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PK-Studie von N91115 bei Patienten mit zystischer Fibrose (SNO3)

3. November 2016 aktualisiert von: Nivalis Therapeutics, Inc.

Eine offene Phase-1-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik von N91115 bei Patienten mit zystischer Fibrose

Diese Phase-1-Studie an F508del-CFTR-homozygoten CF-Patienten wird durchgeführt, um die Pharmakokinetik und Absorptionsdynamik von N91115 im Vergleich zu gesunden Probanden zu bewerten, um eine anfängliche Anfangsdosis für Phase-2-Studien zu ermitteln.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine unverblindete pharmakokinetische (PK) Studie mit zweimal täglicher Gabe von 50 mg N91115 über 14 Tage bei F508del-CFTR-homozygoten CF-Patienten. Die Aufnahme von sechs Patienten ist geplant. Jeder Patient wird einem Screening unterzogen (Tag 28 bis Tag 3) und kehrt, falls geeignet, am Tag 1 oder optional am Tag 1 an den klinischen Standort zurück. Die Eignung wird erneut bestätigt und der Patient wird in eine klinische Forschungseinheit (CRU) aufgenommen. . Die Patienten bleiben von Tag 1 bis Tag 2 über Nacht und werden am Tag 2 entlassen, nachdem alle Verfahren und Bewertungen abgeschlossen sind. Die Patienten kehren an den Tagen 4, 7, 11, 14 und 15 zur Entnahme von PK-Proben und anderen Untersuchungen als ambulante Patienten in die CRU zurück. Sie erhalten an den Tagen 1 bis 14 zweimal täglich eine orale Dosis des Prüfpräparats (IMP), N91115, und werden bis zum 15. Tag hinsichtlich PK nachbeobachtet. An Tagen, an denen Patienten keine Klinikbesuche machen (Tage 3, 5, 6, 8, 9, 10, 12 und 13), werden Telefonanrufe durchgeführt, um die Sicherheit zu beurteilen und die Einhaltung der Dosierung sicherzustellen. Anschließend werden an Tag 21 (Nebenwirkungen) und Tag 28 (nur schwerwiegende Nebenwirkungen) Sicherheitsanrufe zur Nachsorge durchgeführt. Die Teilnahme eines einzelnen Patienten kann etwa 56 Tage vom Zeitpunkt des Screenings bis zum Nachsorgegespräch am Ende der Studie (Tag 28) dauern.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama @ Birmingham
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's CO
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • National Jewish Health

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bestätigte Diagnose von CF, homozygot für die F508del-CFTR-Mutation
  2. Gewicht ≥ 40 kg beim Screening
  3. FEV1 ≥ 40 % des vorhergesagten Normalwerts für Alter, Geschlecht und Größe (Hankinson-Standards) vor oder nach Bronchodilatator-Wert beim Screening
  4. Hämatologie, klinische Chemie und Urinanalyseergebnisse ohne klinisch signifikante Anomalien, die die Studienbewertungen beim Screening beeinträchtigen würden

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte einer Krankheit oder eines Zustands, der nach Meinung des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung von IMP darstellen könnte
  2. Jede akute Infektion, einschließlich akuter Infektionen der oberen oder unteren Atemwege und Lungenexazerbationen, die eine Behandlung oder Krankenhauseinweisung innerhalb von 4 Wochen nach Studientag 1 erfordern
  3. Jede Änderung der chronischen Therapien für CF-Lungenerkrankungen (z. B. Ibuprofen, Pulmozyme®, hypertone Kochsalzlösung, Azithromycin, TOBI®, Cayston®) innerhalb von 4 Wochen vor Studientag 1
  4. Vorgeschichte, einschließlich der Screening-Beurteilung, von ventrikulärer Tachykardie oder ventrikulären Arrhythmien
  5. Vorgeschichte, einschließlich der Screening-Beurteilung, verlängerter QT- und/oder QTcF-Intervalle (Fridericia-Korrektur) (> 450 ms)
  6. Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation
  7. Vorgeschichte von Alkoholmissbrauch oder Drogenabhängigkeit (einschließlich Cannabis, Kokain und Opioide) im Jahr vor dem Screening
  8. Verwendung von kontinuierlichem (24 Std./Tag) oder nächtlichem zusätzlichem Sauerstoff

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: N91115
Alle 12 Stunden orale Gabe von 50 mg N91115 für 14 Tage
Arzneimittel: N91115
S-Nitrosoglutathion-Reduktase-Hemmer
Andere Namen:
  • Cavosonstat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetik
Zeitfenster: 14 Tage
Bewertung der Pharmakokinetik von N91115 nach zweimal täglicher Gabe (alle 12 h) über 14 Tage durch Messung der Plasma- und Urinkonzentrationen von N91115 und seines primären Metaboliten.
14 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit bei zweimal täglicher Einnahme über 14 Tage
Zeitfenster: 14 Tage
Bewertung der Sicherheit von 14 zweimal täglich (alle 12 h) Dosen von N91115 bei F508del-CFTR-homozygoten CF-Patienten durch Überwachung, 12-Kanal-EKG, Nebenwirkungen, klinische Sicherheitslabortests (Hämatologie, klinische Chemie und Urinanalyse), Begleitmedikationen, Verkürzte körperliche Untersuchungen, Hämoglobin-Sauerstoffsättigung (O2 Sat) durch Pulsoximetrie, Spirometrie, Telemetrie, Vitalfunktionen, Gewicht
14 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nivalis Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Steven Shoemaker, MD, Nivalis Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. August 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. August 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. August 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

6. November 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. November 2016

Zuletzt verifiziert

1. November 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • N91115-1PK-02

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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