Função Dinâmica dos Músculos Respiratórios na Doença de Pompe de Início Tardio (DRMF)
12 de janeiro de 2024 atualizado por: University of Florida
Este estudo pretende avaliar o desempenho motor respiratório dinâmico como uma medida valiosa da função pulmonar em adultos com doença de Pompe de início tardio.
Os investigadores adotarão uma estratégia que inclui avaliações abrangentes de volume respiratório, fluxo e parâmetros de temporização durante o repouso e respiração intensa.
Essas avaliações serão então associadas à medida clínica padrão de pressão inspiratória máxima, à função muscular inspiratória estática, bem como à ressonância magnética da expansão torácica e descida diafragmática em repouso e com esforço.
Os resultados em participantes com doença de Pompe de início tardio serão contrastados com a função de indivíduos de controle pareados por idade e sexo.
Esta abordagem permitirá aos investigadores avaliar a relação entre a função diafragmática dinâmica e a função motora respiratória.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
Os seguintes testes serão realizados em um período de dois dias: testes de pressão respiratória, teste de respiração, ressonância magnética e espectroscopia de ressonância magnética (MRI e MRS).
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
14
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32606
- University of Florida
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
20 anos a 60 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Indivíduos com doença de Pompe de início tardio, idade de 20 a 60 anos e indivíduos de controle não afetados pareados por sexo e idade
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de doença de Pompe OU
- Ser um sujeito de controle não afetado com idade e sexo correspondente
Critério de exclusão:
- Doença pulmonar obstrutiva pré-existente ou asma
- Capacidade vital forçada (CVF) <30% ou >80% dos valores previstos para idade/sexo
- Incapacidade de viajar para o local do estudo
- Requisito para suporte de ventilador de pressão positiva quando acordado e na posição vertical
- Participação em estudos longitudinais que podem alterar independentemente a função pulmonar
- Presença de qualquer outra condição médica crônica que, na opinião do investigador, tornaria o sujeito inadequado para o estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Súditos de Pompe
Esses sujeitos receberão uma ressonância magnética torácica, espirometria, compensação de carga inspiratória, pressão inspiratória máxima, padrão respiratório de repouso, teste de resistência muscular respiratória.
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A imagem do diafragma será concluída durante a respiração em repouso e, em seguida, durante uma manobra de ventilação voluntária máxima.
Capacidade vital forçada vertical (CVF)
Um dispositivo de pressão com mola resistirá à inspiração.
O paciente deve gerar a pressão inspiratória limiar para receber o fluxo de ar.
As mudanças no tempo de respiração, fluxo e volume serão registradas.
Medir o fluxo de ar máximo na inalação
Outros nomes:
O padrão respiratório será avaliado quando o indivíduo estiver sentado e em estado relaxado.
Avalia o limite de tempo que um participante pode manter a ventilação enquanto respira com uma carga de limiar inspiratório submáximo.
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Assuntos de controle
Esses sujeitos receberão uma ressonância magnética torácica, espirometria, compensação de carga inspiratória, pressão inspiratória máxima, padrão respiratório de repouso, teste de resistência muscular respiratória.
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A imagem do diafragma será concluída durante a respiração em repouso e, em seguida, durante uma manobra de ventilação voluntária máxima.
Capacidade vital forçada vertical (CVF)
Um dispositivo de pressão com mola resistirá à inspiração.
O paciente deve gerar a pressão inspiratória limiar para receber o fluxo de ar.
As mudanças no tempo de respiração, fluxo e volume serão registradas.
Medir o fluxo de ar máximo na inalação
Outros nomes:
O padrão respiratório será avaliado quando o indivíduo estiver sentado e em estado relaxado.
Avalia o limite de tempo que um participante pode manter a ventilação enquanto respira com uma carga de limiar inspiratório submáximo.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Compensação de Carga Inspiratória - Volume Inspiratório
Prazo: Dia 1
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Para testes ILC, um dispositivo acionado por mola disponível comercialmente forneceu uma carga de pressão para a inspiração que é independente do fluxo inspiratório.
O paciente teve que gerar pressão inspiratória limiar suficiente para receber fluxo de ar.
A tensão da mola foi ajustada para regular a pressão limite da carga imposta.
As respostas de volume, fluxo e tempo foram avaliadas para uma carga de limiar inspiratório equivalente a 40% da PImáx.
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Dia 1
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Tarefa de resistência muscular respiratória
Prazo: Dia 2
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A resistência foi avaliada identificando o limite de tempo (Tlim) que um participante poderia manter a ventilação enquanto respirava com uma carga de limiar inspiratório submáxima.
O teste começa após um descanso de uma hora.
Depois de atingir um padrão respiratório de estado estacionário (por ex.
volumes correntes estáveis por >30 segundos), uma carga inspiratória limite equivalente a 40% do PIMAX foi colocada na porta inspiratória do bocal.
Durante a condição de respiração carregada, a frequência respiratória foi definida para a frequência respiratória de repouso auto-selecionada de cada sujeito.
A percepção subjetiva de esforço foi monitorada e os sujeitos receberam incentivo para manter a frequência alvo e a pressão na boca.
Foi fornecido incentivo para manter o padrão respiratório estabelecido e continuar até a falha da tarefa.
O teste terminou quando o sujeito não conseguiu abrir a válvula de limiar por três respirações consecutivas.
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Dia 2
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Compensação de Carga Inspiratória - Fluxo Inspiratório
Prazo: Dia 1
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Para testes ILC, um dispositivo acionado por mola disponível comercialmente forneceu uma carga de pressão para a inspiração que é independente do fluxo inspiratório.
O paciente teve que gerar pressão inspiratória limiar suficiente para receber fluxo de ar.
A tensão da mola foi ajustada para regular a pressão limite da carga imposta.
As respostas de volume, fluxo e tempo foram avaliadas para uma carga de limiar inspiratório equivalente a 40% da PImáx.
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Dia 1
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Compensação de Carga Inspiratória - Tempo Inspiratório
Prazo: Dia 1
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Para testes ILC, um dispositivo acionado por mola disponível comercialmente forneceu uma carga de pressão para a inspiração que é independente do fluxo inspiratório.
O paciente teve que gerar pressão inspiratória limiar suficiente para receber fluxo de ar.
A tensão da mola foi ajustada para regular a pressão limite da carga imposta.
As respostas de volume, fluxo e tempo foram avaliadas para uma carga de limiar inspiratório equivalente a 40% da PImáx.
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Dia 1
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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RM torácica
Prazo: Dia 1
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Os movimentos da parede torácica e do diafragma foram medidos em três planos com ressonância magnética dinâmica (MRI).
A alteração cradio-caudal na excursão do diafragma entre a inspiração completa e a expiração completa (representando a descida do diafragma) foi medida no plano frontal.
A alteração ântero-posterior na área dos lados direito e esquerdo da cavidade torácica foi medida no plano sagital (representando a expansão torácica).
A excursão do diafragma e do tórax foi registrada dinamicamente durante períodos de 30 segundos de respiração em repouso e respiração profunda.
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Dia 1
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Barbara K. Smith, PT, PhD, University of Florida
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de abril de 2015
Conclusão Primária (Real)
19 de outubro de 2016
Conclusão do estudo (Real)
19 de outubro de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de janeiro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de janeiro de 2015
Primeira postagem (Estimado)
3 de fevereiro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de junho de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de janeiro de 2024
Última verificação
1 de janeiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Doença de Armazenamento de Glicogênio
- Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II
Outros números de identificação do estudo
- IRB201400763
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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