PK-tutkimus N91115:stä kystisen fibroosin potilailla (SNO3)
torstai 3. marraskuuta 2016 päivittänyt: Nivalis Therapeutics, Inc.
Vaihe 1, avoin tutkimus, jossa arvioitiin N91115:n farmakokinetiikkaa kystisen fibroosin potilailla
Tämä vaiheen 1 tutkimus F508del-CFTR:n homotsygoottisilla CF-potilailla on tarkoitus arvioida N91115:n farmakokinetiikkaa ja imeytymisdynamiikkaa verrattuna terveisiin koehenkilöihin, jotta voidaan määrittää aloitusannos vaiheen 2 tutkimuksia varten.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin farmakokineettinen (PK) tutkimus, jossa annettiin kahdesti vuorokaudessa 50 mg:n annoksia N91115:tä 14 päivän ajan F508del-CFTR:n homotsygoottisille CF-potilaille.
Mukaan otetaan kuusi potilasta.
Jokaiselle potilaalle tehdään seulonta (päivä 28–3), ja jos hän on kelvollinen, hän palaa kliiniselle paikalle päivänä 1 tai valinnaisesti päivänä 1. Soveltuvuus vahvistetaan uudelleen ja potilas viedään kliiniseen tutkimusyksikköön (CRU). .
Potilaat jäävät yöksi päivästä 1 päivään 2 ja heidät kotiutetaan päivänä 2, kun kaikki toimenpiteet ja arvioinnit on suoritettu.
Potilaat palaavat CRU:lle avohoidossa päivinä 4, 7, 11, 14 ja 15 PK-näytteiden keräämistä ja muita arviointeja varten.
He saavat oraalisen annoksen tutkimuslääkettä (IMP), N91115, kahdesti päivässä päivinä 1–14, ja heitä seurataan PK–päivänä 15.
Puhelinsoittoja turvallisuuden arvioimiseksi ja annostelun noudattamisen varmistamiseksi tehdään päivinä, jolloin potilaat eivät käy klinikalla (päivät 3, 5, 6, 8, 9, 10, 12 ja 13).
Seuraavat turvallisuuspuhelut tehdään sitten päivänä 21 (haittatapahtumat) ja päivänä 28 (vain vakavat haittatapahtumat).
Yksittäisen potilaan osallistuminen voi kestää noin 56 päivää seulonnasta tutkimuksen päättymisen (päivä 28) seurantapuheluun.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
6
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- University of Alabama @ Birmingham
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's CO
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
- National Jewish Health
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu CF-diagnoosi, homotsygoottinen F508del-CFTR-mutaation suhteen
- Paino ≥ 40 kg seulonnassa
- FEV1 ≥ 40 % ennustetusta normaalista iän, sukupuolen ja pituuden (Hankinson-standardit) ennen tai jälkeistä keuhkoputkia laajentavaa arvoa seulonnassa
- Hematologian, kliinisen kemian ja virtsan analyysitulokset ilman kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia, jotka häiritsisivät tutkimuksen arviointeja seulonnassa
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi sairaus tai tila, joka tutkijan mielestä voisi hämmentää tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskiä, kun IMP-valmistetta annetaan
- Kaikki akuutit infektiot, mukaan lukien akuutit ylempien tai alempien hengitysteiden infektiot ja keuhkojen pahenemisvaiheet, jotka vaativat hoitoa tai sairaalahoitoa 4 viikon sisällä tutkimuspäivästä 1
- Muutokset CF-keuhkosairauden kroonisissa hoidoissa (esim. ibuprofeeni, Pulmozyme®, hypertoninen suolaliuos, atsitromysiini, TOBI®, Cayston®) 4 viikon sisällä tutkimuspäivästä 1
- Historia, mukaan lukien seulontaarviointi, kammiotakykardia tai kammiorytmihäiriöt
- Pidentynyt QT- ja/tai QTcF-aika (Friderician korjaus) historia, mukaan lukien seulontaarviointi (> 450 ms)
- Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
- Alkoholin väärinkäyttö tai huumeriippuvuus (mukaan lukien kannabis, kokaiini ja opioidit) seulontaa edeltävänä vuonna
- Jatkuva (24 h/vrk) tai yöllinen lisähapen käyttö
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: N91115
12 tunnin välein 50 mg N91115:tä suun kautta 14 päivän ajan
|
S-nitrosoglutationireduktaasin estäjä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Farmakokinetiikka
Aikaikkuna: 14 päivää
|
Arvioida N91115:n farmakokinetiikka kahdesti vuorokaudessa (q 12 h) annettujen annosten jälkeen 14 päivän ajan mittaamalla N91115:n ja sen ensisijaisen metaboliitin pitoisuudet plasmassa ja virtsassa.
|
14 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Annostelun turvallisuus kahdesti päivässä 14 päivän ajan
Aikaikkuna: 14 päivää
|
14 kahdesti vuorokaudessa (q 12 h) annetun N91115-annoksen turvallisuuden arvioimiseksi F508del-CFTR-homotsygoottisilla CF-potilailla seuraamalla, 12 lyijy-EKG:llä, haittavaikutuksilla, kliinisen turvallisuuden laboratoriotesteillä (hematologia, kliininen kemia ja virtsaanalyysi), samanaikaiset lääkkeet, Lyhennetyt fyysiset tutkimukset, hemoglobiinihappisaturaatio (O2 Sat) pulssioksimetrialla, spirometria, telemetria, elintoiminnot, paino
|
14 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Steven Shoemaker, MD, Nivalis Therapeutics, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. lokakuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. tammikuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. tammikuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 26. elokuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. elokuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 28. elokuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Sunnuntai 6. marraskuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 3. marraskuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. marraskuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- N91115-1PK-02
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .