Funzione dinamica dei muscoli respiratori nella malattia di Pompe a insorgenza tardiva (DRMF)
12 gennaio 2024 aggiornato da: University of Florida
Questo studio intende valutare le prestazioni motorie respiratorie dinamiche come misura preziosa della funzione polmonare negli adulti con malattia di Pompe ad esordio tardivo.
Gli investigatori adotteranno una strategia che include valutazioni complete del volume respiratorio, del flusso e dei parametri temporali durante la respirazione a riposo e sotto carico.
Queste valutazioni saranno poi associate alla misura clinica standard della massima pressione inspiratoria, della funzione statica dei muscoli inspiratori, nonché alla risonanza magnetica dell'espansione toracica e della discesa diaframmatica a riposo e sotto sforzo.
I risultati nei partecipanti con malattia di Pompe ad esordio tardivo saranno confrontati con la funzione dei soggetti di controllo abbinati per età e sesso.
Questo approccio consentirà agli investigatori di valutare la relazione tra la funzione diaframmatica dinamica e la funzione motoria respiratoria.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
I seguenti test saranno completati in un periodo di due giorni: test della pressione respiratoria, test della respirazione, risonanza magnetica e spettroscopia di risonanza magnetica (MRI e MRS).
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
14
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32606
- University of Florida
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-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 20 anni a 60 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
Sì
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Soggetti con malattia di Pompe ad esordio tardivo, età compresa tra 20 e 60 anni e soggetti di controllo non affetti di pari età e sesso
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi confermata della malattia di Pompe OPPURE
- Sii un soggetto di controllo non affetto dalla stessa età e sesso
Criteri di esclusione:
- Malattia polmonare ostruttiva preesistente o asma
- Capacità vitale forzata (FVC) <30% o >80% dei valori previsti per età/sesso
- Impossibilità di recarsi presso la sede dello studio
- Requisito per il supporto del ventilatore a pressione positiva quando sveglio e in posizione verticale
- Partecipazione a studi longitudinali che possono alterare indipendentemente la funzione polmonare
- Presenza di qualsiasi altra condizione medica cronica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbe il soggetto inadatto allo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Soggetti Pompe
Questi soggetti riceveranno una risonanza magnetica toracica, spirometria, compensazione del carico inspiratorio, pressione inspiratoria massima, pattern respiratorio a riposo, test di resistenza dei muscoli respiratori.
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L'imaging del diaframma sarà completato durante la respirazione a riposo e quindi durante una manovra di ventilazione volontaria massimale.
Capacità vitale forzata verticale (FVC)
Un dispositivo di pressione caricato a molla resisterà all'ispirazione.
Il paziente deve generare la pressione inspiratoria di soglia per ricevere il flusso d'aria.
Verranno registrati i cambiamenti nei tempi di respirazione, nel flusso e nel volume.
Misurare il flusso d'aria massimo durante l'inalazione
Altri nomi:
Il pattern respiratorio verrà valutato quando il soggetto è seduto e in uno stato rilassato.
Valuta il limite di tempo in cui un partecipante può mantenere la ventilazione mentre respira con un carico di soglia inspiratoria submassimale.
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Soggetti di controllo
Questi soggetti riceveranno una risonanza magnetica toracica, spirometria, compensazione del carico inspiratorio, pressione inspiratoria massima, pattern respiratorio a riposo, test di resistenza dei muscoli respiratori.
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L'imaging del diaframma sarà completato durante la respirazione a riposo e quindi durante una manovra di ventilazione volontaria massimale.
Capacità vitale forzata verticale (FVC)
Un dispositivo di pressione caricato a molla resisterà all'ispirazione.
Il paziente deve generare la pressione inspiratoria di soglia per ricevere il flusso d'aria.
Verranno registrati i cambiamenti nei tempi di respirazione, nel flusso e nel volume.
Misurare il flusso d'aria massimo durante l'inalazione
Altri nomi:
Il pattern respiratorio verrà valutato quando il soggetto è seduto e in uno stato rilassato.
Valuta il limite di tempo in cui un partecipante può mantenere la ventilazione mentre respira con un carico di soglia inspiratoria submassimale.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Compensazione del carico inspiratorio - Volume inspiratorio
Lasso di tempo: Giorno 1
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Per i test ILC, un dispositivo caricato a molla disponibile in commercio ha fornito un carico di pressione all'inspirazione indipendente dal flusso inspiratorio.
Il paziente doveva generare una pressione inspiratoria di soglia sufficiente per ricevere il flusso d'aria.
La tensione della molla è stata regolata per regolare la pressione di soglia del carico imposto.
Le risposte di volume, flusso e temporizzazione sono state valutate rispetto ad un carico di soglia inspiratorio equivalente al 40% del PImax.
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Giorno 1
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Compito di resistenza dei muscoli respiratori
Lasso di tempo: Giorno 2
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La resistenza è stata valutata identificando il limite di tempo (Tlim) entro il quale un partecipante poteva mantenere la ventilazione mentre respirava con un carico di soglia inspiratorio submassimale.
Il test inizia dopo un riposo di un'ora.
Dopo aver raggiunto uno schema respiratorio stazionario (ad es.
volumi correnti stabili per >30 secondi), un carico inspiratorio di soglia equivalente al 40% di PIMAX è stato posizionato sulla porta inspiratoria del boccaglio.
Durante la condizione di respirazione sotto carico, la frequenza respiratoria è stata impostata sulla frequenza respiratoria a riposo autoselezionata da ciascun soggetto.
Lo sforzo percepito è stato monitorato e i soggetti sono stati incoraggiati a mantenere la velocità target e la pressione della bocca.
È stato fornito incoraggiamento a mantenere il modello respiratorio stabilito e a continuare fino al fallimento del compito.
Il test terminava quando il soggetto non riusciva ad aprire la valvola di soglia per tre respiri consecutivi.
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Giorno 2
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Compensazione del carico inspiratorio - Flusso inspiratorio
Lasso di tempo: Giorno 1
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Per i test ILC, un dispositivo caricato a molla disponibile in commercio ha fornito un carico di pressione all'inspirazione indipendente dal flusso inspiratorio.
Il paziente doveva generare una pressione inspiratoria di soglia sufficiente per ricevere il flusso d'aria.
La tensione della molla è stata regolata per regolare la pressione di soglia del carico imposto.
Le risposte di volume, flusso e temporizzazione sono state valutate rispetto ad un carico di soglia inspiratorio equivalente al 40% del PImax.
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Giorno 1
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Compensazione del carico inspiratorio - Tempo inspiratorio
Lasso di tempo: Giorno 1
|
Per i test ILC, un dispositivo caricato a molla disponibile in commercio ha fornito un carico di pressione all'inspirazione indipendente dal flusso inspiratorio.
Il paziente doveva generare una pressione inspiratoria di soglia sufficiente per ricevere il flusso d'aria.
La tensione della molla è stata regolata per regolare la pressione di soglia del carico imposto.
Le risposte di volume, flusso e temporizzazione sono state valutate rispetto ad un carico di soglia inspiratorio equivalente al 40% del PImax.
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Giorno 1
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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RM toracica
Lasso di tempo: Giorno 1
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I movimenti della parete toracica e del diaframma sono stati misurati su tre piani con risonanza magnetica dinamica (MRI).
La variazione cranio-caudale nell'escursione del diaframma tra la completa inspirazione e la completa espirazione (che rappresenta la discesa del diaframma) è stata misurata sul piano frontale.
La variazione antero-posteriore nell'area dei lati destro e sinistro della cavità toracica è stata misurata sul piano sagittale (che rappresenta l'espansione del torace).
L'escursione del diaframma e del torace è stata registrata dinamicamente durante periodi di 30 secondi di respirazione a riposo e respirazione profonda.
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Giorno 1
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Barbara K. Smith, PT, PhD, University of Florida
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 aprile 2015
Completamento primario (Effettivo)
19 ottobre 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
19 ottobre 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 gennaio 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 gennaio 2015
Primo Inserito (Stimato)
3 febbraio 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 giugno 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 gennaio 2024
Ultimo verificato
1 gennaio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malattie da accumulo lisosomiale, sistema nervoso
- Malattia da accumulo di glicogeno
- Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II
Altri numeri di identificazione dello studio
- IRB201400763
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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