En pilotundersøgelse til at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​oral PTH (1-34) i behandlingen af ​​hypoparathyroidisme

Inklusionskriterier:

• Bekræftet diagnose af primær hypoparathyroidisme i mere end 1 år.
• Tager i øjeblikket >1,0 gram Calcium/dag med en korreleret alfa D3 dosis.
• 25(OH)D-niveauer ≥ 20 ng/ml.
• Underskrevet informeret samtykke.
• BMI 18 - 30 kg/m2, inklusive.
• Det fulde blodtal skal ligge inden for referenceområdet i henhold til WHO-kriterierne. Mindre abnormiteter vil blive vurderet af Principle Investigator og efter drøftelse med sponsorpatienter kan de stadig indtastes, hvis disse anses for at være af "ingen klinisk betydning". Abnormiteter på grund af hypoparathyroidisme er acceptable og vil ikke udgøre udelukkelse.
• Patienter med signifikant nedsat leverfunktion (leverenzymer over x3 den øvre grænse for normalområdet i henhold til WHO-kriterierne) vil blive udelukket.
• Emner i stand til at overholde besøgsplanen og protokolkravene.

Ekskluderingskriterier:

• Hæmoglobin <12 g/dL (hunner)/ <13 gm/dL (mænd) [nedre grænse for referenceområde 12-15 & 13-17]
• Nedsat nyrefunktion
• nedsat leverfunktion; ALT >38 internationale enheder pr. liter (IU/L), eller ALP>125 IU/L
• Betydeligt stof- eller alkoholmisbrug som vurderet af hovedefterforskeren
• Allergi over for sojabønneprodukter
• Tilstedeværelse af nyre- eller urinvejssten
• Samtidig behandling, der efter investigators mening ville forstyrre evalueringen af ​​undersøgelsesmedicinens sikkerhed eller virkning.
• Behandling med ethvert forsøgsprodukt inden for de sidste 30 dage, tilmelding eller hensigt om at melde sig ind i enhver aktiv undersøgelse, der involverer brug af forsøgsudstyr eller lægemidler.
• Tilstedeværelse af enhver anden tilstand eller omstændighed, der efter investigatorens vurdering kan øge risikoen for patienten eller mindske chancen for at opnå tilfredsstillende data for at nå målene for undersøgelsen.
• Aktive infektioner
• Graviditet eller mistanke om graviditet. Kvindelige forsøgspersoner skal have en negativ serumgraviditetstest ved screening og være villige og i stand til at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode (pålidelig brug af oral prævention, ikke-hormonal intrauterin enhed med kondom, eller mellemgulv med kondom eller kondom med sæddræbende middel) fra screeningsbesøget gennem undersøgelsesafslutningsbesøget eller erklærer, at de afholder sig fra samleje fra screeningsbesøget gennem undersøgelsesafslutningsbesøget eller er kirurgisk sterile (har gennemgået bilateral tubal ligering, bilateral ooforektomi eller hysterektomi) eller postmenopausale. Postmenopausale kvinder er defineret som kvinder med ophør af menstruation i 12 på hinanden følgende måneder forud for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeerklæring.