Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PK-undersøgelse af N91115 hos patienter med cystisk fibrose (SNO3)

3. november 2016 opdateret af: Nivalis Therapeutics, Inc.

Et fase 1, åbent studie, der evaluerer farmakokinetikken af ​​N91115 hos patienter med cystisk fibrose

Dette fase 1-studie med F508del-CFTR homozygote CF-patienter udføres for at vurdere farmakokinetikken og absorptionsdynamikken af ​​N91115 sammenlignet med raske forsøgspersoner for at identificere en indledende startdosis for fase 2-forsøg.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent farmakokinetisk (PK) studie af to gange daglige doser på 50 mg N91115 administreret i 14 dage hos F508del-CFTR homozygote CF-patienter. Seks patienter er planlagt til indskrivning. Hver patient vil gennemgå screening (dag 28 til dag 3) og, hvis den er berettiget, vil den vende tilbage til det kliniske sted på dag 1 eller eventuelt på dag 1. Berettigelsen vil blive bekræftet igen, og patienten vil blive indlagt på en klinisk forskningsenhed (CRU). . Patienterne vil overnatte fra dag 1 til dag 2 og vil blive udskrevet på dag 2, efter at alle procedurer og vurderinger er afsluttet. Patienter vil vende tilbage til CRU'en som ambulante patienter på dag 4, 7, 11, 14 og 15 til indsamling af PK-prøver og andre vurderinger. De vil modtage en oral dosis af forsøgslægemiddel (IMP), N91115, to gange dagligt på dag 1 til 14 og vil blive fulgt for PK til og med dag 15. Telefonopkald for at vurdere sikkerheden og sikre overholdelse af dosering vil blive foretaget på dage, hvor patienterne ikke aflægger klinikbesøg (dage 3, 5, 6, 8, 9, 10, 12 og 13). Opfølgende sikkerhedsopkald vil derefter blive foretaget på dag 21 (uønskede hændelser) og dag 28 (kun alvorlige bivirkninger). Deltagelse af en individuel patient kan vare ca. 56 dage fra screeningstidspunktet til opfølgningsopkaldets afslutning (dag 28).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama @ Birmingham
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's CO
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Bekræftet diagnose af CF, homozygot for F508del-CFTR-mutationen
  2. Vægt ≥ 40 kg ved screening
  3. FEV1 ≥ 40 % af forventet normalværdi for alder, køn og højde (Hankinson-standarder) før eller efter bronkodilatatorværdi ved screening
  4. Hæmatologi, klinisk kemi og urinanalyseresultater uden klinisk signifikante abnormiteter, der ville interferere med undersøgelsens vurderinger ved screening

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med enhver sygdom eller tilstand, som efter investigatorens mening kunne forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre yderligere risiko ved administration af IMP
  2. Enhver akut infektion, inklusive akutte øvre eller nedre luftvejsinfektioner og pulmonale eksacerbationer, der kræver behandling eller hospitalsindlæggelser inden for 4 uger efter undersøgelsesdag 1
  3. Enhver ændring i kroniske behandlinger for CF-lungesygdom (f.eks. Ibuprofen, Pulmozyme®, hypertonisk saltvand, Azithromycin, TOBI®, Cayston®) inden for 4 uger efter undersøgelsesdag 1
  4. Anamnese, herunder screeningsvurdering, af ventrikulær takykardi eller ventrikulære arytmier
  5. Anamnese, inklusive screeningsvurderingen, af forlænget QT og/eller QTcF (Fridericias korrektion) interval (> 450 msek.)
  6. Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation
  7. Historie om alkoholmisbrug eller stofmisbrug (herunder cannabis, kokain og opioider) i året før screeningen
  8. Brug af kontinuerlig (24 timer/dag) eller natlig supplerende ilt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: N91115
Hver 12. time oral dosering af 50 mg N91115 i 14 dage
Medicin: N91115
S nitrosoglutathionreduktasehæmmer
Andre navne:
  • Cavosonstat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetik
Tidsramme: 14 dage
At vurdere farmakokinetikken af ​​N91115 efter to gange daglige (q 12 timer) doser givet i 14 dage ved at måle plasma- og urinkoncentrationer af N91115 og dets primære metabolit.
14 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed ved dosering to gange dagligt over 14 dage
Tidsramme: 14 dage
At vurdere sikkerheden af ​​14 doser af N91115 to gange dagligt (q 12 timer) hos F508del-CFTR homozygote CF-patienter ved at monitorere, 12 aflednings-EKG, bivirkninger, kliniske sikkerhedslaboratorietests (hæmatologi, klinisk kemi og urinanalyse), samtidig medicin, Forkortede fysiske undersøgelser, hæmoglobin iltmætning (O2 Sat) ved pulsoximetri, spirometri, telemetri, vitale tegn, vægt
14 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nivalis Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Steven Shoemaker, MD, Nivalis Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. august 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. august 2014

Først opslået (Skøn)

28. august 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

6. november 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. november 2016

Sidst verificeret

1. november 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • N91115-1PK-02

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner