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Dynamische Funktion der Atemmuskulatur bei Morbus Pompe mit spätem Beginn (DRMF)

12. Januar 2024 aktualisiert von: University of Florida
Diese Studie beabsichtigt, die dynamische Atemmotorleistung als wertvolles Maß der Lungenfunktion bei Erwachsenen mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch zu bewerten. Die Ermittler werden eine Strategie anwenden, die umfassende Bewertungen des Atemvolumens, des Atemflusses und der Timing-Parameter während der Ruhe- und Belastungsatmung umfasst. Diese Auswertungen werden dann dem klinischen Standardmaß des maximalen Inspirationsdrucks, der statischen inspiratorischen Muskelfunktion sowie der Magnetresonanztomographie der Thoraxexpansion und des Zwerchfellabstiegs in Ruhe und bei Belastung zugeordnet. Die Ergebnisse bei Teilnehmern mit spät einsetzender Pompe-Krankheit werden der Funktion von alters- und geschlechtsangepassten Kontrollpersonen gegenübergestellt. Dieser Ansatz wird es den Forschern ermöglichen, die Beziehung zwischen dynamischer Zwerchfellfunktion und Atemmotorik zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

An zwei Tagen werden folgende Untersuchungen durchgeführt: Atemdruckmessung, Atemtest, Magnetresonanztomographie und Magnetresonanzspektroskopie (MRT und MRS).

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

14

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32606
        • University of Florida

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

20 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch im Alter von 20–60 Jahren und alters- und geschlechtsangepasste, nicht betroffene Kontrollpersonen

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose von Morbus Pompe ODER
  • Seien Sie ein alters- und geschlechtsangepasstes, nicht betroffenes Kontrollsubjekt

Ausschlusskriterien:

  • Vorbestehende obstruktive Lungenerkrankung oder Asthma
  • Forcierte Vitalkapazität (FVC) < 30 % oder > 80 % der für Alter/Geschlecht vorhergesagten Werte
  • Unfähigkeit, zum Studienort zu reisen
  • Erfordernis der Unterstützung eines Überdruckbeatmungsgeräts im wachen und aufrechten Zustand
  • Teilnahme an Längsschnittstudien, die unabhängig voneinander die Lungenfunktion verändern können
  • Vorhandensein einer anderen chronischen Erkrankung, die das Subjekt nach Ansicht des Ermittlers für die Studie ungeeignet machen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Pompe-Themen
Diese Probanden erhalten eine Thorax-MRT, Spirometrie, inspiratorische Belastungskompensation, maximalen Inspirationsdruck, Atemmuster im Ruhezustand, Ausdauertest der Atemmuskulatur.
Sonstiges: Thorax-MRT
Die Bildgebung des Zwerchfells wird während der Ruheatmung und dann während eines maximalen freiwilligen Beatmungsmanövers abgeschlossen.
Sonstiges: Spirometrie
Aufrechte forcierte Vitalkapazität (FVC)
Sonstiges: Kompensation der Inspirationslast
Eine federbelastete Druckvorrichtung widersteht der Inspiration. Der Patient muss den Inspirationsschwellendruck erzeugen, um einen Luftstrom zu erhalten. Die Änderungen der Atmungszeit, des Flusses und des Volumens werden aufgezeichnet.
Sonstiges: Maximaler Inspirationsdruck
Messen Sie den maximalen Luftstrom beim Einatmen
Andere Namen:
  • MIP
Sonstiges: Atemmuster in Ruhe
Das Atemmuster wird beurteilt, wenn die Testperson sitzt und sich in einem entspannten Zustand befindet.
Sonstiges: Atemmuskelausdauertest
Bewertet das Zeitlimit, in dem ein Teilnehmer die Beatmung aufrechterhalten kann, während er mit einer submaximalen inspiratorischen Schwellenbelastung atmet.
Kontrollsubjekte
Diese Probanden erhalten eine Thorax-MRT, Spirometrie, inspiratorische Belastungskompensation, maximalen Inspirationsdruck, Atemmuster im Ruhezustand, Ausdauertest der Atemmuskulatur.
Sonstiges: Thorax-MRT
Die Bildgebung des Zwerchfells wird während der Ruheatmung und dann während eines maximalen freiwilligen Beatmungsmanövers abgeschlossen.
Sonstiges: Spirometrie
Aufrechte forcierte Vitalkapazität (FVC)
Sonstiges: Kompensation der Inspirationslast
Eine federbelastete Druckvorrichtung widersteht der Inspiration. Der Patient muss den Inspirationsschwellendruck erzeugen, um einen Luftstrom zu erhalten. Die Änderungen der Atmungszeit, des Flusses und des Volumens werden aufgezeichnet.
Sonstiges: Maximaler Inspirationsdruck
Messen Sie den maximalen Luftstrom beim Einatmen
Andere Namen:
  • MIP
Sonstiges: Atemmuster in Ruhe
Das Atemmuster wird beurteilt, wenn die Testperson sitzt und sich in einem entspannten Zustand befindet.
Sonstiges: Atemmuskelausdauertest
Bewertet das Zeitlimit, in dem ein Teilnehmer die Beatmung aufrechterhalten kann, während er mit einer submaximalen inspiratorischen Schwellenbelastung atmet.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kompensation der Inspirationslast – Inspirationsvolumen
Zeitfenster: Tag 1
Für den ILC-Test sorgte ein handelsübliches, federbelastetes Gerät für eine Druckbelastung der Inspiration, die unabhängig vom Inspirationsfluss war. Der Patient musste einen ausreichenden inspiratorischen Schwellendruck erzeugen, um einen Luftstrom zu erhalten. Die Spannung der Feder wurde angepasst, um den Schwellendruck der auferlegten Last zu regulieren. Volumen-, Fluss- und Zeitreaktionen wurden bis zu einer inspiratorischen Schwellenlast bewertet, die 40 % des PImax entsprach.
Tag 1
Aufgabe zur Ausdauer der Atemmuskulatur
Zeitfenster: Tag 2
Die Ausdauer wurde bewertet, indem das Zeitlimit (Tlim) ermittelt wurde, innerhalb dessen ein Teilnehmer die Beatmung aufrechterhalten konnte, während er mit einer submaximalen inspiratorischen Schwellenlast atmete. Der Test beginnt nach einer einstündigen Pause. Nach Erreichen eines stabilen Atemmusters (z. B. Bei stabilen Atemzugvolumina für >30 Sekunden wurde eine Schwelleninspirationslast, die 40 % von PIMAX entspricht, auf den Inspirationsanschluss des Mundstücks gelegt. Während des belasteten Atemzustands wurde die Atemfrequenz auf die von jedem Probanden selbst gewählte Ruheatemfrequenz eingestellt. Die wahrgenommene Anstrengung wurde überwacht und die Probanden wurden ermutigt, die Zielfrequenz und den Munddruck beizubehalten. Es wurde ermutigt, das etablierte Atemmuster beizubehalten und bis zum Scheitern der Aufgabe fortzufahren. Der Test endete, als der Proband das Schwellenventil drei aufeinanderfolgende Atemzüge lang nicht öffnen konnte.
Tag 2
Kompensation der Inspirationslast – Inspirationsfluss
Zeitfenster: Tag 1
Für den ILC-Test sorgte ein handelsübliches, federbelastetes Gerät für eine Druckbelastung der Inspiration, die unabhängig vom Inspirationsfluss war. Der Patient musste einen ausreichenden inspiratorischen Schwellendruck erzeugen, um einen Luftstrom zu erhalten. Die Spannung der Feder wurde angepasst, um den Schwellendruck der auferlegten Last zu regulieren. Volumen-, Fluss- und Zeitreaktionen wurden bis zu einer inspiratorischen Schwellenlast bewertet, die 40 % des PImax entsprach.
Tag 1
Kompensation der Inspirationslast – Inspirationszeit
Zeitfenster: Tag 1
Für den ILC-Test sorgte ein handelsübliches, federbelastetes Gerät für eine Druckbelastung der Inspiration, die unabhängig vom Inspirationsfluss war. Der Patient musste einen ausreichenden inspiratorischen Schwellendruck erzeugen, um einen Luftstrom zu erhalten. Die Spannung der Feder wurde angepasst, um den Schwellendruck der auferlegten Last zu regulieren. Volumen-, Fluss- und Zeitreaktionen wurden bis zu einer inspiratorischen Schwellenlast bewertet, die 40 % des PImax entsprach.
Tag 1

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Thorax-MRT
Zeitfenster: Tag 1
Brustwand- und Zwerchfellbewegungen wurden in drei Ebenen mit dynamischer Magnetresonanztomographie (MRT) gemessen. Die cradio-kaudale Änderung der Zwerchfellauslenkung zwischen vollständiger Inspiration und vollständiger Exspiration (was die Absenkung des Zwerchfells darstellt) wurde in der Frontalebene gemessen. Die anterior-posteriore Veränderung im Bereich der rechten und linken Seite der Brusthöhle wurde in der Sagittalebene gemessen (was die Brusterweiterung darstellt). Die Bewegung des Zwerchfells und des Brustkorbs wurde dynamisch während 30 Sekunden dauernder Ruheatmung und tiefer Atmung aufgezeichnet.
Tag 1

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Florida

Mitarbeiter

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Hauptermittler: Barbara K. Smith, PT, PhD, University of Florida

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. Oktober 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. Oktober 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Januar 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Januar 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

3. Februar 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Juni 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB201400763

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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