Estudo farmacocinético de N91115 em pacientes com fibrose cística (SNO3)
3 de novembro de 2016 atualizado por: Nivalis Therapeutics, Inc.
Um estudo aberto de fase 1 avaliando a farmacocinética do N91115 em pacientes com fibrose cística
Este estudo de Fase 1 em pacientes com FC homozigotos F508del-CFTR está sendo conduzido para avaliar a farmacocinética e a dinâmica de absorção de N91115 em comparação com indivíduos saudáveis, a fim de identificar uma dose inicial inicial para os ensaios de Fase 2.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo farmacocinético (PK) aberto de doses duas vezes ao dia de 50 mg de N91115 administrado por 14 dias em pacientes com FC homozigotos F508del-CFTR.
Seis pacientes estão planejados para inscrição.
Cada paciente passará por triagem (dia 28 ao dia 3) e, se elegível, retornará ao local clínico no dia 1 ou, opcionalmente, no dia 1. A elegibilidade será reconfirmada e o paciente será admitido em uma unidade de pesquisa clínica (CRU) .
Os pacientes passarão a noite do dia 1 ao dia 2 e receberão alta no dia 2 após a conclusão de todos os procedimentos e avaliações.
Os pacientes retornarão à CRU como pacientes ambulatoriais nos Dias 4, 7, 11, 14 e 15 para coleta de amostras PK e outras avaliações.
Eles receberão uma dose oral do medicamento experimental (IMP), N91115, duas vezes ao dia nos dias 1 a 14 e serão acompanhados para PK até o dia 15.
Chamadas telefônicas para avaliar a segurança e garantir o cumprimento da dosagem serão feitas nos dias em que os pacientes não fizerem visitas clínicas (dias 3, 5, 6, 8, 9, 10, 12 e 13).
As chamadas de segurança de acompanhamento serão feitas no dia 21 (eventos adversos) e no dia 28 (somente eventos adversos graves).
A participação de um paciente individual pode durar aproximadamente 56 dias desde o momento da triagem até a chamada de acompanhamento do final do estudo (dia 28).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
6
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama @ Birmingham
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's CO
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de FC, homozigoto para a mutação F508del-CFTR
- Peso ≥ 40 kg na triagem
- VEF1 ≥ 40% do normal previsto para idade, sexo e altura (padrões de Hankinson) valor pré ou pós-broncodilatador, na triagem
- Resultados de hematologia, química clínica e urinálise sem anormalidades clinicamente significativas que possam interferir nas avaliações do estudo na triagem
Critério de exclusão:
- Histórico de qualquer doença ou condição que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar risco adicional quando administrado IMP
- Qualquer infecção aguda, incluindo infecções respiratórias agudas superiores ou inferiores e exacerbações pulmonares que requeiram tratamento ou hospitalizações dentro de 4 semanas do Dia de Estudo 1
- Qualquer alteração nas terapias crônicas para doença pulmonar de FC (por exemplo, ibuprofeno, Pulmozyme®, solução salina hipertônica, azitromicina, TOBI®, Cayston®) dentro de 4 semanas do Dia 1 do estudo
- História, incluindo a avaliação de triagem, de taquicardia ventricular ou arritmias ventriculares
- História, incluindo a avaliação de triagem, de prolongamento do intervalo QT e/ou QTcF (correção de Fridericia) (> 450 mseg)
- História de órgão sólido ou transplante hematológico
- História de abuso de álcool ou dependência de drogas (incluindo maconha, cocaína e opioides) no ano anterior à triagem
- Uso de oxigênio suplementar contínuo (24 horas/dia) ou noturno
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: N91115
A cada 12 horas, dosagem oral de 50 mg de N91115 por 14 dias
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S nitrosoglutationa redutase inibidor
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Farmacocinética
Prazo: 14 dias
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Avaliar a farmacocinética de N91115 após doses administradas duas vezes ao dia (q 12 h) por 14 dias, medindo as concentrações plasmáticas e urinárias de N91115 e seu metabólito primário.
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14 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança de dosagem duas vezes por dia durante 14 dias
Prazo: 14 dias
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Avaliar a segurança de 14 doses duas vezes ao dia (q 12 h) de N91115 em pacientes com FC homozigotos F508del-CFTR por monitoramento, ECG de 12 derivações, eventos adversos, testes laboratoriais de segurança clínica (hematologia, química clínica e urinálise), medicamentos concomitantes, Exames físicos abreviados, Saturação de oxigênio da hemoglobina (O2 Sat) por oximetria de pulso, Espirometria, Telemetria, Sinais vitais, Peso
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14 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Steven Shoemaker, MD, Nivalis Therapeutics, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de outubro de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de janeiro de 2015
Conclusão do estudo (Real)
1 de janeiro de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de agosto de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de agosto de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
28 de agosto de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
6 de novembro de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de novembro de 2016
Última verificação
1 de novembro de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- N91115-1PK-02
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