Dynamisk åndedrætsmuskelfunktion ved sent opstået Pompes sygdom (DRMF)
12. januar 2024 opdateret af: University of Florida
Denne undersøgelse har til hensigt at evaluere dynamisk respiratorisk motorisk ydeevne som et værdifuldt mål for lungefunktion hos voksne med sent opstået Pompes sygdom.
Efterforskerne vil vedtage en strategi, der inkluderer omfattende evalueringer af respirationsvolumen, flow og timingparametre under hvile og belastet vejrtrækning.
Disse evalueringer vil derefter blive forbundet med det standard kliniske mål for maksimalt inspiratorisk tryk, den statiske inspiratoriske muskelfunktion samt magnetisk resonansbilleddannelse af thoraxudvidelse og diafragmatisk nedstigning i hvile og med anstrengelse.
Resultater hos deltagere med sent opstået Pompes sygdom vil blive sammenlignet med funktionen af alders- og kønsmatchede kontrolpersoner.
Denne tilgang vil gøre det muligt for efterforskerne at evaluere forholdet mellem dynamisk diafragmatisk funktion og respiratorisk motorisk funktion.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Følgende test vil blive gennemført over en to-dages periode: Respiratorisk tryktest, vejrtrækningstest, magnetisk resonansbilleddannelse og magnetisk resonansspektroskopi (MRI og MRS).
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
14
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32606
- University of Florida
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
20 år til 60 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ja
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Personer med sent opstået Pompes sygdom, alder 20-60 år og alder og køn matchede upåvirkede kontrolpersoner
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Bekræftet diagnose af Pompes sygdom ELLER
- Vær et alders- og kønsmatchet upåvirket kontrolemne
Ekskluderingskriterier:
- Eksisterende obstruktiv lungesygdom eller astma
- Forceret vitalkapacitet (FVC) <30 % eller >80 % af alder/køn forudsagte værdier
- Manglende evne til at rejse til studiestedet
- Krav om overtryksventilatorstøtte, når den er vågen og oprejst
- Deltagelse i longitudinelle undersøgelser, der uafhængigt kan ændre lungefunktionen
- Tilstedeværelse af enhver anden kronisk medicinsk tilstand, der efter investigatorens mening ville gøre emnet uegnet til undersøgelsen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Pompe emner
Disse forsøgspersoner vil modtage en thorax MRI, spirometri, inspiratorisk belastningskompensation, maksimalt inspiratorisk tryk, hvilende vejrtrækningsmønster, respiratorisk muskeludholdenhedstest.
|
Billeddannelse af mellemgulvet vil blive afsluttet under hvilende vejrtrækning og derefter under en maksimal frivillig ventilationsmanøvre.
Opretstående tvungen vital kapacitet (FVC)
En fjederbelastet trykanordning vil modstå inspiration.
Patienten skal generere tærskelindåndingstrykket for at modtage luftstrøm.
Ændringerne i vejrtrækningstiming, flow og volumen vil blive registreret.
Mål den maksimale luftstrøm ved indånding
Andre navne:
Åndedrætsmønsteret vil blive vurderet, når forsøgspersonen sidder og er i en afslappet tilstand.
Evaluerer tidsgrænsen for, at en deltager kan opretholde ventilation, mens han trækker vejret med en submaksimal inspiratorisk tærskelbelastning.
|
|
Kontrolfag
Disse forsøgspersoner vil modtage en thorax MRI, spirometri, inspiratorisk belastningskompensation, maksimalt inspiratorisk tryk, hvilende vejrtrækningsmønster, respiratorisk muskeludholdenhedstest.
|
Billeddannelse af mellemgulvet vil blive afsluttet under hvilende vejrtrækning og derefter under en maksimal frivillig ventilationsmanøvre.
Opretstående tvungen vital kapacitet (FVC)
En fjederbelastet trykanordning vil modstå inspiration.
Patienten skal generere tærskelindåndingstrykket for at modtage luftstrøm.
Ændringerne i vejrtrækningstiming, flow og volumen vil blive registreret.
Mål den maksimale luftstrøm ved indånding
Andre navne:
Åndedrætsmønsteret vil blive vurderet, når forsøgspersonen sidder og er i en afslappet tilstand.
Evaluerer tidsgrænsen for, at en deltager kan opretholde ventilation, mens han trækker vejret med en submaksimal inspiratorisk tærskelbelastning.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Inspiratorisk belastningskompensation - Inspiratorisk volumen
Tidsramme: Dag 1
|
Til ILC-testing gav en kommercielt tilgængelig fjederbelastet enhed en trykbelastning til inspiration, der er uafhængig af inspiratorisk flow.
Patienten skulle generere nok tærskelindåndingstryk for at modtage luftstrøm.
Fjederens spænding blev justeret for at regulere tærskeltrykket for den påførte belastning.
Volumen-, flow- og timingresponser blev evalueret til en inspiratorisk tærskelbelastning svarende til 40 % af PImax.
|
Dag 1
|
|
Respiratorisk muskeludholdenhedsopgave
Tidsramme: Dag 2
|
Udholdenhed blev evalueret ved at identificere den tidsgrænse (Tlim), som en deltager kunne opretholde ventilation under vejrtrækning med en submaksimal inspiratorisk tærskelbelastning.
Testen begynder efter en times hvile.
Efter at have nået et stabilt vejrtrækningsmønster (f.
stabile tidalvolumener i >30 sekunder), blev en tærskelinspiratorisk belastning svarende til 40 % af PIMAX placeret på mundstykkets inspiratoriske port.
Under den belastede vejrtrækningstilstand blev respirationsfrekvensen indstillet til hvert individs selvvalgte hvilende vejrtrækningsfrekvens.
Den opfattede anstrengelse blev overvåget, og forsøgspersonerne fik opmuntring til at opretholde målfrekvensen og mundtrykket.
Der blev givet opmuntring til at opretholde det etablerede åndedrætsmønster og fortsætte til opgavefejl.
Testen sluttede, da forsøgspersonen ikke kunne åbne tærskelventilen i tre på hinanden følgende vejrtrækninger.
|
Dag 2
|
|
Inspiratorisk belastningskompensation - Inspiratorisk flow
Tidsramme: Dag 1
|
Til ILC-testing gav en kommercielt tilgængelig fjederbelastet enhed en trykbelastning til inspiration, der er uafhængig af inspiratorisk flow.
Patienten skulle generere nok tærskelindåndingstryk for at modtage luftstrøm.
Fjederens spænding blev justeret for at regulere tærskeltrykket for den påførte belastning.
Volumen-, flow- og timingresponser blev evalueret til en inspiratorisk tærskelbelastning svarende til 40 % af PImax.
|
Dag 1
|
|
Inspiratorisk belastningskompensation - Inspiratorisk tid
Tidsramme: Dag 1
|
Til ILC-testing gav en kommercielt tilgængelig fjederbelastet enhed en trykbelastning til inspiration, der er uafhængig af inspiratorisk flow.
Patienten skulle generere nok tærskelindåndingstryk for at modtage luftstrøm.
Fjederens spænding blev justeret for at regulere tærskeltrykket for den påførte belastning.
Volumen-, flow- og timingresponser blev evalueret til en inspiratorisk tærskelbelastning svarende til 40 % af PImax.
|
Dag 1
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Thorax MR
Tidsramme: Dag 1
|
Brystvægs- og diafragmabevægelser blev målt i tre planer med dynamisk magnetisk resonansbilleddannelse (MRI).
Den cradio-kaudale ændring i diafragmaudsving mellem fuld inspiration og fuld udånding (repræsenterer diafragma-nedstigning) blev målt i frontalplanet.
Den anterior-posteriore ændring i området af højre og venstre side af brysthulen blev målt i det sagittale plan (repræsenterer brystekspansion).
Diafragma og brystekskursion blev registreret dynamisk i 30 sekunders perioder med hvilende vejrtrækning og dyb vejrtrækning.
|
Dag 1
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Barbara K. Smith, PT, PhD, University of Florida
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. april 2015
Primær færdiggørelse (Faktiske)
19. oktober 2016
Studieafslutning (Faktiske)
19. oktober 2016
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. januar 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
29. januar 2015
Først opslået (Anslået)
3. februar 2015
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
24. juni 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
12. januar 2024
Sidst verificeret
1. januar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Metabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Glykogenopbevaringssygdom
- Glykogenopbevaringssygdom type II
Andre undersøgelses-id-numre
- IRB201400763
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .