Uno studio pilota per valutare la sicurezza e l'efficacia del PTH orale (1-34) nel trattamento dell'ipoparatiroidismo

Criterio di inclusione:

• Diagnosi confermata di ipoparatiroidismo primario da più di 1 anno.
• Attualmente assume >1,0 grammi di calcio/giorno con una dose di alfa D3 correlata.
• Livelli di 25(OH)D ≥ 20 ng/ml.
• Consenso informato firmato.
• BMI 18 - 30 kg/m2, inclusi.
• L'emocromo deve rientrare nell'intervallo di riferimento secondo i criteri dell'OMS. Anomalie minori saranno valutate dal Principal Investigator e, dopo averne discusso con i pazienti sponsor, potranno ancora essere inserite se queste sono ritenute di "nessuna importanza clinica". Anomalie dovute a ipoparatiroidismo correlato sono accettabili e non costituiranno esclusione.
• Saranno esclusi i pazienti con compromissione significativa della funzionalità epatica (enzimi epatici superiori a x3 del limite superiore dell'intervallo normale secondo i criteri dell'OMS).
• Soggetti in grado di aderire al programma delle visite e ai requisiti del protocollo.

Criteri di esclusione:

• Emoglobina <12 g/dL (femmine)/ <13gm/dL (maschi) [limite inferiore dell'intervallo di riferimento 12-15 e 13-17]
• Funzionalità renale compromessa
• compromissione della funzionalità epatica; ALT >38 unità internazionali per litro (IU/L), o ALP>125 IU/L
• Abuso significativo di droghe o alcol come valutato dal ricercatore principale
• Allergia ai prodotti a base di soia
• Presenza di calcoli renali o delle vie urinarie
• Terapia concomitante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirebbe con la valutazione della sicurezza o dell'efficacia del farmaco in studio.
• Trattamento con qualsiasi prodotto sperimentale negli ultimi 30 giorni, iscrizione o intenzione di iscriversi a qualsiasi studio attivo che implichi l'uso di dispositivi o farmaci sperimentali.
• Presenza di qualsiasi altra condizione o circostanza che, a giudizio dello Sperimentatore, potrebbe aumentare il rischio per il paziente o diminuire la possibilità di ottenere dati soddisfacenti per raggiungere gli obiettivi dello studio.
• Infezioni attive
• Gravidanza o sospetta gravidanza. I soggetti di sesso femminile devono avere un test di gravidanza su siero negativo allo screening ed essere disposti e in grado di utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico (uso affidabile di contraccettivi orali, dispositivo intrauterino non ormonale con preservativo o diaframma con preservativo o preservativo con spermicida) dalla visita di screening fino alla visita di conclusione dello studio o dichiarano di astenersi dai rapporti sessuali dalla visita di screening fino alla visita di conclusione dello studio o sono chirurgicamente sterili (sono stati sottoposti a legatura bilaterale delle tube, ovariectomia bilaterale o isterectomia) o in post-menopausa. Le donne in postmenopausa sono definite come donne con cessazione delle mestruazioni per 12 mesi consecutivi prima della firma del modulo di consenso informato.