Función dinámica de los músculos respiratorios en la enfermedad de Pompe de inicio tardío (DRMF)
12 de enero de 2024 actualizado por: University of Florida
Este estudio pretende evaluar el rendimiento motor respiratorio dinámico como una medida valiosa de la función pulmonar en adultos con enfermedad de Pompe de inicio tardío.
Los investigadores adoptarán una estrategia que incluye evaluaciones exhaustivas del volumen respiratorio, el flujo y los parámetros de tiempo durante la respiración en reposo y cargada.
Estas evaluaciones luego se asociarán a la medida clínica estándar de la presión inspiratoria máxima, la función de los músculos inspiratorios estáticos, así como la resonancia magnética de la expansión torácica y el descenso diafragmático en reposo y con esfuerzo.
Los resultados en los participantes con la enfermedad de Pompe de inicio tardío se contrastarán con la función de los sujetos de control de la misma edad y género.
Este enfoque permitirá a los investigadores evaluar la relación entre la función diafragmática dinámica y la función motora respiratoria.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Las siguientes pruebas se completarán en un período de dos días: pruebas de presión respiratoria, prueba de respiración, imágenes de resonancia magnética y espectroscopia de resonancia magnética (MRI y MRS).
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
14
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32606
- University of Florida
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
20 años a 60 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Sujetos con enfermedad de Pompe de inicio tardío, de 20 a 60 años de edad, y sujetos de control no afectados de la misma edad y sexo
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de enfermedad de Pompe O
- Ser un sujeto de control no afectado de la misma edad y género
Criterio de exclusión:
- Enfermedad pulmonar obstructiva preexistente o asma
- Capacidad vital forzada (FVC) <30 % o >80 % de los valores previstos para la edad/sexo
- Imposibilidad de viajar al sitio de estudio.
- Requerimiento de soporte de ventilación con presión positiva cuando está despierto y erguido
- Participación en estudios longitudinales que pueden alterar de forma independiente la función pulmonar
- Presencia de cualquier otra afección médica crónica que, en opinión del investigador, haría que el sujeto no fuera apto para el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Temas pompe
Estos sujetos recibirán una resonancia magnética torácica, espirometría, compensación de carga inspiratoria, presión inspiratoria máxima, patrón de respiración en reposo, prueba de resistencia de los músculos respiratorios.
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La obtención de imágenes del diafragma se completará durante la respiración en reposo y luego durante una maniobra de ventilación voluntaria máxima.
Capacidad vital forzada vertical (FVC)
Un dispositivo de presión accionado por resorte resistirá la inspiración.
El paciente debe generar el umbral de presión inspiratoria para recibir el flujo de aire.
Se registrarán los cambios en el tiempo, el flujo y el volumen de la respiración.
Medir el flujo de aire máximo en la inhalación
Otros nombres:
El patrón de respiración se evaluará cuando el sujeto esté sentado y en un estado relajado.
Evalúa el límite de tiempo que un participante puede mantener la ventilación mientras respira con una carga de umbral inspiratorio submáxima.
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Sujetos de control
Estos sujetos recibirán una resonancia magnética torácica, espirometría, compensación de carga inspiratoria, presión inspiratoria máxima, patrón de respiración en reposo, prueba de resistencia de los músculos respiratorios.
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La obtención de imágenes del diafragma se completará durante la respiración en reposo y luego durante una maniobra de ventilación voluntaria máxima.
Capacidad vital forzada vertical (FVC)
Un dispositivo de presión accionado por resorte resistirá la inspiración.
El paciente debe generar el umbral de presión inspiratoria para recibir el flujo de aire.
Se registrarán los cambios en el tiempo, el flujo y el volumen de la respiración.
Medir el flujo de aire máximo en la inhalación
Otros nombres:
El patrón de respiración se evaluará cuando el sujeto esté sentado y en un estado relajado.
Evalúa el límite de tiempo que un participante puede mantener la ventilación mientras respira con una carga de umbral inspiratorio submáxima.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Compensación de carga inspiratoria: volumen inspiratorio
Periodo de tiempo: Día 1
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Para las pruebas ILC, un dispositivo con resorte disponible comercialmente proporcionó una carga de presión para la inspiración que es independiente del flujo inspiratorio.
El paciente tenía que generar suficiente presión inspiratoria umbral para recibir flujo de aire.
La tensión del resorte se ajustó para regular la presión umbral de la carga impuesta.
Las respuestas de volumen, flujo y sincronización se evaluaron para una carga umbral inspiratoria equivalente al 40% de PImax.
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Día 1
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Tarea de resistencia de los músculos respiratorios
Periodo de tiempo: Dia 2
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La resistencia se evaluó identificando el límite de tiempo (Tlim) en el que un participante podía mantener la ventilación mientras respiraba con una carga umbral inspiratoria submáxima.
La prueba comienza después de una hora de descanso.
Después de alcanzar un patrón de respiración estable (p. ej.
volúmenes corrientes estables durante >30 segundos), se colocó una carga inspiratoria umbral equivalente al 40% de PIMAX en el puerto inspiratorio de la boquilla.
Durante la condición de respiración cargada, la frecuencia respiratoria se ajustó a la frecuencia respiratoria en reposo seleccionada por cada sujeto.
Se monitorizó el esfuerzo percibido y se animó a los sujetos a mantener el ritmo objetivo y la presión bucal.
Se animó a mantener el patrón de respiración establecido y continuar con el fracaso de la tarea.
La prueba finalizó cuando el sujeto no pudo abrir la válvula de umbral durante tres respiraciones consecutivas.
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Dia 2
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Compensación de carga inspiratoria: flujo inspiratorio
Periodo de tiempo: Día 1
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Para las pruebas ILC, un dispositivo con resorte disponible comercialmente proporcionó una carga de presión para la inspiración que es independiente del flujo inspiratorio.
El paciente tenía que generar suficiente presión inspiratoria umbral para recibir flujo de aire.
La tensión del resorte se ajustó para regular la presión umbral de la carga impuesta.
Las respuestas de volumen, flujo y sincronización se evaluaron para una carga umbral inspiratoria equivalente al 40% de PImax.
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Día 1
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Compensación de carga inspiratoria: tiempo inspiratorio
Periodo de tiempo: Día 1
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Para las pruebas ILC, un dispositivo con resorte disponible comercialmente proporcionó una carga de presión para la inspiración que es independiente del flujo inspiratorio.
El paciente tenía que generar suficiente presión inspiratoria umbral para recibir flujo de aire.
La tensión del resorte se ajustó para regular la presión umbral de la carga impuesta.
Las respuestas de volumen, flujo y sincronización se evaluaron para una carga umbral inspiratoria equivalente al 40% de PImax.
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Día 1
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Resonancia magnética torácica
Periodo de tiempo: Día 1
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Los movimientos de la pared torácica y del diafragma se midieron en tres planos con imágenes de resonancia magnética dinámica (MRI).
El cambio crradiocaudal en la excursión del diafragma entre la inspiración completa y la espiración completa (que representa el descenso del diafragma) se midió en el plano frontal.
El cambio anteroposterior en el área de los lados derecho e izquierdo de la cavidad torácica se midió en el plano sagital (que representa la expansión del tórax).
La excursión del diafragma y del tórax se registró dinámicamente durante períodos de 30 segundos de respiración en reposo y respiración profunda.
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Día 1
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Barbara K. Smith, PT, PhD, University of Florida
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de abril de 2015
Finalización primaria (Actual)
19 de octubre de 2016
Finalización del estudio (Actual)
19 de octubre de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de enero de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de enero de 2015
Publicado por primera vez (Estimado)
3 de febrero de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de junio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de enero de 2024
Última verificación
1 de enero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II
Otros números de identificación del estudio
- IRB201400763
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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