Pilotní studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti perorálního PTH (1-34) při léčbě hypoparatyreózy

Kritéria pro zařazení:

• Potvrzená diagnóza primární hypoparatyreózy déle než 1 rok.
• V současné době užíváte > 1,0 gramu vápníku/den s korelační dávkou alfa D3.
• Hladiny 25(OH)D ≥ 20 ng/ml.
• Podepsaný informovaný souhlas.
• BMI 18 - 30 kg/m2 včetně.
• Úplný krevní obraz by měl být v referenčním rozmezí podle kritérií WHO. Menší abnormality budou posouzeny hlavním zkoušejícím a po diskusi se sponzorem mohou být stále zapsáni pacienti, pokud se domnívají, že nemají „klinický význam“. Abnormality způsobené hypoparatyreózou jsou přijatelné a nepředstavují vyloučení.
• Pacienti s významným poškozením jaterních funkcí (jaterní enzymy nad x3 horní hranice normálního rozmezí podle kritérií WHO) budou vyloučeni.
• Subjekty schopné dodržet plán návštěv a požadavky protokolu.

Kritéria vyloučení:

• Hemoglobin <12 g/dl (ženy)/ <13 g/dl (muži) [spodní hranice referenčního rozmezí 12-15 & 13-17]
• Porucha funkce ledvin
• zhoršená funkce jater; ALT >38 mezinárodních jednotek na litr (IU/L) nebo ALP >125 IU/L
• Významné zneužívání drog nebo alkoholu podle hodnocení hlavního zkoušejícího
• Alergie na produkty ze sójových bobů
• Přítomnost ledvinových nebo močových kamenů
• Souběžná terapie, která by podle názoru zkoušejícího narušovala hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti studované medikace.
• Léčba jakýmkoliv hodnoceným produktem během posledních 30 dnů, registrace nebo záměr zapsat se do jakékoli aktivní studie zahrnující použití zkoumaných zařízení nebo léků.
• Přítomnost jakéhokoli jiného stavu nebo okolností, které by podle úsudku zkoušejícího mohly zvýšit riziko pro pacienta nebo snížit šanci na získání uspokojivých údajů pro dosažení cílů studie.
• Aktivní infekce
• Těhotenství nebo podezření na těhotenství. Ženy musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningu a musí být ochotné a schopné používat lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce (spolehlivé používání perorální antikoncepce, nehormonálního nitroděložního tělíska s kondomem nebo bránice s kondomem nebo kondomu se spermicidem) od screeningové návštěvy až po ukončení studie nebo prohlásí, že se zdržují pohlavního styku od screeningové návštěvy až po návštěvu ukončení studie nebo jsou chirurgicky sterilní (prodělali bilaterální tubární ligaci, bilaterální ooforektomii nebo hysterektomii) nebo jsou po menopauze. Postmenopauzální ženy jsou definovány jako ženy s přerušením menstruace po dobu 12 po sobě jdoucích měsíců před podpisem formuláře informovaného souhlasu.