PK studie N91115 u pacientů s cystickou fibrózou (SNO3)
3. listopadu 2016 aktualizováno: Nivalis Therapeutics, Inc.
Fáze 1, otevřená studie hodnotící farmakokinetiku N91115 u pacientů s cystickou fibrózou
Tato studie fáze 1 u pacientů s homozygotní CF F508del-CFTR se provádí za účelem posouzení farmakokinetiky a dynamiky absorpce N91115 ve srovnání se zdravými subjekty, aby se určila počáteční počáteční dávka pro studie fáze 2.
Přehled studie
Detailní popis
Toto je otevřená farmakokinetická (PK) studie s dávkami 50 mg N91115 dvakrát denně podávanými po dobu 14 dnů u F508del-CFTR homozygotních pacientů s CF.
K zápisu je plánováno šest pacientů.
Každý pacient podstoupí screening (28. až 3. den) a pokud je způsobilý, vrátí se na klinické pracoviště 1. den nebo volitelně 1. den. Způsobilost bude znovu potvrzena a pacient bude přijat do klinické výzkumné jednotky (CRU) .
Pacienti zůstanou přes noc od 1. do 2. dne a budou propuštěni 2. den po dokončení všech procedur a hodnocení.
Pacienti se vrátí na CRU jako ambulantní pacienti ve dnech 4, 7, 11, 14 a 15 pro odběr vzorků PK a další hodnocení.
Dostanou perorální dávku hodnoceného léčivého přípravku (IMP), N91115, dvakrát denně ve dnech 1 až 14 a budou sledováni z hlediska PK až do dne 15.
Telefonické hovory za účelem posouzení bezpečnosti a zajištění dodržování dávkování budou uskutečněny ve dnech, kdy pacienti nenavštěvují kliniku (3., 5., 6., 8., 9., 10., 12. a 13. den).
Následná bezpečnostní volání budou poté provedena v den 21 (nežádoucí účinky) a den 28 (pouze závažné nežádoucí účinky).
Účast jednotlivého pacienta může trvat přibližně 56 dní od doby screeningu do následného hovoru na konci studie (28. den).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
6
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- University of Alabama @ Birmingham
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's CO
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
- National Jewish Health
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená diagnóza CF, homozygotní pro mutaci F508del-CFTR
- Hmotnost ≥ 40 kg při screeningu
- FEV1 ≥ 40 % předpokládané normální hodnoty pro věk, pohlaví a výšku (Hankinsonovy standardy) před nebo po bronchodilataci, při screeningu
- Výsledky hematologie, klinické chemie a analýzy moči bez klinicky významných abnormalit, které by narušovaly hodnocení studie při screeningu
Kritéria vyloučení:
- Anamnéza jakéhokoli onemocnění nebo stavu, který by podle názoru zkoušejícího mohl zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání IMP
- Jakákoli akutní infekce, včetně akutních infekcí horních nebo dolních cest dýchacích a plicních exacerbací, které vyžadují léčbu nebo hospitalizaci do 4 týdnů od 1. dne studie
- Jakákoli změna v chronické léčbě CF plicního onemocnění (např. Ibuprofen, Pulmozyme®, hypertonický fyziologický roztok, Azithromycin, TOBI®, Cayston®) během 4 týdnů od 1. dne studie
- Anamnéza, včetně screeningového vyšetření, ventrikulární tachykardie nebo komorových arytmií
- Anamnéza, včetně screeningového hodnocení, prodlouženého intervalu QT a/nebo QTcF (Fridericiina korekce) (> 450 ms)
- Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací
- Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drogové závislosti (včetně konopí, kokainu a opioidů) v roce před screeningem
- Použití kontinuálního (24 hodin/den) nebo nočního doplňkového kyslíku
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: N91115
Každých 12 hodin perorální dávka 50 mg N91115 po dobu 14 dnů
|
S inhibitor nitrosoglutathionreduktázy
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Farmakokinetika
Časové okno: 14 dní
|
Vyhodnotit farmakokinetiku N91115 po dávkách dvakrát denně (q 12 h) podávaných po dobu 14 dnů měřením koncentrací N91115 a jeho primárního metabolitu v plazmě a moči.
|
14 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost dávkování dvakrát denně po dobu 14 dnů
Časové okno: 14 dní
|
Pro posouzení bezpečnosti 14 dávek N91115 dvakrát denně (q 12 h) u pacientů s homozygotní CF F508del-CFTR monitorováním, 12svodovým EKG, nežádoucími účinky, laboratorními testy klinické bezpečnosti (hematologie, klinická chemie a analýza moči), souběžnými léky, Zkrácená fyzikální vyšetření, saturace hemoglobinu kyslíkem (O2 Sat) pulzní oxymetrií, spirometrie, telemetrie, vitální funkce, hmotnost
|
14 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Steven Shoemaker, MD, Nivalis Therapeutics, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. října 2014
Primární dokončení (Aktuální)
1. ledna 2015
Dokončení studie (Aktuální)
1. ledna 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. srpna 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. srpna 2014
První zveřejněno (Odhad)
28. srpna 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
6. listopadu 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. listopadu 2016
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- N91115-1PK-02
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .