  • Condizione medica precedente o in corso (ad esempio, malattia concomitante, condizione psichiatrica, disturbo comportamentale, alcolismo, abuso di droghe), anamnesi, risultati fisici (ad esempio, lesione degli arti inferiori che può influire sulle prestazioni del 6MWT), risultati dell'elettrocardiogramma (ECG) o anomalia di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe influire negativamente sulla sicurezza del partecipante, rende improbabile il completamento del ciclo di trattamento o del follow-up o potrebbe compromettere la valutazione dei risultati dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno placebo corrispondente a ataluren per via orale 3 volte al giorno (TID) al mattino, a mezzogiorno e alla sera per 48 settimane.
Droga: Placebo
Il placebo verrà somministrato secondo il programma specificato nel braccio.
Sperimentale: Ataluren
I partecipanti riceveranno la sospensione di ataluren per via orale TID, 10 milligrammi/kg (mg/kg) al mattino, 10 mg/kg a mezzogiorno e 20 mg/kg alla sera (dose giornaliera totale 40 mg/kg) per 48 settimane.
Droga: Ataluren
Ataluren verrà somministrato secondo la dose e il programma specificati nel braccio.
Altri nomi:
  • PTC124

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale in 6MWD alla settimana 48
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
Il test 6MWD è un test non incoraggiato eseguito in un corridoio pianeggiante lungo 30 metri, in cui al partecipante viene chiesto di camminare il più lontano possibile, avanti e indietro attorno a due coni, con il permesso di rallentare, riposare o fermarsi se necessario . La deambulazione è stata valutata tramite il test 6MWD seguendo procedure standardizzate misurando il 6MWD in metri. Ai partecipanti non è stato permesso di utilizzare dispositivi di assistenza (deambulatore, tutori per gambe lunghe o tutori per gambe corte) durante il test 6MWD. Ai partecipanti con perdita confermata della deambulazione durante una particolare visita è stato assegnato un risultato 6MWD pari a 0. I valori 6MWD al basale e alla settimana 48 sono ciascuno la media di due valori 6MWD validi o un singolo valore disponibile se ne mancava uno.
Basale, settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo al 10% (%) di peggioramento persistente in 6MWD
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
Il test 6MWD è un test non incoraggiato eseguito in un corridoio pianeggiante lungo 30 metri, in cui al partecipante viene chiesto di camminare il più lontano possibile, avanti e indietro attorno a due coni, con il permesso di rallentare, riposare o fermarsi se necessario . La deambulazione è stata valutata tramite il test 6MWD seguendo procedure standardizzate misurando il 6MWD in metri. Ai partecipanti non è stato permesso di utilizzare dispositivi di assistenza (deambulatore, tutori per gambe lunghe o tutori per gambe corte) durante il test 6MWD. Il tempo al peggioramento persistente del 10% nel 6MWD è stato definito come l'ultima volta che il 6MWD non è peggiorato del 10% rispetto al basale. È stato valutato il tempo al peggioramento persistente del 10% in 6MWD = da 300 a 400 metri e >=400 metri. Per i partecipanti che non hanno avuto un peggioramento del 10% del 6MWD o che sono stati rimossi dallo studio, il tempo al 10% di peggioramento del 6MWD è stato censurato al momento dell'ultimo test del 6MWD. I partecipanti che sono diventati non deambulanti sono stati considerati con un peggioramento del 10%.
Dal basale alla settimana 48
Modifica del tempo rispetto al basale per camminare/correre 10 metri alla settimana 48
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
Durante il test per la camminata/corsa di 10 metri, il metodo di camminata/corsa utilizzato dal partecipante è stato classificato come segue: 1. Incapace di camminare autonomamente; 2. Incapace di camminare autonomamente ma in grado di camminare con il supporto di una persona o con dispositivi di assistenza (calibri per tutta la gamba [ortesi ginocchio-caviglia-piede] o deambulatore); 3. Andatura altamente adattata, andatura lordotica a base larga, non può aumentare la velocità di deambulazione; 4. Andatura moderatamente adattata, può prendere velocità ma non può correre; 5. Riesce a prendere velocità ma corre con una doppia fase di stance (ovvero, non riesce a sollevare entrambi i piedi da terra); 6. Corre e solleva entrambi i piedi da terra (senza fase di doppia posizione). Se il tempo impiegato per eseguire un test superava i 30 secondi o se un partecipante non poteva eseguire il test a causa della progressione della malattia, veniva utilizzato un valore di 30 secondi. È stata segnalata una variazione cumulativa rispetto ai dati di riferimento.
Basale, settimana 48
Cambia dal basale in tempo per salire 4 gradini alla settimana 48
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
Durante il test per salire le scale, il metodo di arrampicata utilizzato dal partecipante è stato classificato come segue: 1. Impossibile salire 4 scale standard; 2. Sale 4 scale standard "segnando il tempo" (si sale un piede alla volta, con entrambi i piedi su un gradino prima di passare al gradino successivo), utilizzando entrambe le braccia su uno o entrambi i corrimano; 3. Sale 4 scale standard "segnando il tempo" (sale un piede alla volta, con entrambi i piedi su un gradino prima di passare al gradino successivo), usando un braccio su un corrimano; 4. Sale 4 scale standard "segnando il tempo" (si sale un piede alla volta, con entrambi i piedi su un gradino prima di passare al gradino successivo), senza bisogno di corrimano; 5. Sale 4 scale standard alternando i piedi, necessita di corrimano per il supporto; 6. Sale 4 scale standard alternando i piedi, senza bisogno del supporto del corrimano. È stata segnalata una variazione cumulativa rispetto ai dati di riferimento.
Basale, settimana 48
Cambia dal basale nel tempo per scendere 4 gradini alla settimana 48
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
Durante il test per la discesa delle scale, il metodo di discesa utilizzato dal partecipante è stato classificato come segue: 1. Impossibile scendere 4 scale standard; 2. Scende 4 scale standard "segnando il tempo" (si sale un piede alla volta, con entrambi i piedi su un gradino prima di passare al gradino successivo), utilizzando entrambe le braccia su uno o entrambi i corrimano; 3. Scende 4 scale standard "segnando il tempo" (si sale un piede alla volta, con entrambi i piedi su un gradino prima di passare al gradino successivo), usando un braccio su un corrimano; 4. Scende 4 scale standard "segnando il tempo" (si sale un piede alla volta, con entrambi i piedi su un gradino prima di passare al gradino successivo), senza bisogno di corrimano; 5. Scende 4 scale standard alternando i piedi, necessita di corrimano per il supporto; 6. Scende 4 scale standard alternando i piedi, senza bisogno del supporto del corrimano. È stata segnalata una variazione cumulativa rispetto ai dati di riferimento.
Basale, settimana 48
Percentuale di partecipanti con eventi avversi (EA) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 54
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che riceveva il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale. L'evento avverso grave (SAE) è stato un evento avverso che ha provocato uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita. Gli eventi avversi includevano sia SAE che eventi avversi non gravi. L'evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) è stato definito come un evento avverso che si è verificato o è peggiorato nel periodo compreso tra la prima dose del farmaco in studio e 6 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Un riepilogo di altri eventi avversi non gravi e di tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dal nesso di causalità, si trova nella "sezione degli eventi avversi segnalati".
Basale fino alla settimana 54

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della funzione fisica misurata dall'NSAA alla settimana 48
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
La funzione fisica è stata valutata tramite la NSAA, una scala funzionale specificamente progettata per i partecipanti ambulanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). La valutazione comprendeva test per 17 abilità di un partecipante, come la capacità di stare in piedi, alzarsi dal pavimento, passare dalla posizione sdraiata a quella seduta, passare dalla posizione seduta a quella in piedi, alzare la testa, stare sui talloni, saltare, saltare e correre. Per ogni attività è stato registrato un punteggio di 0, 1 o 2, con 0 = "incapace di raggiungere in modo indipendente", 1 = "metodo modificato ma raggiunge l'obiettivo indipendentemente dall'assistenza fisica di un altro" o 2 = "normale- raggiunge l'obiettivo senza alcuna assistenza". La somma di questi punteggi (ad eccezione del punteggio dell'attività "alzare la testa") è stata riportata come punteggio totale ordinale, che è stato trasformato in un punteggio totale lineare che va da 0 (peggiore) a 100 (migliore). Ai partecipanti con confermata perdita di deambulazione in una particolare visita è stato assegnato un punteggio pari a 0.
Basale, settimana 48
Numero di partecipanti con variazione rispetto al basale nelle attività della vita quotidiana e stato della malattia alla settimana 48, come valutato da un sondaggio standardizzato gestito dal personale del sito
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
I cambiamenti nelle attività della vita quotidiana e i sintomi della malattia sono stati rilevati tramite un sondaggio specifico per la DMD gestito dal personale del sito. Allo screening o al basale, al partecipante e/o al genitore/caregiver è stato chiesto di identificare qualsiasi attività della vita quotidiana (ad esempio, deambulazione, equilibrio, igiene personale/toelettatura, vestirsi e svestirsi, autoalimentarsi, usare il bagno, scrivere a mano, scuola prestazioni, comportamento o livello di energia) o sintomi influenzati dalla DMD del partecipante. Alla visita post-basale (settimana 48), allo stesso partecipante e/o genitore/caregiver è stato chiesto di descrivere eventuali cambiamenti rispetto al basale in quelle attività/sintomi della vita quotidiana, all'interno delle seguenti categorie: funzionamento fisico; livello energetico generale; funzione cognitiva/scolastica; funzionamento emotivo/sociale; e dormire. Le variazioni rispetto al basale sono state riportate su una scala Likert a 5 punti: 1 (molto peggiore), 2 (leggermente peggiore), 3 (invariato), 4 (leggermente migliore) o 5 (molto migliore).
Basale, settimana 48
Variazione rispetto al basale dei trasferimenti PODCI/Mobilità di base e punteggi sportivi/funzionamento fisico alla settimana 48
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
I cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute (HRQL) sono stati misurati tramite il questionario PODCI che ha dimostrato di essere correlato con la progressione della malattia e le misure di esito clinico nella DMD. PODCI include una scala di funzionamento globale e 5 scale fondamentali: estremità superiore e funzione fisica, trasferimento/mobilità di base, sport/funzionamento fisico, dolore/comfort e felicità. I seguenti domini PODCI sono stati prespecificati nel protocollo per l'analisi: il dominio Trasferimenti/Mobilità di base valuta la difficoltà riscontrata nell'eseguire attività motorie di routine nella vita quotidiana. Il dominio Sport/Funzionamento fisico valuta le difficoltà incontrate nel partecipare ad attività ricreative più attive. Ogni dominio è stato valutato da 0 a 100, con 0 che rappresenta un esito negativo/peggiore salute, mentre 100 rappresenta il livello più alto di funzionamento e il minimo dolore.
Basale, settimana 48
Concentrazione plasmatica di Ataluren
Lasso di tempo: Settimane 8, 16, 24, 32, 40 e 48
I campioni di plasma per la determinazione delle concentrazioni di ataluren sono stati analizzati utilizzando un metodo di cromatografia liquida ad alte prestazioni convalidato con spettrometria di massa tandem (HPLC/MS-MS) con un limite inferiore di quantificazione di 0,5 microgrammi/ml (mcg/mL).
Settimane 8, 16, 24, 32, 40 e 48
Studia la conformità ai farmaci
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
La compliance del farmaco in studio è stata valutata quantificando il farmaco in studio utilizzato e non utilizzato. La compliance è stata valutata in termini di percentuale di farmaco effettivamente assunta rispetto alla quantità che avrebbe dovuto essere assunta durante lo studio.
Dal basale alla settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PTC Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Robert Spiegel, M.D., PTC Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 marzo 2013

Completamento primario (Effettivo)

20 agosto 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

20 agosto 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 marzo 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 aprile 2013

Primo Inserito (Stima)

8 aprile 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 luglio 2020

Ultimo verificato

1 luglio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTC124-GD-020-DMD
  • 2012-004527-20 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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