Dynamická funkce dýchacích svalů u Pompeho choroby s pozdním nástupem (DRMF)
12. ledna 2024 aktualizováno: University of Florida
Tato studie má za cíl vyhodnotit dynamickou respirační motorickou výkonnost jako hodnotné měřítko funkce plic u dospělých s Pompeho nemocí s pozdním nástupem.
Vyšetřovatelé přijmou strategii, která zahrnuje komplexní vyhodnocení dechového objemu, průtoku a časových parametrů během klidového a zatěžovaného dýchání.
Tato hodnocení pak budou spojena se standardním klinickým měřením maximálního nádechového tlaku, statické funkce nádechového svalu, stejně jako zobrazení expanze hrudníku a sestupu bránice v klidu a při námaze magnetickou rezonancí.
Výsledky u účastníků s Pompeho nemocí s pozdním nástupem budou porovnány s funkcí kontrolních subjektů stejného věku a pohlaví.
Tento přístup umožní výzkumníkům vyhodnotit vztah mezi dynamickou funkcí bránice a respirační motorickou funkcí.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Během dvou dnů budou dokončeny následující testy: Respirační tlakové testy, dechový test, magnetická rezonance a magnetická rezonanční spektroskopie (MRI a MRS).
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
14
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32606
- University of Florida
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
20 let až 60 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Subjekty s pozdním nástupem Pompeho choroby, věk 20-60 let a nepostižené kontrolní subjekty stejného věku a pohlaví
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená diagnóza Pompeho nemoci NEBO
- Buďte neovlivněným kontrolním subjektem odpovídajícím věku a pohlaví
Kritéria vyloučení:
- Preexistující obstrukční plicní nemoc nebo astma
- Vynucená vitální kapacita (FVC) <30 % nebo >80 % předpokládaných hodnot věku/pohlaví
- Neschopnost cestovat na místo studia
- Požadavek na podporu přetlakového ventilátoru v bdělém stavu a ve vzpřímené poloze
- Účast na longitudinálních studiích, které mohou nezávisle změnit funkci plic
- Přítomnost jakéhokoli jiného chronického zdravotního stavu, který by podle názoru zkoušejícího způsobil, že subjekt není vhodný pro studii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pompeho předměty
Těmto subjektům bude provedena magnetická rezonance hrudníku, spirometrie, kompenzace inspirační zátěže, maximální inspirační tlak, klidový dechový vzorec, test vytrvalosti dýchacích svalů.
|
Zobrazování bránice bude dokončeno během klidového dýchání a poté během manévru maximální dobrovolné ventilace.
Vzpřímená nucená vitální kapacita (FVC)
Pružinové tlakové zařízení odolává vdechnutí.
Pacient musí vytvořit prahový inspirační tlak, aby získal proudění vzduchu.
Budou zaznamenány změny v načasování dýchání, průtoku a objemu.
Změřte maximální průtok vzduchu při inhalaci
Ostatní jména:
Vzorec dýchání bude hodnocen, když subjekt sedí a je v uvolněném stavu.
Vyhodnocuje časový limit, po který může účastník udržovat ventilaci při dýchání se submaximálním inspiračním prahem zatížení.
|
|
Kontrolní předměty
Těmto subjektům bude provedena magnetická rezonance hrudníku, spirometrie, kompenzace inspirační zátěže, maximální inspirační tlak, klidový dechový vzorec, test vytrvalosti dýchacích svalů.
|
Zobrazování bránice bude dokončeno během klidového dýchání a poté během manévru maximální dobrovolné ventilace.
Vzpřímená nucená vitální kapacita (FVC)
Pružinové tlakové zařízení odolává vdechnutí.
Pacient musí vytvořit prahový inspirační tlak, aby získal proudění vzduchu.
Budou zaznamenány změny v načasování dýchání, průtoku a objemu.
Změřte maximální průtok vzduchu při inhalaci
Ostatní jména:
Vzorec dýchání bude hodnocen, když subjekt sedí a je v uvolněném stavu.
Vyhodnocuje časový limit, po který může účastník udržovat ventilaci při dýchání se submaximálním inspiračním prahem zatížení.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kompenzace inspirační zátěže - Inspirační objem
Časové okno: Den 1
|
Pro testování ILC poskytovalo komerčně dostupné pružinové zařízení tlakové zatížení inspirace, které je nezávislé na inspiračním průtoku.
Pacient musel vytvořit dostatečný prahový inspirační tlak, aby mohl přijímat proudění vzduchu.
Napětí pružiny bylo upraveno pro regulaci prahového tlaku působícího zatížení.
Objem, průtok a časová odezva byly vyhodnoceny na inspirační prahovou zátěž ekvivalentní 40 % PImax.
|
Den 1
|
|
Úkol vytrvalosti dýchacích svalů
Časové okno: Den 2
|
Vytrvalost byla hodnocena identifikací časového limitu (Tlim), po který mohl účastník udržovat ventilaci při dýchání se submaximální zátěží inspiračního prahu.
Test začíná po hodinovém odpočinku.
Po dosažení ustáleného stavu dýchání (např.
stabilní dechové objemy po dobu > 30 sekund), prahová inspirační zátěž ekvivalentní 40 % PIMAX byla umístěna na inspirační port náustku.
Během zatíženého dýchání byla dechová frekvence nastavena na hodnotu klidového dýchání každého subjektu, kterou si sám zvolil.
Vnímaná námaha byla monitorována a subjekty byly povzbuzovány k udržení cílové frekvence a tlaku v ústech.
Bylo poskytnuto povzbuzení k udržení zavedeného dýchacího vzoru a pokračování v selhání úkolu.
Test skončil, když subjekt nemohl otevřít prahový ventil po tři po sobě jdoucí vdechy.
|
Den 2
|
|
Kompenzace inspirační zátěže - Inspirační tok
Časové okno: Den 1
|
Pro testování ILC poskytovalo komerčně dostupné pružinové zařízení tlakové zatížení inspirace, které je nezávislé na inspiračním průtoku.
Pacient musel vytvořit dostatečný prahový inspirační tlak, aby mohl přijímat proudění vzduchu.
Napětí pružiny bylo upraveno pro regulaci prahového tlaku působícího zatížení.
Objem, průtok a časová odezva byly vyhodnoceny na inspirační prahovou zátěž ekvivalentní 40 % PImax.
|
Den 1
|
|
Kompenzace inspirační zátěže – doba inspirace
Časové okno: Den 1
|
Pro testování ILC poskytovalo komerčně dostupné pružinové zařízení tlakové zatížení inspirace, které je nezávislé na inspiračním průtoku.
Pacient musel vytvořit dostatečný prahový inspirační tlak, aby mohl přijímat proudění vzduchu.
Napětí pružiny bylo upraveno pro regulaci prahového tlaku působícího zatížení.
Objem, průtok a časová odezva byly vyhodnoceny na inspirační prahovou zátěž ekvivalentní 40 % PImax.
|
Den 1
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
MRI hrudníku
Časové okno: Den 1
|
Pohyby hrudní stěny a bránice byly měřeny ve třech rovinách pomocí dynamické magnetické rezonance (MRI).
Krádio-kaudální změna v exkurzi bránice mezi plným nádechem a úplným výdechem (představujícím sestup bránice) byla měřena ve frontální rovině.
Předozadní změna v oblasti pravé a levé strany hrudní dutiny byla měřena v sagitální rovině (představující expanzi hrudníku).
Exkurze bránice a hrudníku byla zaznamenávána dynamicky během 30sekundových period klidového dýchání a hlubokého dýchání.
|
Den 1
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Barbara K. Smith, PT, PhD, University of Florida
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. dubna 2015
Primární dokončení (Aktuální)
19. října 2016
Dokončení studie (Aktuální)
19. října 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. ledna 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. ledna 2015
První zveřejněno (Odhadovaný)
3. února 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. června 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. ledna 2024
Naposledy ověřeno
1. ledna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění z ukládání glykogenu
- Onemocnění z hromadění glykogenu typu II
Další identifikační čísla studie
- IRB201400763
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .