Dynamiczna funkcja mięśni oddechowych w późnej chorobie Pompego (DRMF)
12 stycznia 2024 zaktualizowane przez: University of Florida
Niniejsze badanie ma na celu ocenę dynamicznej sprawności motorycznej układu oddechowego jako wartościowej miary czynności płuc u dorosłych z późną postacią choroby Pompego.
Badacze przyjmą strategię, która obejmuje kompleksową ocenę objętości oddechowej, przepływu i parametrów czasowych podczas oddychania spoczynkowego i z obciążeniem.
Oceny te będą następnie powiązane ze standardowymi pomiarami klinicznymi maksymalnego ciśnienia wdechowego, statyczną funkcją mięśni wdechowych, jak również rezonansem magnetycznym rozszerzania klatki piersiowej i opadania przepony w spoczynku i podczas wysiłku.
Wyniki u uczestników z późną postacią choroby Pompego zostaną skontrastowane z funkcją osób kontrolnych dobranych pod względem wieku i płci.
Takie podejście umożliwi badaczom ocenę związku między dynamiczną funkcją przepony a motoryczną funkcją oddechową.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
W ciągu dwóch dni zostaną przeprowadzone następujące testy: testy ciśnienia oddechowego, test oddechowy, obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego i spektroskopia rezonansu magnetycznego (MRI i MRS).
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
14
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32606
- University of Florida
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
20 lat do 60 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Osoby z chorobą Pompego o późnym początku, w wieku 20-60 lat oraz osoby kontrolne dopasowane pod względem wieku i płci
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Potwierdzona diagnoza choroby Pompego LUB
- Bądź dopasowanym pod względem wieku i płci nienaruszonym podmiotem kontrolnym
Kryteria wyłączenia:
- Istniejąca wcześniej obturacyjna choroba płuc lub astma
- Natężona pojemność życiowa (FVC) <30% lub >80% wartości przewidywanych dla wieku/płci
- Niemożność dojazdu do miejsca badania
- Wymóg dotyczący wspomagania respiratora nadciśnieniowego, gdy pacjent jest przytomny i wyprostowany
- Udział w badaniach podłużnych, które mogą niezależnie zmieniać czynność płuc
- Obecność jakiejkolwiek innej przewlekłej choroby, która w opinii badacza sprawia, że osoba badana nie nadaje się do badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Poddani Pompego
Osoby te otrzymają MRI klatki piersiowej, spirometrię, kompensację obciążenia wdechowego, maksymalne ciśnienie wdechowe, spoczynkowy wzorzec oddychania, test wytrzymałości mięśni oddechowych.
|
Obrazowanie przepony zostanie zakończone podczas oddychania spoczynkowego, a następnie podczas manewru maksymalnej wentylacji swobodnej.
Natężona pojemność życiowa w pozycji pionowej (FVC)
Sprężynowe urządzenie ciśnieniowe będzie odporne na wdech.
Aby otrzymać przepływ powietrza, pacjent musi wytworzyć progowe ciśnienie wdechowe.
Rejestrowane będą zmiany czasu oddychania, przepływu i objętości.
Zmierz maksymalny przepływ powietrza podczas wdechu
Inne nazwy:
Wzorzec oddychania zostanie oceniony, gdy pacjent siedzi i jest zrelaksowany.
Ocenia limit czasu, w którym uczestnik może utrzymać wentylację podczas oddychania z submaksymalnym progowym obciążeniem wdechowym.
|
|
Przedmioty kontrolne
Osoby te otrzymają MRI klatki piersiowej, spirometrię, kompensację obciążenia wdechowego, maksymalne ciśnienie wdechowe, spoczynkowy wzorzec oddychania, test wytrzymałości mięśni oddechowych.
|
Obrazowanie przepony zostanie zakończone podczas oddychania spoczynkowego, a następnie podczas manewru maksymalnej wentylacji swobodnej.
Natężona pojemność życiowa w pozycji pionowej (FVC)
Sprężynowe urządzenie ciśnieniowe będzie odporne na wdech.
Aby otrzymać przepływ powietrza, pacjent musi wytworzyć progowe ciśnienie wdechowe.
Rejestrowane będą zmiany czasu oddychania, przepływu i objętości.
Zmierz maksymalny przepływ powietrza podczas wdechu
Inne nazwy:
Wzorzec oddychania zostanie oceniony, gdy pacjent siedzi i jest zrelaksowany.
Ocenia limit czasu, w którym uczestnik może utrzymać wentylację podczas oddychania z submaksymalnym progowym obciążeniem wdechowym.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Kompensacja obciążenia wdechowego — objętość wdechowa
Ramy czasowe: Dzień 1
|
Do testów ILC dostępne w handlu urządzenie sprężynowe zapewniało obciążenie ciśnieniem wdechu niezależne od przepływu wdechowego.
Pacjent musiał wytworzyć wystarczające progowe ciśnienie wdechowe, aby uzyskać przepływ powietrza.
Dostosowano napięcie sprężyny w celu regulacji nacisku progowego przyłożonego obciążenia.
Reakcje objętości, przepływu i czasu oceniano dla progu wdechowego obciążenia odpowiadającego 40% PImax.
|
Dzień 1
|
|
Zadanie dotyczące wytrzymałości mięśni oddechowych
Ramy czasowe: Dzień 2
|
Wytrzymałość oceniano poprzez określenie limitu czasu (Tlim), w którym uczestnik był w stanie utrzymać wentylację podczas oddychania przy submaksymalnym progu wdechowym.
Badanie rozpoczyna się po godzinnym odpoczynku.
Po osiągnięciu ustalonego wzorca oddychania (np.
stabilne objętości oddechowe przez >30 sekund), na port wdechowy ustnika umieszczono progowe obciążenie wdechowe odpowiadające 40% PIMAX.
W warunkach oddychania obciążonego częstość oddechów ustawiono na wybraną przez każdego pacjenta częstość oddechów spoczynkowych.
Monitorowano odczuwany wysiłek, a badani byli zachęcani do utrzymywania docelowej szybkości i ciśnienia w jamie ustnej.
Zapewniono zachętę do utrzymywania ustalonego wzorca oddychania i kontynuowania niepowodzenia w zadaniu.
Test zakończył się, gdy badany nie był w stanie otworzyć zaworu progowego przez trzy kolejne oddechy.
|
Dzień 2
|
|
Kompensacja obciążenia wdechowego — przepływ wdechowy
Ramy czasowe: Dzień 1
|
Do testów ILC dostępne w handlu urządzenie sprężynowe zapewniało obciążenie ciśnieniem wdechu niezależne od przepływu wdechowego.
Pacjent musiał wytworzyć wystarczające progowe ciśnienie wdechowe, aby uzyskać przepływ powietrza.
Dostosowano napięcie sprężyny w celu regulacji nacisku progowego przyłożonego obciążenia.
Reakcje objętości, przepływu i czasu oceniano dla progu wdechowego obciążenia odpowiadającego 40% PImax.
|
Dzień 1
|
|
Kompensacja obciążenia wdechowego — czas wdechu
Ramy czasowe: Dzień 1
|
Do testów ILC dostępne w handlu urządzenie sprężynowe zapewniało obciążenie ciśnieniem wdechu niezależne od przepływu wdechowego.
Pacjent musiał wytworzyć wystarczające progowe ciśnienie wdechowe, aby uzyskać przepływ powietrza.
Dostosowano napięcie sprężyny w celu regulacji nacisku progowego przyłożonego obciążenia.
Reakcje objętości, przepływu i czasu oceniano dla progu wdechowego obciążenia odpowiadającego 40% PImax.
|
Dzień 1
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
MRI klatki piersiowej
Ramy czasowe: Dzień 1
|
Ruchy ścian klatki piersiowej i przepony mierzono w trzech płaszczyznach za pomocą dynamicznego rezonansu magnetycznego (MRI).
Zmianę czaszkowo-ogonową w wychyle przepony pomiędzy pełnym wdechem a pełnym wydechem (reprezentującą opadanie przepony) mierzono w płaszczyźnie czołowej.
Zmiany przednio-tylne w obszarze prawej i lewej strony jamy klatki piersiowej mierzono w płaszczyźnie strzałkowej (odpowiadającej rozszerzeniu klatki piersiowej).
Ruch przepony i klatki piersiowej rejestrowano dynamicznie podczas 30-sekundowych okresów oddychania spoczynkowego i głębokiego oddychania.
|
Dzień 1
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Barbara K. Smith, PT, PhD, University of Florida
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
19 października 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
19 października 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 stycznia 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 stycznia 2015
Pierwszy wysłany (Szacowany)
3 lutego 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
24 czerwca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 stycznia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Metabolizm węglowodanów, błędy wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Choroba spichrzeniowa glikogenu
- Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II
Inne numery identyfikacyjne badania
- IRB201400763
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .