Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie PK N91115 u pacjentów z mukowiscydozą (SNO3)

3 listopada 2016 zaktualizowane przez: Nivalis Therapeutics, Inc.

Otwarte badanie fazy 1 oceniające farmakokinetykę N91115 u pacjentów z mukowiscydozą

To badanie fazy 1 u pacjentów z homozygotyczną mukowiscydozą F508del-CFTR jest prowadzone w celu oceny farmakokinetyki i dynamiki wchłaniania N91115 w porównaniu ze zdrowymi osobnikami w celu określenia początkowej dawki początkowej do badań fazy 2.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie farmakokinetyczne (PK) dwóch dawek dziennie 50 mg N91115 podawanych przez 14 dni pacjentom z mukowiscydozą homozygotyczną F508del-CFTR. Planowanych jest przyjęcie sześciu pacjentów. Każdy pacjent zostanie poddany badaniu przesiewowemu (od dnia 28 do dnia 3) i, jeśli kwalifikuje się, powróci do ośrodka klinicznego w dniu 1 lub opcjonalnie w dniu 1. Kwalifikacja zostanie ponownie potwierdzona, a pacjent zostanie przyjęty do jednostki badań klinicznych (CRU) . Pacjenci pozostaną na noc od dnia 1 do dnia 2 i zostaną wypisani w dniu 2 po zakończeniu wszystkich procedur i ocen. Pacjenci powrócą do CRU jako pacjenci ambulatoryjni w dniach 4, 7, 11, 14 i 15 w celu pobrania próbek PK i innych ocen. Otrzymają doustną dawkę badanego produktu leczniczego (IMP), N91115, dwa razy dziennie w dniach od 1 do 14 i będą obserwowani pod kątem farmakokinetyki do dnia 15. Rozmowy telefoniczne w celu oceny bezpieczeństwa i zapewnienia zgodności z dawkowaniem będą wykonywane w dni, w których pacjenci nie zgłaszają się do kliniki (dni 3, 5, 6, 8, 9, 10, 12 i 13). Następnie w dniu 21. (zdarzenia niepożądane) i w dniu 28. (tylko poważne zdarzenia niepożądane) zostaną wykonane telefony kontrolne dotyczące bezpieczeństwa. Udział pojedynczego pacjenta może trwać około 56 dni od momentu skriningu do wizyty kontrolnej na koniec badania (dzień 28).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama @ Birmingham
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's CO
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy, homozygota pod względem mutacji F508del-CFTR
  2. Waga ≥ 40 kg podczas badania przesiewowego
  3. FEV1 ≥ 40% wartości należnej dla wieku, płci i wzrostu (standardy Hankinsona) przed lub po podaniu leku rozszerzającego oskrzela, podczas badania przesiewowego
  4. Wyniki hematologii, chemii klinicznej i analizy moczu bez klinicznie istotnych nieprawidłowości, które mogłyby zakłócić ocenę badania podczas badania przesiewowego

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia jakiejkolwiek choroby lub stanu, który zdaniem badacza mógłby zakłócić wyniki badania lub stwarzać dodatkowe ryzyko podczas podawania IMP
  2. Każda ostra infekcja, w tym ostre infekcje górnych lub dolnych dróg oddechowych oraz zaostrzenia płucne, które wymagają leczenia lub hospitalizacji w ciągu 4 tygodni od pierwszego dnia badania
  3. Jakakolwiek zmiana w leczeniu przewlekłym mukowiscydozy (np. ibuprofen, Pulmozyme®, hipertoniczny roztwór soli, azytromycyna, TOBI®, Cayston®) w ciągu 4 tygodni od pierwszego dnia badania
  4. Historia, w tym ocena przesiewowa, częstoskurczu komorowego lub arytmii komorowych
  5. Historia, w tym ocena przesiewowa, wydłużenia odstępu QT i (lub) QTcF (korekcja Fridericii) (> 450 ms)
  6. Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego
  7. Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków (w tym konopi indyjskich, kokainy i opioidów) w ciągu roku poprzedzającego badanie przesiewowe
  8. Stosowanie ciągłego (24 godziny na dobę) lub nocnego dodatkowego tlenu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: N91115
Co 12 godzin doustne dawkowanie 50 mg N91115 przez 14 dni
Lek: N91115
Inhibitor reduktazy nitrozoglutationu S
Inne nazwy:
  • Kawosonstat

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka
Ramy czasowe: 14 dni
Ocena farmakokinetyki N91115 po podawaniu dawek dwa razy dziennie (co 12 h) przez 14 dni poprzez pomiar stężenia N91115 i jego głównego metabolitu w osoczu i moczu.
14 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo dawkowania dwa razy dziennie przez 14 dni
Ramy czasowe: 14 dni
Ocena bezpieczeństwa 14 dawek N91115 dwa razy na dobę (co 12 h) u pacjentów z mukowiscydozą homozygotyczną F508del-CFTR poprzez monitorowanie, 12 odprowadzeń EKG, działania niepożądane, testy laboratoryjne bezpieczeństwa klinicznego (hematologia, chemia kliniczna i analiza moczu), leki towarzyszące, Skrócone badanie przedmiotowe, Wysycenie tlenem hemoglobiny (O2 Sat) za pomocą pulsoksymetrii, Spirometria, Telemetria, Oznaki życiowe, Waga
14 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nivalis Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Steven Shoemaker, MD, Nivalis Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 sierpnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 sierpnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

28 sierpnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

6 listopada 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 listopada 2016

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • N91115-1PK-02

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj