Bezpečnost a účinnost CLBS03 u dospívajících s nedávným nástupem diabetu 1. typu (The Sanford Project T-Rex Study)
14. prosince 2020 aktualizováno: Lisata Therapeutics, Inc.
Prospektivní randomizovaná placebem kontrolovaná dvojitě slepá klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti CLBS03 (Autologní ex vivo rozšířené polyklonální regulační T-buňky) u dospívajících s nedávným nástupem diabetes mellitus 1. typu (T1DM)
Tato klinická studie prozkoumá bezpečnost a účinek autologních ex vivo expandovaných polyklonálních regulačních T-buněk na funkci beta buněk u pacientů ve věku 8 až 17 let s nedávným nástupem T1DM.
Budou také prozkoumány další míry závažnosti diabetu a autoimunitní reakce, která je základem T1DM.
Vhodní jedinci dostanou jednu infuzi CLBS03 (vysoká nebo nízká dávka) nebo placeba.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
113
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Rady Children's Hospital
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Barbara Davis Center for Diabetes
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
- Yale University School Of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami, Diabetes Research Institute
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Joslin Diabetes Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Children's Mercy Kansas City
-
-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, Spojené státy, 58122
- Sanford Research
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health Science University
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57104
- Sanford Research
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt Eskind Diabetes Clinic
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine / Texas Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
8 let až 17 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy ve věku od 8 do 17 let
- Diagnóza T1DM do 100 dnů od obdržení studovaného léku
- Pozitivní na alespoň jednu autoprotilátku z ostrůvkových buněk
- Maximální hladina C-peptidu stimulovaného MMTT > 0,2 pmol/ml (při screeningové návštěvě)
- Hmotnost ≥30 kg
- Musí souhlasit s používáním spolehlivé a přijatelné metody antikoncepce po dobu trvání účasti
- Ochotný a lékařsky přijatelný odložit očkování živou vakcínou o jeden rok po infuzi
- Písemný informovaný souhlas a písemný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Hemoglobin nižší než spodní hranice normálu
- Leukocyty
- Regulační T-buňky přítomné v periferní krvi at
- Současné nebo probíhající užívání neinzulínových léčiv (které mohou ovlivnit kontrolu glykémie)
- Současné nebo předpokládané použití systémových kortikosteroidů nebo jiných imunomodulačních léků
- Nedávné závažné bakteriální, virové, plísňové nebo jiné oportunní infekce
- Anamnéza malignity nebo závažného nekontrolovaného kardiovaskulárního onemocnění, onemocnění nervového systému, plic, ledvin nebo gastrointestinálního traktu
- Sérologický důkaz současné nebo minulé virové infekce: virus lidské imunodeficience (HIV), hepatitida B, hepatitida C a lidský T-lymfotropní virus (HTLV) 1/2
- Pozitivní QuantiFERON® test na tuberkulózu (TB), kožní test purifikovaných proteinových derivátů (PPD), anamnéza tuberkulózy nebo aktivní infekce TBC
- Aktivní infekce virem Epstein-Barrové nebo cytomegalovirem
- Nemoc jater
- Těhotné nebo kojící
- Očkování živým virem do 8 týdnů od obdržení studovaného léku
- Očkování usmrceným virem do 2 týdnů po obdržení studovaného léku
- Účast na výzkumné studii léčiv během 90 dnů před screeningem
- Dříve léčeno buněčnou terapií založenou na T-Reg
- Alergie na gentamicin v anamnéze
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Faktorové přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: CLBS03 Nízká dávka
Jedna infuze CLBS03 Low Dose, buněčného produktu složeného z autologních, ex vivo expandovaných regulačních T-buněk resuspendovaných ve sterilním infuzním roztoku USP (United States Pharmacopoeia).
|
|
|
Experimentální: CLBS03 Vysoká dávka
Jedna infuze CLBS03 High Dose, buněčného produktu složeného z autologních, ex vivo expandovaných regulačních T-buněk resuspendovaných ve sterilním infuzním roztoku USP.
|
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Jedna infuze placeba sestávající pouze z infuzního roztoku
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty ve 4hodinovém testu tolerance smíšeného jídla (MMTT) – stimulovaná oblast C-peptidem pod křivkou (AUC) v 52. týdnu
Časové okno: 52. týden
|
Plocha pod křivkou sekvenčních koncentrací C-peptidu (AUC-Cpep) během testu tolerance smíšeného jídla (MMTT) je metodou zlatého standardu pro hodnocení zbytkové sekrece beta-buněk (tj. inzulínu) u diabetu 1. typu.
|
52. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty ve 4hodinovém testu tolerance smíšeného jídla (MMTT) – stimulovaná oblast C-peptidem pod křivkou (AUC) v týdnu 104
Časové okno: Týden 104
|
Plocha pod křivkou sekvenčních koncentrací C-peptidu (AUC-Cpep) během testu tolerance smíšeného jídla (MMTT) je metodou zlatého standardu pro hodnocení zbytkové sekrece beta-buněk (tj. inzulínu) u diabetu 1. typu.
|
Týden 104
|
|
Změna hemoglobinu A1c (HbA1c)
Časové okno: Týden 104
|
Týden 104
|
|
|
Změna průměrné denní dávky inzulínu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Týden 104
|
Týden 104
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Douglas Losordo, MD, Caladrius Biosciences
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. února 2016
Primární dokončení (Aktuální)
1. března 2019
Dokončení studie (Aktuální)
1. ledna 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. února 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. února 2016
První zveřejněno (Odhad)
25. února 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. ledna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. prosince 2020
Naposledy ověřeno
1. prosince 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CLBS03-P01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .