Estudio farmacocinético de N91115 en pacientes con fibrosis quística (SNO3)
3 de noviembre de 2016 actualizado por: Nivalis Therapeutics, Inc.
Un estudio abierto de fase 1 que evalúa la farmacocinética de N91115 en pacientes con fibrosis quística
Este estudio de Fase 1 en pacientes con FQ homocigotos F508del-CFTR se está realizando para evaluar la farmacocinética y la dinámica de absorción de N91115 en comparación con sujetos sanos con el fin de identificar una dosis inicial inicial para los ensayos de Fase 2.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un estudio farmacocinético (PK) de etiqueta abierta de dosis dos veces al día de 50 mg de N91115 administrados durante 14 días en pacientes con FQ homocigotos F508del-CFTR.
Se planea la inscripción de seis pacientes.
Cada paciente se someterá a una evaluación (del día 28 al día 3) y, si es elegible, regresará al centro clínico el día 1 u, opcionalmente, el día 1. Se reconfirmará la elegibilidad y se admitirá al paciente en una unidad de investigación clínica (CRU). .
Los pacientes pasarán la noche del día 1 al día 2 y serán dados de alta el día 2 después de que se completen todos los procedimientos y evaluaciones.
Los pacientes regresarán a la CRU como pacientes ambulatorios los días 4, 7, 11, 14 y 15 para la recolección de muestras de PK y otras evaluaciones.
Recibirán una dosis oral del medicamento en investigación (IMP), N91115, dos veces al día los días 1 a 14 y se les dará seguimiento para PK hasta el día 15.
Se realizarán llamadas telefónicas para evaluar la seguridad y garantizar el cumplimiento de la dosificación en los días en que los pacientes no visiten la clínica (días 3, 5, 6, 8, 9, 10, 12 y 13).
Luego se realizarán llamadas de seguridad de seguimiento el día 21 (eventos adversos) y el día 28 (solo eventos adversos graves).
La participación de un paciente individual puede durar aproximadamente 56 días desde el momento de la selección hasta la llamada de seguimiento del final del estudio (Día 28).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
6
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama @ Birmingham
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's CO
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de FQ, homocigoto para la mutación F508del-CFTR
- Peso ≥ 40 kg en la selección
- FEV1 ≥ 40 % del valor normal previsto para la edad, el sexo y la altura (estándares de Hankinson) antes o después del broncodilatador, en la selección
- Resultados de hematología, química clínica y análisis de orina sin anomalías clínicamente significativas que pudieran interferir con las evaluaciones del estudio en la selección
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de cualquier enfermedad o condición que, a juicio del investigador, pudiera confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional cuando se administre IMP
- Cualquier infección aguda, incluidas las infecciones agudas de las vías respiratorias superiores o inferiores y las exacerbaciones pulmonares que requieran tratamiento u hospitalizaciones dentro de las 4 semanas anteriores al día 1 del estudio
- Cualquier cambio en las terapias crónicas para la enfermedad pulmonar con fibrosis quística (p. ej., ibuprofeno, Pulmozyme®, solución salina hipertónica, azitromicina, TOBI®, Cayston®) dentro de las 4 semanas del día 1 del estudio
- Antecedentes, incluida la evaluación de detección, de taquicardia ventricular o arritmias ventriculares
- Antecedentes, incluida la evaluación de detección, de intervalo prolongado QT y/o QTcF (corrección de Fridericia) (> 450 ms)
- Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico
- Antecedentes de abuso de alcohol o adicción a las drogas (incluidos cannabis, cocaína y opioides) en el año anterior a la selección
- Uso de oxígeno suplementario continuo (24 h/día) o nocturno
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: N91115
Cada 12 horas dosificación oral de 50 mg N91115 durante 14 días
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Inhibidor de la S nitrosoglutatión reductasa
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Farmacocinética
Periodo de tiempo: 14 dias
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Evaluar la farmacocinética de N91115 después de la administración de dosis dos veces al día (cada 12 h) durante 14 días midiendo las concentraciones plasmáticas y urinarias de N91115 y su metabolito principal.
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14 dias
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Seguridad de la dosificación dos veces al día durante 14 días
Periodo de tiempo: 14 dias
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Evaluar la seguridad de 14 dosis dos veces al día (cada 12 h) de N91115 en pacientes con FQ homocigotos F508del-CFTR mediante monitorización, ECG de 12 derivaciones, eventos adversos, pruebas de laboratorio de seguridad clínica (hematología, química clínica y análisis de orina), medicamentos concomitantes, Exámenes físicos abreviados, Saturación de oxígeno en hemoglobina (O2 Sat) por oximetría de pulso, Espirometría, Telemetría, Signos vitales, Peso
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14 dias
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Steven Shoemaker, MD, Nivalis Therapeutics, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de octubre de 2014
Finalización primaria (Actual)
1 de enero de 2015
Finalización del estudio (Actual)
1 de enero de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de agosto de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de agosto de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
28 de agosto de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
6 de noviembre de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de noviembre de 2016
Última verificación
1 de noviembre de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- N91115-1PK-02
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .