Studio PK di N91115 nei pazienti con fibrosi cistica (SNO3)
3 novembre 2016 aggiornato da: Nivalis Therapeutics, Inc.
Uno studio di fase 1 in aperto che valuta la farmacocinetica di N91115 nei pazienti con fibrosi cistica
Questo studio di fase 1 in pazienti CF omozigoti F508del-CFTR è stato condotto per valutare la farmacocinetica e la dinamica di assorbimento di N91115 rispetto a soggetti sani al fine di identificare una dose iniziale iniziale per gli studi di fase 2.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di farmacocinetica (PK) in aperto di dosi due volte al giorno di 50 mg di N91115 somministrate per 14 giorni in pazienti CF omozigoti F508del-CFTR.
È previsto l'arruolamento di sei pazienti.
Ogni paziente sarà sottoposto a screening (dal giorno 28 al giorno 3) e, se idoneo, tornerà al centro clinico il giorno 1 o facoltativamente il giorno 1. L'idoneità sarà riconfermata e il paziente sarà ricoverato in un'unità di ricerca clinica (CRU) .
I pazienti rimarranno durante la notte dal giorno 1 al giorno 2 e saranno dimessi il giorno 2 dopo che tutte le procedure e le valutazioni saranno state completate.
I pazienti torneranno alla CRU come pazienti ambulatoriali nei giorni 4, 7, 11, 14 e 15 per la raccolta del campione PK e altre valutazioni.
Riceveranno una dose orale del medicinale sperimentale (IMP), N91115, due volte al giorno nei giorni da 1 a 14 e saranno seguiti per PK fino al giorno 15.
Le telefonate per valutare la sicurezza e garantire la conformità con il dosaggio verranno effettuate nei giorni in cui i pazienti non effettuano visite cliniche (giorni 3, 5, 6, 8, 9, 10, 12 e 13).
Le chiamate di follow-up sulla sicurezza verranno quindi effettuate il giorno 21 (eventi avversi) e il giorno 28 (solo eventi avversi gravi).
La partecipazione di un singolo paziente può durare circa 56 giorni dal momento dello screening fino alla chiamata di follow-up di fine studio (giorno 28).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
6
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
- University of Alabama @ Birmingham
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's CO
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Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
- National Jewish Health
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi confermata di CF, omozigote per la mutazione F508del-CFTR
- Peso ≥ 40 kg allo screening
- FEV1 ≥ 40% del valore normale predetto per età, sesso e altezza (standard Hankinson) pre o post-broncodilatatore, allo screening
- Risultati di ematologia, chimica clinica e analisi delle urine senza anomalie clinicamente significative che interferirebbero con le valutazioni dello studio allo screening
Criteri di esclusione:
- Storia di qualsiasi malattia o condizione che, a parere dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o comportare un rischio aggiuntivo quando somministrato IMP
- Qualsiasi infezione acuta, incluse infezioni acute delle vie respiratorie superiori o inferiori e riacutizzazioni polmonari che richiedono trattamento o ricoveri entro 4 settimane dal Giorno 1 dello studio
- Qualsiasi cambiamento nelle terapie croniche per la malattia polmonare CF (ad es. Ibuprofene, Pulmozyme®, soluzione salina ipertonica, Azitromicina, TOBI®, Cayston®) entro 4 settimane dal giorno 1 dello studio
- Anamnesi, inclusa la valutazione di screening, di tachicardia ventricolare o aritmie ventricolari
- Anamnesi, inclusa la valutazione di screening, di prolungamento dell'intervallo QT e/o QTcF (correzione di Fridericia) (> 450 msec)
- Storia di trapianto di organo solido o ematologico
- Storia di abuso di alcol o tossicodipendenza (inclusi cannabis, cocaina e oppioidi) nell'anno precedente allo screening
- Uso di ossigeno supplementare continuo (24 ore/giorno) o notturno
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: N91115
Dosaggio orale ogni 12 ore di 50 mg di N91115 per 14 giorni
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Inibitore della S nitrosoglutatione reduttasi
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Farmacocinetica
Lasso di tempo: 14 giorni
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Valutare la farmacocinetica di N91115 dopo due dosi giornaliere (q 12 h) somministrate per 14 giorni misurando le concentrazioni plasmatiche e urinarie di N91115 e del suo metabolita primario.
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14 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza del dosaggio due volte al giorno per 14 giorni
Lasso di tempo: 14 giorni
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Per valutare la sicurezza di 14 dosi due volte al giorno (q 12 h) di N91115 in pazienti CF omozigoti F508del-CFTR mediante monitoraggio, ECG a 12 derivazioni, eventi avversi, test di laboratorio di sicurezza clinica (ematologia, chimica clinica e analisi delle urine), farmaci concomitanti, Esami fisici abbreviati, Saturazione ossigeno emoglobina (O2 Sat) mediante pulsossimetria, Spirometria, Telemetria, Segni vitali, Peso
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14 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Steven Shoemaker, MD, Nivalis Therapeutics, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 ottobre 2014
Completamento primario (Effettivo)
1 gennaio 2015
Completamento dello studio (Effettivo)
1 gennaio 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
26 agosto 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 agosto 2014
Primo Inserito (Stima)
28 agosto 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
6 novembre 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 novembre 2016
Ultimo verificato
1 novembre 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- N91115-1PK-02
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